Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie testující účinek ivakaftoru na funkci plic u subjektů s cystickou fibrózou a reziduální funkcí CFTR

30. dubna 2015 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pilotní studie testující účinek ivakaftoru na funkci plic u subjektů s cystickou fibrózou, reziduální funkcí CFTR a FEV1 ≥ 40 % předpokládané

Tato studie je vícenásobnou zkříženou studií účastníků k vyhodnocení účinku ivakaftoru na plicní funkce u účastníků ve věku 12 let a starších s cystickou fibrózou (CF), kteří mají fenotypový nebo molekulární důkaz funkce reziduálního regulátoru transmembránové vodivosti CF (CFTR).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Mutace CFTR spojené se zbytkovou funkcí nebo sestřihem defektní messenger ribonukleové kyseliny (mRNA) zahrnují následující:

R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, D1152H, S1270R, 9C, 2235R, 2,270,29+, 2,238,28,28,29,28,29+, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, P67L, 2G 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1,6 kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci mužského nebo ženského pohlaví s potvrzenou diagnózou CF
  • Klinický důkaz reziduální funkce CFTR na základě kteréhokoli z následujících: 1) klinicky zdokumentovaná reziduální exokrinní funkce slinivky břišní, 2) hodnota chloridu potu menší než rovna (<=) 80 milimolů na litr (mmol/l) při screeningu, nebo 3 ) Věk diagnózy vyšší než rovný (>=) 12 let a alespoň 1 kopie mutace CFTR spojená se zbytkovou funkcí CFTR nebo defektním sestřihem mRNA
  • FEV1 >= 40 procent (%)
  • 12 let nebo starší
  • Ochota souhlasit se splněním požadavků na antikoncepci
  • Schopný polykat tablety

Kritéria vyloučení:

  • Kopie kterékoli z následujících mutací CFTR: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P nebo G1349D
  • Nelze provést spirometrii
  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, exacerbace plic nebo změny v léčbě (včetně antibiotik) plicního onemocnění během 4 týdnů před 1. dnem
  • Průběžná účast v jiné terapeutické klinické studii nebo předchozí účast ve studii hodnoceného léčiva během 30 dnů před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor, Placebo (IPIP)
Během období přechodu bylo studované léčivo podáváno ve 2týdenních střídavých cyklech s minimálně 4týdenním vymývacím obdobím mezi cyklem 1 [(období 1 – den 1 až 14) (období 2 – den 15 až 29)] a cyklem 2 [(Období 1 – Den 1 až 14) (Období 2 – Den 15 až 29)] a mezi cyklem 2 a obdobím Open-label (den 1 až 57). Během období Open-label obdrželi všichni účastníci ivakaftor.
Lék: Ivacaftor
150 miligramová (mg) tableta perorálně každých 12 hodin až po dobu 12 týdnů.
Ostatní jména:
  • Kalydeco, VX-770
Lék: Placebo odpovídající tabletě ivakaftoru
Perorálně každých 12 hodin až po dobu 4 týdnů.
EXPERIMENTÁLNÍ: Ivacaftor, Placebo, Placebo, Ivacaftor (IPPI)
Během období přechodu bylo studované léčivo podáváno ve 2týdenních střídavých cyklech s minimálně 4týdenním vymývacím obdobím mezi cyklem 1 [(období 1 – den 1 až 14) (období 2 – den 15 až 29)] a cyklem 2 [(Období 1 – Den 1 až 14) (Období 2 – Den 15 až 29)] a mezi cyklem 2 a obdobím Open-label (den 1 až 57). Během období Open-label obdrželi všichni účastníci ivakaftor.
Lék: Ivacaftor
150 miligramová (mg) tableta perorálně každých 12 hodin až po dobu 12 týdnů.
Ostatní jména:
  • Kalydeco, VX-770
Lék: Placebo odpovídající tabletě ivakaftoru
Perorálně každých 12 hodin až po dobu 4 týdnů.
EXPERIMENTÁLNÍ: Placebo, Ivacaftor, Ivacaftor, Placebo (PIIP)
Během období přechodu bylo studované léčivo podáváno ve 2týdenních střídavých cyklech s minimálně 4týdenním vymývacím obdobím mezi cyklem 1 [(období 1 – den 1 až 14) (období 2 – den 15 až 29)] a cyklem 2 [(Období 1 – Den 1 až 14) (Období 2 – Den 15 až 29)] a mezi cyklem 2 a obdobím Open-label (den 1 až 57). Během období Open-label obdrželi všichni účastníci ivakaftor.
Lék: Ivacaftor
150 miligramová (mg) tableta perorálně každých 12 hodin až po dobu 12 týdnů.
Ostatní jména:
  • Kalydeco, VX-770
Lék: Placebo odpovídající tabletě ivakaftoru
Perorálně každých 12 hodin až po dobu 4 týdnů.
EXPERIMENTÁLNÍ: Placebo, Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor (PIPI)
Během období přechodu bylo studované léčivo podáváno ve 2týdenních střídavých cyklech s minimálně 4týdenním vymývacím obdobím mezi cyklem 1 [(období 1 – den 1 až 14) (období 2 – den 15 až 29)] a cyklem 2 [(Období 1 – Den 1 až 14) (Období 2 – Den 15 až 29)] a mezi cyklem 2 a obdobím Open-label (den 1 až 57). Během období Open-label obdrželi všichni účastníci ivakaftor.
Lék: Ivacaftor
150 miligramová (mg) tableta perorálně každých 12 hodin až po dobu 12 týdnů.
Ostatní jména:
  • Kalydeco, VX-770
Lék: Placebo odpovídající tabletě ivakaftoru
Perorálně každých 12 hodin až po dobu 4 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cyklus 1 a cyklus 2: Absolutní změna od výchozí hodnoty cyklu v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) po 2 týdnech léčby
Časové okno: Cyklus 1 základní linie, cyklus 1, den 15 (pro hlášení cyklu 1); Základní linie 2. cyklu, 2. cyklus, 15. den (pro ramena hlášení cyklu 2)
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Pro výpočet procenta předpokládaného FEV1 (pro věk, pohlaví a výšku) byly použity Hankinsonovy a Wangovy standardy. Hankinsonův standard byl použit pro mužské účastníky ve věku 18 let a starší a ženy od 16 let. Wangův standard byl použit pro mužské účastníky ve věku 12 až 17 let a pro ženy ve věku 12 až 15 let. Údaje měly být uvedeny pro každý cyklus (1. cyklus a cyklus 2.) a podle léčby drogami, pro celkové účastníky a podle genotypu (mutace zbytkové funkce a mutace místa sestřihu mRNA).
Cyklus 1 základní linie, cyklus 1, den 15 (pro hlášení cyklu 1); Základní linie 2. cyklu, 2. cyklus, 15. den (pro ramena hlášení cyklu 2)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cyklus 1 a cyklus 2: Absolutní změna indexu plicní clearance (LCI) od výchozí hodnoty cyklu po 2 týdnech léčby
Časové okno: Cyklus 1 základní linie, cyklus 1, den 15 (pro hlášení cyklu 1); Základní linie 2. cyklu, 2. cyklus, 15. den (pro ramena hlášení cyklu 2)
LCI je míra nehomogenity ventilace, která je odvozena z testu vymývání více dechů. LCI byl vypočten jako počet obratů plicního objemu (kumulativní vydechnutý objem dělený funkční reziduální kapacitou [FRC]) potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na 1/40 výchozí hodnoty. Data měla být uvedena pro každý cyklus (cyklus 1 a cyklus 2) a podle léčby léky. Údaje měly být uvedeny pro každý cyklus (1. cyklus a cyklus 2.) a podle léčby drogami, pro celkové účastníky a podle genotypu (mutace zbytkové funkce a mutace místa sestřihu mRNA).
Cyklus 1 základní linie, cyklus 1, den 15 (pro hlášení cyklu 1); Základní linie 2. cyklu, 2. cyklus, 15. den (pro ramena hlášení cyklu 2)
Otevřené období: Absolutní změna od otevřeného základního stavu v procentech předpokládaného objemu vynucené exspirace za 1 sekundu (FEV1) v den 57
Časové okno: Open-label Baseline, Open-label Day 57
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Pro výpočet procenta předpokládaného FEV1 (pro věk, pohlaví a výšku) byly použity Hankinsonovy a Wangovy standardy. Hankinsonův standard byl použit pro mužské účastníky ve věku 18 let a starší a ženy od 16 let. Wangův standard byl použit pro mužské účastníky ve věku 12 až 17 let a pro ženy ve věku 12 až 15 let. Údaje měly být uvedeny pro celkové účastníky a podle genotypu (mutace zbytkové funkce a mutace místa sestřihu mRNA).
Open-label Baseline, Open-label Day 57
Otevřené období: Absolutní změna indexu plicní clearance (LCI) od otevřené základní linie v den 57
Časové okno: Open-label Baseline, Open-label Day 57
LCI je míra nehomogenity ventilace, která je odvozena z testu vymývání více dechů. LCI byl vypočten jako počet obratů plicního objemu (kumulativní vydechnutý objem dělený funkční reziduální kapacitou [FRC]) potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na 1/40 výchozí hodnoty. Údaje měly být uvedeny pro celkové účastníky a podle genotypu (mutace zbytkové funkce a mutace místa sestřihu mRNA).
Open-label Baseline, Open-label Day 57
Otevřené období: Absolutní změna oproti výchozímu stavu studie v obsahu chloridu potu v den 57
Časové okno: Základní linie studie, den otevřených dveří 57
Vzorky potu byly odebírány pomocí schváleného odběrového zařízení Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Pro stanovení chloridu potu byl vyžadován objem větší než nebo rovný (>=) 15 mikrolitrů. Údaje měly být uvedeny pro celkové účastníky a podle genotypu (mutace zbytkové funkce a mutace místa sestřihu mRNA).
Základní linie studie, den otevřených dveří 57
Open-label období: Absolutní změna od otevřené základní linie hmotnosti v den 57
Časové okno: Open-label Baseline, Open-label Day 57
Údaje měly být uvedeny pro celkové účastníky a podle genotypu (mutace zbytkové funkce a mutace místa sestřihu mRNA).
Open-label Baseline, Open-label Day 57
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až po dokončení následné návštěvy (až 26 týdnů)
Nežádoucí příhody (AE), které začaly (nebo se jejich závažnost zvýšila) od první dávky studovaného léku až po dokončení následného sledování, byly považovány za TEAE, s výjimkou toho, že pokud AE začal během období vymývání a byl delší než 14 dní od data poslední dávky předchozího cyklu byla AE považována za AE "období vymývání", a tedy ne TEAE. TEAE byla připisována léčbě, ve které začala, nebo léčbě v druhém cyklickém období předchozího období přechodu, pokud začala během období vymývání. SAE: zdravotní událost nebo stav, který spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na jejich vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nepříznivá zkušenost, hospitalizace/prodloužení hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita nebo neschopnost, vrozená anomálie/porod vada, důležitá lékařská událost. Údaje měly být hlášeny podle medikamentózní léčby pro dvojitě zaslepené zkřížené období (1. cyklus až do vymývacího období 2) a otevřené období.
Od první dávky studovaného léku až po dokončení následné návštěvy (až 26 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. září 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. září 2012

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. září 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. května 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. dubna 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX12-770-113

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení