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Estudio piloto que prueba el efecto de ivacaftor sobre la función pulmonar en sujetos con fibrosis quística y función residual de CFTR

30 de abril de 2015 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio piloto que prueba el efecto de ivacaftor sobre la función pulmonar en sujetos con fibrosis quística, función residual de CFTR y FEV1 ≥40 % previsto

Este estudio es un estudio cruzado múltiple dentro de los participantes para evaluar el efecto de ivacaftor sobre la función pulmonar en participantes de 12 años o más con fibrosis quística (FQ) que tienen evidencia fenotípica o molecular de la función residual del regulador de conductancia transmembrana (CFTR) de la FQ.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Las mutaciones de CFTR asociadas con la función residual o el empalme defectuoso del ácido ribonucleico mensajero (ARNm) incluyen las siguientes:

R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, S1235R, D1270N, 2789+5G->A, 3849-+2T, 3849-+20k 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1.6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
24

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos o femeninos con diagnóstico confirmado de FQ
  • Evidencia clínica de función residual de CFTR basada en cualquiera de los siguientes: 1) Función pancreática exocrina residual clínicamente documentada, 2) Valor de cloruro en el sudor inferior a (<=) 80 milimoles por litro (mmol/L) en la selección, o 3 ) Edad de diagnóstico mayor que igual a (>=) 12 años y al menos 1 copia de una mutación de CFTR asociada con función residual de CFTR o empalme de ARNm defectuoso
  • FEV1 >= 40 por ciento (%)
  • 12 años de edad o más
  • Dispuesto a aceptar cumplir con los requisitos de anticoncepción
  • Capaz de tragar tabletas

Criterio de exclusión:

  • Una copia de cualquiera de las siguientes mutaciones de CFTR: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D
  • No se puede realizar la espirometría
  • Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, exacerbación pulmonar o cambios en el tratamiento (incluidos los antibióticos) para la enfermedad pulmonar en las 4 semanas anteriores al Día 1
  • Participación continua en otro estudio clínico terapéutico o participación previa en un estudio de investigación de medicamentos dentro de los 30 días anteriores a la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
  • Enmascaramiento: DOBLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor, Placebo (IPIP)
Durante el Período cruzado, el fármaco del estudio se administró en ciclos alternos de 2 semanas con un período de lavado mínimo de 4 semanas entre el Ciclo 1 [(Período 1 - Días 1 a 14) (Período 2 - Días 15 a 29)] y el Ciclo 2 [(Período 1 - Día 1 a 14) (Período 2 - Día 15 a 29)] y entre el Ciclo 2 y el Período de etiqueta abierta (Día 1 a 57). Durante el período de etiqueta abierta, todos los participantes recibieron ivacaftor.
Droga: Ivacaftor
Tableta de 150 miligramos (mg) por vía oral cada 12 horas hasta 12 semanas.
Otros nombres:
  • Kalydeco, VX-770
Droga: Tableta de ivacaftor combinada con placebo
Por vía oral cada 12 horas hasta 4 semanas.
EXPERIMENTAL: Ivacaftor, Placebo, Placebo, Ivacaftor (IPPI)
Durante el Período cruzado, el fármaco del estudio se administró en ciclos alternos de 2 semanas con un período de lavado mínimo de 4 semanas entre el Ciclo 1 [(Período 1 - Días 1 a 14) (Período 2 - Días 15 a 29)] y el Ciclo 2 [(Período 1 - Día 1 a 14) (Período 2 - Día 15 a 29)] y entre el Ciclo 2 y el Período de etiqueta abierta (Día 1 a 57). Durante el período de etiqueta abierta, todos los participantes recibieron ivacaftor.
Droga: Ivacaftor
Tableta de 150 miligramos (mg) por vía oral cada 12 horas hasta 12 semanas.
Otros nombres:
  • Kalydeco, VX-770
Droga: Tableta de ivacaftor combinada con placebo
Por vía oral cada 12 horas hasta 4 semanas.
EXPERIMENTAL: Placebo, Ivacaftor, Ivacaftor, Placebo (PIIP)
Durante el Período cruzado, el fármaco del estudio se administró en ciclos alternos de 2 semanas con un período de lavado mínimo de 4 semanas entre el Ciclo 1 [(Período 1 - Días 1 a 14) (Período 2 - Días 15 a 29)] y el Ciclo 2 [(Período 1 - Día 1 a 14) (Período 2 - Día 15 a 29)] y entre el Ciclo 2 y el Período de etiqueta abierta (Día 1 a 57). Durante el período de etiqueta abierta, todos los participantes recibieron ivacaftor.
Droga: Ivacaftor
Tableta de 150 miligramos (mg) por vía oral cada 12 horas hasta 12 semanas.
Otros nombres:
  • Kalydeco, VX-770
Droga: Tableta de ivacaftor combinada con placebo
Por vía oral cada 12 horas hasta 4 semanas.
EXPERIMENTAL: Placebo, Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor (PIPI)
Durante el Período cruzado, el fármaco del estudio se administró en ciclos alternos de 2 semanas con un período de lavado mínimo de 4 semanas entre el Ciclo 1 [(Período 1 - Días 1 a 14) (Período 2 - Días 15 a 29)] y el Ciclo 2 [(Período 1 - Día 1 a 14) (Período 2 - Día 15 a 29)] y entre el Ciclo 2 y el Período de etiqueta abierta (Día 1 a 57). Durante el período de etiqueta abierta, todos los participantes recibieron ivacaftor.
Droga: Ivacaftor
Tableta de 150 miligramos (mg) por vía oral cada 12 horas hasta 12 semanas.
Otros nombres:
  • Kalydeco, VX-770
Droga: Tableta de ivacaftor combinada con placebo
Por vía oral cada 12 horas hasta 4 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ciclo 1 y Ciclo 2: Cambio absoluto desde el inicio del ciclo en porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) después de 2 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base del Ciclo 1, Día 15 del Ciclo 1 (para los brazos de informes del Ciclo 1); Línea de base del ciclo 2, día 15 del ciclo 2 (para los brazos de informes del ciclo 2)
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Se utilizaron los estándares de Hankinson y Wang para calcular el porcentaje de FEV1 previsto (para edad, sexo y altura). El estándar de Hankinson se utilizó para participantes masculinos de 18 años o más y participantes femeninas de 16 años o más. El estándar de Wang se utilizó para participantes masculinos de 12 a 17 años y para participantes femeninas de 12 a 15 años. Los datos debían informarse para cada ciclo (Ciclo 1 y Ciclo 2) y según el tratamiento farmacológico, para los participantes en general y según el genotipo (mutación de la función residual y mutación del sitio de empalme del ARNm).
Línea de base del Ciclo 1, Día 15 del Ciclo 1 (para los brazos de informes del Ciclo 1); Línea de base del ciclo 2, día 15 del ciclo 2 (para los brazos de informes del ciclo 2)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ciclo 1 y Ciclo 2: Cambio absoluto desde el inicio del ciclo en el índice de depuración pulmonar (LCI) después de 2 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base del Ciclo 1, Día 15 del Ciclo 1 (para los brazos de informes del Ciclo 1); Línea de base del ciclo 2, día 15 del ciclo 2 (para los brazos de informes del ciclo 2)
LCI es una medida de la falta de homogeneidad de la ventilación que se deriva de una prueba de lavado de múltiples respiraciones. El LCI se calculó como el número de recambios de volumen pulmonar (volumen espirado acumulativo dividido por la capacidad residual funcional [FRC]) necesario para reducir la concentración al final de la espiración de un gas inerte a 1/40 del valor inicial. Los datos debían informarse para cada ciclo (Ciclo 1 y Ciclo 2) y según el tratamiento farmacológico. Los datos debían informarse para cada ciclo (Ciclo 1 y Ciclo 2) y según el tratamiento farmacológico, para los participantes en general y según el genotipo (mutación de la función residual y mutación del sitio de empalme del ARNm).
Línea de base del Ciclo 1, Día 15 del Ciclo 1 (para los brazos de informes del Ciclo 1); Línea de base del ciclo 2, día 15 del ciclo 2 (para los brazos de informes del ciclo 2)
Período de etiqueta abierta: Cambio absoluto desde la línea de base de etiqueta abierta en porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) en el día 57
Periodo de tiempo: Línea de base de etiqueta abierta, Día de etiqueta abierta 57
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Se utilizaron los estándares de Hankinson y Wang para calcular el porcentaje de FEV1 previsto (para edad, sexo y altura). El estándar de Hankinson se utilizó para participantes masculinos de 18 años o más y participantes femeninas de 16 años o más. El estándar de Wang se utilizó para participantes masculinos de 12 a 17 años y para participantes femeninas de 12 a 15 años. Los datos debían informarse para los participantes en general y según el genotipo (mutación de la función residual y mutación del sitio de empalme del ARNm).
Línea de base de etiqueta abierta, Día de etiqueta abierta 57
Período de etiqueta abierta: cambio absoluto desde el inicio de etiqueta abierta en el índice de depuración pulmonar (LCI) en el día 57
Periodo de tiempo: Línea de base de etiqueta abierta, Día de etiqueta abierta 57
LCI es una medida de la falta de homogeneidad de la ventilación que se deriva de una prueba de lavado de múltiples respiraciones. El LCI se calculó como el número de recambios de volumen pulmonar (volumen espirado acumulativo dividido por la capacidad residual funcional [FRC]) necesario para reducir la concentración al final de la espiración de un gas inerte a 1/40 del valor inicial. Los datos debían informarse para los participantes en general y según el genotipo (mutación de la función residual y mutación del sitio de empalme del ARNm).
Línea de base de etiqueta abierta, Día de etiqueta abierta 57
Período de etiqueta abierta: cambio absoluto desde el inicio del estudio en cloruro en el sudor en el día 57
Periodo de tiempo: Línea de base del estudio, día abierto 57
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Se requirió un volumen mayor o igual a (>=) 15 microlitros para la determinación de cloruro en el sudor. Los datos debían informarse para los participantes en general y según el genotipo (mutación de la función residual y mutación del sitio de empalme del ARNm).
Línea de base del estudio, día abierto 57
Período de etiqueta abierta: cambio absoluto desde el inicio de etiqueta abierta en peso en el día 57
Periodo de tiempo: Línea de base de etiqueta abierta, Día de etiqueta abierta 57
Los datos debían informarse para los participantes en general y según el genotipo (mutación de la función residual y mutación del sitio de empalme del ARNm).
Línea de base de etiqueta abierta, Día de etiqueta abierta 57
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la finalización de la visita de seguimiento (hasta 26 semanas)
Los eventos adversos (EA) que comenzaron (o aumentaron en gravedad) desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la finalización del Seguimiento se consideraron EAET, con la excepción de que si un EA comenzó durante un Período de lavado y duró más de 14 días desde la fecha de la última dosis de ciclo anterior, AE se consideró como un AE de "período de lavado" y, por lo tanto, no como TEAE. Se atribuyó un TEAE al tratamiento en el que se inició o al tratamiento en el segundo período cíclico del Período de cruce anterior si se inició durante un Período de lavado. SAE: evento o condición médica, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa que amenaza la vida, hospitalización/prolongación de la hospitalización, discapacidad o incapacidad persistente/significativa, anomalía congénita/nacimiento defecto, evento médico importante. Los datos debían informarse por tratamiento farmacológico para el período cruzado doble ciego (Ciclo 1 hasta el Período de lavado 2) y el período abierto.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la finalización de la visita de seguimiento (hasta 26 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de septiembre de 2012

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de abril de 2014

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de abril de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
6 de septiembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de septiembre de 2012

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
14 de septiembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
19 de mayo de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de abril de 2015

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • VX12-770-113

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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