Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Transplantacja zubożonych komórek T Haplo w niedokrwistość sierpowatokrwinkową wysokiego ryzyka (HaploSCD)

7 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Mitchell Cairo, New York Medical College

Rodzinna haploidentyczna transplantacja zubożonych komórek T w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej wysokiego ryzyka (IND 14359)

To badanie jest przeprowadzane w celu określenia bezpieczeństwa i wyniku (długoterminowa kontrola) schematu chemioterapii w wysokich dawkach, po którym następuje wlew wybranych komórek macierzystych (komórek odpornościowych) CD34 od częściowo dopasowanego dorosłego członka rodziny, zwanego haploidentyczną komórką macierzystą transplantacji u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową wysokiego ryzyka.

Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest zbadanie kondycjonowania mieloimmunosupresyjnego gospodarza, a następnie rodzinnego przeszczepu allogenicznych komórek macierzystych zubożonych w haploidentyczne komórki T u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową wysokiego ryzyka (SCD). Przypuszcza się, że będzie to bezpieczne i dobrze tolerowane, a także spowoduje utrzymujący się chimeryzm dawcy, akceptowalne wszczepienie i odtworzenie układu odpornościowego. Ponadto, że ograniczy uszkodzenia narządów związane z SCD, skutkując poprawą i/lub stabilizacją neurologicznych, neurokognitywnych, płucnych i płucnych funkcji naczyniowych oraz jakości życia związanej ze zdrowiem (QOL).

Kwalifikują się pacjenci w wieku od 2 do 20,99 lat z rozpoznaniem SCD wysokiego ryzyka, z częściowo dopasowanym dawcą rodzinnym niezmienionym HLA i spełniający kryteria kwalifikacji (kryteria włączenia i wyłączenia).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
21

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-2605
        • Lurie Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choroba homozygotycznej hemoglobiny S lub talasemia hemoglobiny S Beta0/+

  • Pacjenci muszą wykazać jedno lub więcej z następujących powikłań niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

    1. Klinicznie istotne zdarzenie neurologiczne (udar) lub jakikolwiek deficyt neurologiczny trwający >24 godziny, któremu towarzyszy zawał w MRI mózgu
    2. Minimum dwa epizody ostrego zespołu klatki piersiowej.
    3. Nawracające bolesne zdarzenia (co najmniej 3 w ciągu 2 lat przed włączeniem).
    4. Nieprawidłowe badanie TCD wymagające rozpoczęcia przewlekłej transfuzji.
    5. Co najmniej jedna niema zmiana zawałowa w badaniu rezonansem magnetycznym głowy.
  • Rodzinny dawca haploidentyczny bez homozygotycznej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej
  • Odpowiednia czynność narządów (funkcja nerek, wątroby, serca i płuc)
  • Karnofsky lub Lansky (odpowiedni do wieku) Wynik wydajności ≥50%
  • Biopsja wątroby jest opcjonalna w celu oceny przeładowania żelazem u pacjentów z przewlekłymi transfuzjami.

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • SCD Pacjenci z udokumentowaną niekontrolowaną infekcją
  • Pacjenci z SCD, którzy mają dawcę rodzinnego zgodnego pod względem HLA, który nie jest dotknięty chorobą i chcą przystąpić do dawstwa
  • Karnofsky'ego/Lansky'ego (odpowiedni do wieku) Wynik wydajności <50% (sam porażenie połowicze wtórne do poprzedniego udaru nie jest wykluczeniem)
  • Wykazano brak przestrzegania opieki medycznej.
  • Klinicznie istotne zwłóknienie lub marskość wątroby
  • Wcześniej otrzymał HSCT

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Przeszczep komórek macierzystych Haplo
Wyselekcjonowany przez CD34 allogeniczny SCT zubożony w komórki T
Lek: Wyselekcjonowany przez CD34 allogeniczny SCT zubożony w komórki T
Hydroksymocznik (60 mg/kg/dobę) i azatiopryna (3 mg/kg/dobę) od dnia -59 do dnia -11; fludarabina (30 mg/m2) Dni -17, -16, -15, -14, -13; busulfan (3,2 mg/kg/dzień) Dni -12, -11, -10, -9; tiotepa (10 mg/kg IV) dzień -8; cyklofosfamid (50 mg/kg) Dni -7, -6, -5, -4; TLI w dniu -3; królik ATG (2,0 mg/kg/dzień) dzień -5, -4, -3 i -2; Infuzja komórek macierzystych dzień 0
Inne nazwy:
  • allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
  • Rodzinny haploidentyczny
  • Wyczerpana liczba limfocytów T
  • wysokiego ryzyka anemii sierpowatokrwinkowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia związane z leczeniem
Ramy czasowe: 1 rok
Śmierć, pierwotne lub późne odrzucenie przeszczepu lub nawrót choroby i akceptowalny wskaźnik wszczepienia krwiotwórczego, ostra i przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
stan neurologiczny/neurokognitywny
Ramy czasowe: 2 lata
Zmiana stanu neurologicznego/neuropoznawczego w stosunku do stanu wyjściowego
2 lata
Stan naczyń płucnych/płucnych
Ramy czasowe: 2 lata
Zmiana stanu układu płucnego/naczyniowego w stosunku do wartości początkowej
2 lata
Jakość życia oparta na zdrowiu
Ramy czasowe: 4 lata
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem w stosunku do wartości początkowej (CHRIs-HSCT/CHRIs-General)
4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
New York Medical College

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Tufts Medical Center
Miltenyi Biomedicine GmbH
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Mitchell S Cairo, MD, New York Medical College

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 października 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 października 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 października 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NYMC526-4090
  • FD-R-0004090 (Inny numer grantu/finansowania: FDA OOPD)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami