Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Haplo-T-Zell-depletierte Transplantation bei Hochrisiko-Sichelzellanämie (HaploSCD)

7. August 2025 aktualisiert von: Mitchell Cairo, New York Medical College

Familiäre haploidentische T-Zell-depletierte Transplantation bei Hochrisiko-Sichelzellanämie (IND 14359)

Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit und das Ergebnis (Langzeitkontrolle) einer Hochdosis-Chemotherapie, gefolgt von einer Infusion von CD34-selektierten (Immunzellen) Stammzellen von einem teilweise übereinstimmenden erwachsenen Familienmitgliedspender, genannt haploidentische Stammzellen, zu bestimmen Transplantation bei Hochrisikopatienten mit Sichelzellanämie.

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der myeloimmunsuppressiven Konditionierung des Wirts, gefolgt von einer familiären haploidentischen T-Zell-depletierten allogenen Stammzelltransplantation bei Patienten mit Hochrisiko-Sichelzellanämie (SCD). Es wird die Hypothese aufgestellt, dass es sicher und gut verträglich ist und zu einem anhaltenden Spenderchimärismus, einer akzeptablen Transplantation und Immunrekonstitution führt. Auch, dass es SCD-bedingte Organschäden begrenzt, was zu einer verbesserten und/oder stabilen neurologischen, neurokognitiven, pulmonalen und pulmonalen Gefäßfunktion und gesundheitsbezogenen Lebensqualität (QOL) führt.

Patienten im Alter von 2 bis 20,99 Jahren mit einer Diagnose von Hochrisiko-SCD und mit einem nicht betroffenen HLA-Spender, der teilweise mit der Familie übereinstimmt und die Eignungskriterien (Einschluss- und Ausschlusskriterien) erfüllt, sind teilnahmeberechtigt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
21

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Homozygote Hämoglobin-S-Krankheit oder Hämoglobin-S-Beta0/+-Thalassämie

  • Die Patienten müssen eine oder mehrere der folgenden Sichelzellanämie-Komplikationen aufweisen

    1. Klinisch signifikantes neurologisches Ereignis (Schlaganfall) oder jedes neurologische Defizit, das > 24 Stunden anhält und von einem Infarkt im zerebralen MRT begleitet wird
    2. Mindestens zwei Episoden eines akuten Thoraxsyndroms.
    3. Wiederkehrende schmerzhafte Ereignisse (mindestens 3 in den 2 Jahren vor der Einschreibung).
    4. Anormale TCD-Studie, die den Beginn einer chronischen Transfusionstherapie erfordert.
    5. Mindestens eine stille Infarktläsion auf einem MRT-Scan des Kopfes.
  • Ein familiärer haploidentischer Spender ohne homozygote Sichelzellanämie
  • Ausreichende Organfunktion (Nieren-, Leber-, Herz- und Lungenfunktion)
  • Karnofsky oder Lansky (altersgerecht) Leistungspunktzahl ≥50 %
  • Eine Leberbiopsie ist optional, um bei chronisch transfundierten Patienten eine Eisenüberladung festzustellen.

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die schwanger sind oder stillen
  • SCD Patienten mit dokumentierter unkontrollierter Infektion
  • SCD-Patienten, die einen nicht betroffenen HLA-Familienspender haben, der bereit ist, mit der Spende fortzufahren
  • Karnofsky/Lansky (altersgerecht) Performance Score <50 % (Hemiplegie allein infolge eines vorangegangenen Schlaganfalls ist kein Ausschluss)
  • Nachweisliche mangelnde Einhaltung der medizinischen Versorgung.
  • Klinisch signifikante Fibrose oder Zirrhose der Leber
  • Zuvor ein HSCT erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Haplo-Stammzelltransplantation
CD34-selektierte T-Zell-depletierte allogene SCT
Arzneimittel: CD34-selektierte T-Zell-depletierte allogene SCT
Hydroxyharnstoff (60 mg/kg/Tag) und Azathioprin (3 mg/kg/Tag) Tag –59 bis Tag –11; Fludarabin (30 mg/m2) Tage -17, -16, -15, -14, -13; Busulfan (3,2 mg/kg/Tag) Tage –12, –11, –10, –9; Thiotepa (10 mg/kg IV) Tag –8; Cyclophosphamid (50 mg/kg) Tage –7, –6, –5, –4; TLI am Tag -3; Kaninchen-ATG (2,0 mg/kg/Tag) Tag –5, –4, –3 und –2; Stammzelleninfusion Tag 0
Andere Namen:
  • allogene Stammzelltransplantation
  • Familiär haploidentisch
  • T-Zelle erschöpft
  • Hochrisiko-Sichelzellanämie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsbezogene Ereignisse
Zeitfenster: 1 Jahr
Tod, primäre oder späte Transplantatabstoßung oder Wiederauftreten der Krankheit und akzeptable Rate der hämatopoetischen Transplantation, akute und chronische Graft-versus-Host-Erkrankung
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
neurologischer/neurokognitiver Status
Zeitfenster: 2 Jahre
Veränderung des neurologischen/neurokognitiven Status gegenüber dem Ausgangswert
2 Jahre
Lungen-/Lungengefäßstatus
Zeitfenster: 2 Jahre
Veränderung des pulmonalen/pulmonalen Gefäßstatus gegenüber dem Ausgangswert
2 Jahre
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: 4 Jahre
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert (CHRIs-HSCT/CHRIs-Allgemein)
4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
New York Medical College

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Tufts Medical Center
Miltenyi Biomedicine GmbH
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 2012

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Oktober 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Oktober 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Oktober 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. August 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NYMC526-4090
  • FD-R-0004090 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA OOPD)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten