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Estudo Piloto Testando o Efeito do Ivacaftor na Função Pulmonar em Indivíduos com Fibrose Cística e Função CFTR Residual

30 de abril de 2015 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo piloto testando o efeito do ivacaftor na função pulmonar em indivíduos com fibrose cística, função CFTR residual e VEF1 ≥40% previsto

Este estudo é um estudo cruzado múltiplo entre participantes para avaliar o efeito de ivacaftor na função pulmonar em participantes com 12 anos ou mais com fibrose cística (FC) que têm evidência fenotípica ou molecular de função residual do regulador de condutância transmembrana (CFTR) da FC.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Mutações CFTR associadas com função residual ou splicing defeituoso do ácido ribonucléico mensageiro (mRNA) incluem o seguinte:

R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, S1235R, D1270N, 2789+5G->A, 3849->2-T, 3849->2kb 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1,6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
24

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes do sexo masculino ou feminino com diagnóstico confirmado de FC
  • Evidência clínica de função CFTR residual com base em qualquer um dos seguintes: 1) Função pancreática exócrina residual clinicamente documentada, 2) Valor de cloreto de suor inferior a (<=) 80 milimoles por litro (mmol/L) na triagem, ou 3 ) Idade do diagnóstico maior que igual a (>=) 12 anos e pelo menos 1 cópia de uma mutação CFTR associada à função CFTR residual ou splicing de mRNA defeituoso
  • VEF1 >= 40 por cento (%)
  • 12 anos de idade ou mais
  • Disposto a concordar em cumprir os requisitos de contracepção
  • Capaz de engolir comprimidos

Critério de exclusão:

  • Uma cópia de qualquer uma das seguintes mutações CFTR: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D
  • Incapaz de realizar espirometria
  • Uma infecção respiratória aguda superior ou inferior, exacerbação pulmonar ou alterações na terapia (incluindo antibióticos) para doença pulmonar dentro de 4 semanas antes do Dia 1
  • Participação contínua em outro estudo clínico terapêutico ou participação anterior em um estudo de medicamento experimental nos 30 dias anteriores à triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: CROSSOVER
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor, Placebo (IPIP)
Durante o Período de Crossover, o medicamento do estudo foi administrado em ciclos alternados de 2 semanas com um período mínimo de 4 semanas de washout entre o Ciclo 1 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e o Ciclo 2 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e entre o Ciclo 2 e o Período Aberto (Dia 1 a 57). Durante o período aberto, todos os participantes receberam ivacaftor.
Medicamento: Ivacaftor
150 miligramas (mg) comprimido por via oral a cada 12 horas até 12 semanas.
Outros nomes:
  • Kalydeco, VX-770
Medicamento: Comprimido placebo compatível com ivacaftor
Por via oral a cada 12 horas até 4 semanas.
EXPERIMENTAL: Ivacaftor, Placebo, Placebo, Ivacaftor (IPPI)
Durante o Período de Crossover, o medicamento do estudo foi administrado em ciclos alternados de 2 semanas com um período mínimo de 4 semanas de washout entre o Ciclo 1 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e o Ciclo 2 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e entre o Ciclo 2 e o Período Aberto (Dia 1 a 57). Durante o período aberto, todos os participantes receberam ivacaftor.
Medicamento: Ivacaftor
150 miligramas (mg) comprimido por via oral a cada 12 horas até 12 semanas.
Outros nomes:
  • Kalydeco, VX-770
Medicamento: Comprimido placebo compatível com ivacaftor
Por via oral a cada 12 horas até 4 semanas.
EXPERIMENTAL: Placebo, Ivacaftor, Ivacaftor, Placebo (PIIP)
Durante o Período de Crossover, o medicamento do estudo foi administrado em ciclos alternados de 2 semanas com um período mínimo de 4 semanas de washout entre o Ciclo 1 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e o Ciclo 2 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e entre o Ciclo 2 e o Período Aberto (Dia 1 a 57). Durante o período aberto, todos os participantes receberam ivacaftor.
Medicamento: Ivacaftor
150 miligramas (mg) comprimido por via oral a cada 12 horas até 12 semanas.
Outros nomes:
  • Kalydeco, VX-770
Medicamento: Comprimido placebo compatível com ivacaftor
Por via oral a cada 12 horas até 4 semanas.
EXPERIMENTAL: Placebo, Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor (PIPI)
Durante o Período de Crossover, o medicamento do estudo foi administrado em ciclos alternados de 2 semanas com um período mínimo de 4 semanas de washout entre o Ciclo 1 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e o Ciclo 2 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e entre o Ciclo 2 e o Período Aberto (Dia 1 a 57). Durante o período aberto, todos os participantes receberam ivacaftor.
Medicamento: Ivacaftor
150 miligramas (mg) comprimido por via oral a cada 12 horas até 12 semanas.
Outros nomes:
  • Kalydeco, VX-770
Medicamento: Comprimido placebo compatível com ivacaftor
Por via oral a cada 12 horas até 4 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ciclo 1 e Ciclo 2: Alteração absoluta da linha de base do ciclo em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) após 2 semanas de tratamento
Prazo: Linha de base do Ciclo 1, Dia 15 do Ciclo 1 (para os grupos de relatórios do Ciclo 1); Linha de base do Ciclo 2, Dia 15 do Ciclo 2 (para os grupos de relatórios do Ciclo 2)
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os padrões de Hankinson e Wang foram usados ​​para calcular a porcentagem do VEF1 previsto (para idade, sexo e altura). O padrão de Hankinson foi usado para participantes do sexo masculino com 18 anos ou mais e participantes do sexo feminino com 16 anos ou mais. O padrão Wang foi usado para participantes do sexo masculino de 12 a 17 anos e para participantes do sexo feminino de 12 a 15 anos. Os dados deveriam ser relatados para cada ciclo (Ciclo 1 e Ciclo 2) e conforme o tratamento medicamentoso, para os participantes em geral e conforme o genótipo (mutação da função residual e mutação do local de junção do mRNA).
Linha de base do Ciclo 1, Dia 15 do Ciclo 1 (para os grupos de relatórios do Ciclo 1); Linha de base do Ciclo 2, Dia 15 do Ciclo 2 (para os grupos de relatórios do Ciclo 2)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ciclo 1 e Ciclo 2: Alteração absoluta da linha de base do ciclo no índice de depuração pulmonar (LCI) após 2 semanas de tratamento
Prazo: Linha de base do Ciclo 1, Dia 15 do Ciclo 1 (para os grupos de relatórios do Ciclo 1); Linha de base do Ciclo 2, Dia 15 do Ciclo 2 (para os grupos de relatórios do Ciclo 2)
O LCI é uma medida da não homogeneidade da ventilação derivada de um teste de washout de múltiplas respirações. O LCI foi calculado como o número de rotações do volume pulmonar (volume expirado cumulativo dividido pela capacidade residual funcional [FRC]) necessário para reduzir a concentração expirada final de um gás inerte para 1/40 do valor inicial. Os dados deveriam ser relatados para cada ciclo (Ciclo 1 e Ciclo 2) e de acordo com o tratamento medicamentoso. Os dados deveriam ser relatados para cada ciclo (Ciclo 1 e Ciclo 2) e conforme o tratamento medicamentoso, para os participantes em geral e conforme o genótipo (mutação da função residual e mutação do local de junção do mRNA).
Linha de base do Ciclo 1, Dia 15 do Ciclo 1 (para os grupos de relatórios do Ciclo 1); Linha de base do Ciclo 2, Dia 15 do Ciclo 2 (para os grupos de relatórios do Ciclo 2)
Período aberto: alteração absoluta da linha de base aberta em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) no dia 57
Prazo: Linha de base aberta, aberta Dia 57
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os padrões de Hankinson e Wang foram usados ​​para calcular a porcentagem do VEF1 previsto (para idade, sexo e altura). O padrão de Hankinson foi usado para participantes do sexo masculino com 18 anos ou mais e participantes do sexo feminino com 16 anos ou mais. O padrão Wang foi usado para participantes do sexo masculino de 12 a 17 anos e para participantes do sexo feminino de 12 a 15 anos. Os dados deveriam ser relatados para os participantes em geral e de acordo com o genótipo (mutação da função residual e mutação do local de splicing do mRNA).
Linha de base aberta, aberta Dia 57
Período aberto: alteração absoluta da linha de base aberta no índice de depuração pulmonar (LCI) no dia 57
Prazo: Linha de base aberta, aberta Dia 57
O LCI é uma medida da não homogeneidade da ventilação derivada de um teste de washout de múltiplas respirações. O LCI foi calculado como o número de rotações do volume pulmonar (volume expirado cumulativo dividido pela capacidade residual funcional [FRC]) necessário para reduzir a concentração expirada final de um gás inerte para 1/40 do valor inicial. Os dados deveriam ser relatados para os participantes em geral e de acordo com o genótipo (mutação da função residual e mutação do local de splicing do mRNA).
Linha de base aberta, aberta Dia 57
Período aberto: mudança absoluta da linha de base do estudo em cloreto de suor no dia 57
Prazo: Linha de base do estudo, dia aberto 57
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado da Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Um volume maior ou igual a (>=) 15 microlitros foi necessário para a determinação do cloreto no suor. Os dados deveriam ser relatados para os participantes em geral e de acordo com o genótipo (mutação da função residual e mutação do local de splicing do mRNA).
Linha de base do estudo, dia aberto 57
Período de rótulo aberto: alteração absoluta da linha de base aberta em peso no dia 57
Prazo: Linha de base aberta, aberta Dia 57
Os dados deveriam ser relatados para os participantes em geral e de acordo com o genótipo (mutação da função residual e mutação do local de splicing do mRNA).
Linha de base aberta, aberta Dia 57
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão da visita de acompanhamento (até 26 semanas)
Eventos adversos (EAs) que começaram (ou aumentaram em gravidade) desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão do Acompanhamento foram considerados TEAEs, com exceção de que se um EA começou durante um Período de Washout e foi além de 14 dias da data da última dose de ciclo anterior, o EA foi considerado um EA do "Período de Lavagem" e, portanto, não EAET. Um TEAE foi atribuído ao tratamento no qual foi iniciado ou ao tratamento no segundo período de ciclagem do Período de Crossover anterior se iniciado durante um Período de Washout. SAE: evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, hospitalização/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa, anomalia congênita/nascimento defeito, evento médico importante. Os dados deveriam ser relatados por tratamento medicamentoso para o período cruzado duplo-cego (Ciclo 1 até o Período de Washout 2) e o período aberto.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão da visita de acompanhamento (até 26 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2012

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de abril de 2014

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de abril de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
6 de setembro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de setembro de 2012

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de setembro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de maio de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de abril de 2015

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VX12-770-113

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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