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高リスク鎌状赤血球症におけるハプロ T 細胞枯渇移植 (HaploSCD)

2025年8月7日 更新者：Mitchell Cairo、New York Medical College

高リスク鎌状赤血球症における家族性ハプロ同一性 T 細胞枯渇移植 (IND 14359)

この研究は、大量化学療法レジメンの安全性と転帰 (長期管理) を決定するために行われ、その後、ハプロ同一性幹細胞と呼ばれる、部分的に適合した家族の成人ドナーから選択された CD34 (免疫細胞) 幹細胞が注入されます。高リスクの鎌状赤血球症患者における移植。

資金源 - FDA OOPD

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究の目的は、高リスクの鎌状赤血球症 (SCD) 患者におけるホストの骨髄免疫抑制コンディショニングとそれに続く家族性ハプロ同一性 T 細胞枯渇同種幹細胞移植を調査することです。 それは安全で忍容性が高く、持続的なドナーキメリズム、許容できる生着および免疫再構成をもたらすという仮説が立てられています。 また、SCD 関連の臓器損傷を制限し、神経学的、神経認知的、肺および肺血管機能、ならびに健康関連の生活の質 (QOL) の改善および/または安定をもたらすこと。

高リスクSCDと診断され、影響を受けていないHLAが部分的に一致する家族ドナーを持ち、適格基準（包含および除外基準）を満たす2〜20.99歳の患者は適格です。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
21

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • New York Medical College
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年～20年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • ホモ接合性ヘモグロビン S 病、またはヘモグロビン S ベータ 0/+ サラセミア

  • -患者は、次の鎌状赤血球症の合併症の1つ以上を示さなければなりません

    1. -臨床的に重要な神経学的イベント（脳卒中）または脳MRIでの梗塞を伴う24時間以上続く神経学的欠損
    2. 急性胸部症候群のエピソードが最低2回。
    3. 再発性の痛みを伴うイベント（登録前の2年間で少なくとも3回）。
    4. -慢性輸血療法の開始を必要とする異常なTCD研究。
    5. 頭部の MRI スキャンで少なくとも 1 つのサイレント梗塞病変。
  • ホモ接合性鎌状赤血球症のない家族性ハプロ同一性ドナー
  • 十分な臓器機能（腎、肝臓、心肺機能）
  • Karnofsky または Lansky (適切な年齢) パフォーマンス スコア ≥50%
  • 肝生検は、慢性輸血患者の鉄過剰を評価するためのオプションです。

除外基準:

  • 妊娠中または授乳中の女性
  • -管理されていない感染が記録されているSCD患者
  • -影響を受けていないHLAが一致する家族ドナーを持っているSCD患者 寄付に進むことをいとわない
  • Karnofsky/Lansky (適切な年齢) Performance Score <50% (以前の脳卒中に続発する片麻痺のみは除外されません)
  • 医療へのコンプライアンスの欠如を示した。
  • -臨床的に重要な肝線維症または肝硬変
  • 以前にHSCTを受けた

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ハプロ幹細胞移植
CD34 選択 T 細胞枯渇同種 SCT
薬：CD34 選択 T 細胞枯渇同種 SCT
ヒドロキシウレア（60 mg/kg/日）およびアザチオプリン（3 mg/kg/日）-59日目から-11日目;フルダラビン (30 mg/m2) -17、-16、-15、-14、-13 日目。ブスルファン (3.2 mg/kg/日) -12、-11、-10、-9 日目;チオテパ (10 mg/kg IV) -8 日目;シクロホスファミド (50 mg/kg) -7、-6、-5、-4 日目。 -3日目のTLI。ウサギ ATG (2.0 mg/kg/日) -5、-4、-3、および -2 日目。幹細胞注入 0日目
他の名前：
  • 同種幹細胞移植
  • 家族性ハプロ同一性
  • T細胞枯渇
  • ハイリスク鎌状赤血球症

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療関連イベント
時間枠：1年
死亡、一次または遅発性移植片拒絶反応、または疾患の再発、および造血生着の許容可能な割合、急性および慢性の移植片対宿主病
1年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
神経学的/神経認知状態
時間枠：2年
神経学的/神経認知状態のベースラインからの変化
2年
肺/肺血管の状態
時間枠：2年
肺/肺血管状態のベースラインからの変化
2年
健康関連の生活の質
時間枠：4年
健康関連の生活の質のベースラインからの変化 (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
4年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
New York Medical College

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Tufts Medical Center
Miltenyi Biomedicine GmbH
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Mitchell S Cairo, MD、New York Medical College

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2012年1月1日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2025年12月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2026年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2011年10月19日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年10月26日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2011年10月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年8月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年8月7日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • NYMC526-4090
  • FD-R-0004090 (その他の助成金/資金番号：FDA OOPD)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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