낭포성 섬유증 및 잔여 CFTR 기능이 있는 피험자의 폐 기능에 대한 Ivacaftor의 효과를 테스트하는 파일럿 연구
2015년 4월 30일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
낭포성 섬유증, 잔여 CFTR 기능 및 예측 FEV1 ≥40%가 있는 피험자의 폐 기능에 대한 Ivacaftor의 효과를 테스트하는 파일럿 연구
이 연구는 잔여 CF 막전도 조절기(CFTR) 기능의 표현형 또는 분자적 증거가 있는 낭포성 섬유증(CF)이 있는 12세 이상의 참가자에서 폐 기능에 대한 ivacaftor의 효과를 평가하기 위한 참가자 교차 연구 내 다중입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
잔류 기능 또는 결함이 있는 메신저 리보핵산(mRNA) 스플라이싱과 관련된 CFTR 돌연변이에는 다음이 포함됩니다.
R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, S1235R, D1270N, 2789+5G->A, 3849+5G->A, 3849>+10kbC2-2 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1.6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
24
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, 미국
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- CF 진단이 확인된 남성 또는 여성 참가자
- 다음 중 하나에 기반한 잔류 CFTR 기능의 임상적 증거: 1) 임상적으로 문서화된 잔류 외분비 췌장 기능, 2) 선별 시 80밀리몰/리터(mmol/L)보다 작은(<=) 땀 염화물 값, 또는 3 ) 진단 연령이 12세 이상(>=)이고 잔류 CFTR 기능 또는 결함이 있는 mRNA 스플라이싱과 관련된 CFTR 돌연변이의 최소 1카피
- FEV1 >= 40퍼센트(%)
- 12세 이상
- 피임 요건을 충족하는 데 기꺼이 동의합니다.
- 정제를 삼킬 수 있음
제외 기준:
- 다음 CFTR 돌연변이의 사본: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P 또는 G1349D
- 폐활량 측정을 수행할 수 없음
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 1일 전 4주 이내에 폐 질환에 대한 요법(항생제 포함) 변경
- 스크리닝 전 30일 이내에 다른 치료적 임상 연구에 지속적으로 참여하거나 시험 약물 연구에 이전에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버
- 마스킹: 더블
팔의 수
4
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: Ivacaftor, 위약, Ivacaftor, 위약(IPIP)
교차 기간 동안 연구 약물은 주기 1[(주기 1 - 1일~14일) (주기 2 - 15일~29일)]과 주기 2 사이에 최소 4주의 세척 기간을 포함하여 2주 교대 주기로 투여되었습니다. [(기간 1 - 1일 - 14일) (기간 2 - 15일 - 29일)] 및 주기 2와 오픈 라벨 기간(1일 - 57일) 사이.
오픈 라벨 기간 동안 모든 참가자는 ivacaftor를 받았습니다.
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최대 12주까지 12시간마다 150밀리그램(mg) 정제를 구두로 복용합니다.
다른 이름들:
최대 4주까지 12시간마다 구두로.
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실험적: Ivacaftor, 위약, 위약, Ivacaftor(IPPI)
교차 기간 동안 연구 약물은 주기 1[(주기 1 - 1일~14일) (주기 2 - 15일~29일)]과 주기 2 사이에 최소 4주의 세척 기간을 포함하여 2주 교대 주기로 투여되었습니다. [(기간 1 - 1일 - 14일) (기간 2 - 15일 - 29일)] 및 주기 2와 오픈 라벨 기간(1일 - 57일) 사이.
오픈 라벨 기간 동안 모든 참가자는 ivacaftor를 받았습니다.
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최대 12주까지 12시간마다 150밀리그램(mg) 정제를 구두로 복용합니다.
다른 이름들:
최대 4주까지 12시간마다 구두로.
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실험적: 위약, Ivacaftor, Ivacaftor, 위약(PIIP)
교차 기간 동안 연구 약물은 주기 1[(주기 1 - 1일~14일) (주기 2 - 15일~29일)]과 주기 2 사이에 최소 4주의 세척 기간을 포함하여 2주 교대 주기로 투여되었습니다. [(기간 1 - 1일 - 14일) (기간 2 - 15일 - 29일)] 및 주기 2와 오픈 라벨 기간(1일 - 57일) 사이.
오픈 라벨 기간 동안 모든 참가자는 ivacaftor를 받았습니다.
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최대 12주까지 12시간마다 150밀리그램(mg) 정제를 구두로 복용합니다.
다른 이름들:
최대 4주까지 12시간마다 구두로.
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실험적: 위약, Ivacaftor, 위약, Ivacaftor(PIPI)
교차 기간 동안 연구 약물은 주기 1[(주기 1 - 1일~14일) (주기 2 - 15일~29일)]과 주기 2 사이에 최소 4주의 세척 기간을 포함하여 2주 교대 주기로 투여되었습니다. [(기간 1 - 1일 - 14일) (기간 2 - 15일 - 29일)] 및 주기 2와 오픈 라벨 기간(1일 - 57일) 사이.
오픈 라벨 기간 동안 모든 참가자는 ivacaftor를 받았습니다.
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최대 12주까지 12시간마다 150밀리그램(mg) 정제를 구두로 복용합니다.
다른 이름들:
최대 4주까지 12시간마다 구두로.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주기 1 및 주기 2: 치료 2주 후 1초 내 예상 강제 호기량(FEV1) 백분율로 주기 기준선으로부터의 절대 변화
기간: 주기 1 기준선, 주기 1 15일(주기 1 보고 아암용); 주기 2 기준선, 주기 2 15일차(주기 2 보고 부문용)
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
Hankinson 및 Wang 표준을 사용하여 예상 FEV1(연령, 성별 및 키) 백분율을 계산했습니다.
Hankinson 표준은 18세 이상의 남성 참가자와 16세 이상의 여성 참가자에게 사용되었습니다.
Wang 표준은 12~17세의 남성 참가자와 12~15세의 여성 참가자에게 사용되었습니다.
데이터는 각 주기(주기 1 및 주기 2)에 대해 그리고 약물 치료에 따라, 전체 참가자에 대해, 유전자형(잔여 기능 돌연변이 및 mRNA 스플라이스 부위 돌연변이)에 따라 보고되었습니다.
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주기 1 기준선, 주기 1 15일(주기 1 보고 아암용); 주기 2 기준선, 주기 2 15일차(주기 2 보고 부문용)
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주기 1 및 주기 2: 치료 2주 후 폐 청소 지수(LCI)에서 주기 기준선으로부터 절대 변화
기간: 주기 1 기준선, 주기 1 15일(주기 1 보고 아암용); 주기 2 기준선, 주기 2 15일차(주기 2 보고 부문용)
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LCI는 다중 호흡 세척 테스트에서 파생된 환기 비균질성의 척도입니다.
LCI는 불활성 기체의 호기말 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 부피 회전율(누적 호기량을 기능적 잔류 용량[FRC]로 나눈 값)의 수로 계산되었습니다.
데이터는 각 주기(주기 1 및 주기 2)에 대해 그리고 약물 치료에 따라 보고되었습니다.
데이터는 각 주기(주기 1 및 주기 2)에 대해 그리고 약물 치료에 따라, 전체 참가자에 대해, 유전자형(잔여 기능 돌연변이 및 mRNA 스플라이스 부위 돌연변이)에 따라 보고되었습니다.
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주기 1 기준선, 주기 1 15일(주기 1 보고 아암용); 주기 2 기준선, 주기 2 15일차(주기 2 보고 부문용)
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오픈 라벨 기간: 57일에 1초 동안 예측된 강제 호기량(FEV1)의 백분율로 오픈 라벨 기준선으로부터의 절대 변화
기간: 오픈 라벨 베이스라인, 오픈 라벨 57일
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
Hankinson 및 Wang 표준을 사용하여 예상 FEV1(연령, 성별 및 키) 백분율을 계산했습니다.
Hankinson 표준은 18세 이상의 남성 참가자와 16세 이상의 여성 참가자에게 사용되었습니다.
Wang 표준은 12~17세의 남성 참가자와 12~15세의 여성 참가자에게 사용되었습니다.
데이터는 전체 참가자에 대해 그리고 유전자형(잔여 기능 돌연변이 및 mRNA 스플라이스 부위 돌연변이)에 따라 보고되었습니다.
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오픈 라벨 베이스라인, 오픈 라벨 57일
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오픈 라벨 기간: 57일에 오픈 라벨 베이스라인 폐 청소율 지수(LCI)에서 절대 변화
기간: 오픈 라벨 베이스라인, 오픈 라벨 57일
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LCI는 다중 호흡 세척 테스트에서 파생된 환기 비균질성의 척도입니다.
LCI는 불활성 기체의 호기말 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 부피 회전율(누적 호기량을 기능적 잔류 용량[FRC]로 나눈 값)의 수로 계산되었습니다.
데이터는 전체 참가자에 대해 그리고 유전자형(잔여 기능 돌연변이 및 mRNA 스플라이스 부위 돌연변이)에 따라 보고되었습니다.
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오픈 라벨 베이스라인, 오픈 라벨 57일
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공개 라벨 기간: 57일차에 염화 땀샘에서 연구 기준선으로부터 절대적인 변화
기간: 연구 기준선, 오픈 라벨 57일
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승인된 Macroduct(Wescor, Logan, Utah) 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
땀 염화물의 측정에는 15 마이크로리터 이상의 부피(>=)가 필요했습니다.
데이터는 전체 참가자에 대해 그리고 유전자형(잔여 기능 돌연변이 및 mRNA 스플라이스 부위 돌연변이)에 따라 보고되었습니다.
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연구 기준선, 오픈 라벨 57일
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공개 라벨 기간: 57일째에 공개 라벨 기준선 가중치의 절대 변화
기간: 오픈 라벨 베이스라인, 오픈 라벨 57일
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데이터는 전체 참가자에 대해 그리고 유전자형(잔여 기능 돌연변이 및 mRNA 스플라이스 부위 돌연변이)에 따라 보고되었습니다.
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오픈 라벨 베이스라인, 오픈 라벨 57일
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 후속 방문 완료까지(최대 26주)
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연구 약물의 첫 번째 투여부터 후속 조치 완료까지 시작된(또는 심각도가 증가한) 부작용(AE)은 TEAE로 간주되었습니다. 이전 주기에서 AE는 "휴약 기간" AE로 간주되었으므로 TEAE가 아닙니다.
TEAE는 그것이 시작된 치료 또는 휴약 기간 동안 시작된 경우 이전 교차 기간의 두 번째 주기 기간의 치료로 귀속되었습니다.
SAE: 연구 약물과의 관계와 상관없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 기간 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능력, 선천적 기형/출산 결함, 중요한 의료 사건.
데이터는 이중 맹검 교차 기간(주기 1에서 휴약 기간 2까지) 및 공개 라벨 기간 동안 약물 치료에 의해 보고되었습니다.
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연구 약물의 첫 번째 용량부터 후속 방문 완료까지(최대 26주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 시작
2012년 9월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2014년 4월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2014년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2012년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 9월 11일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2012년 9월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
마지막 업데이트 게시됨
2015년 5월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 4월 30일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2015년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- VX12-770-113
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