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Type 1 Gaucher Disease (GD1)에서 산화 스트레스와 염증의 역할

2026년 2월 13일 업데이트: University of Minnesota

1형 고셔병(GD1)에서 산화 스트레스와 염증의 역할: 항산화제/항염증 약물의 잠재적 사용

이 연구의 목적은 건강한 지원자와 제1형 고셔병(GD1) 환자의 산화 스트레스 및 염증과 관련된 혈액 및 뇌 화학 물질의 수준을 측정하여 이러한 수준이 GD1에 의해 변경되는지 확인하는 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

조사관은 또한 처방약 및 식이 보조 제품으로 모두 사용할 수 있는 항산화제를 함유한 경구용 N-아세틸시스테인("NAC")을 투여받은 후 GD1 환자에서 이러한 혈액 및 뇌 화학 물질에 변화가 있는지 조사할 것입니다. 및 항 염증 효과. 조사관이 화학적 수준에서 발견할 수 있는 모든 변화는 질병에 대한 우리의 이해를 향상시킬 수 있으며 결국 더 나은 치료 옵션으로 이어질 수 있습니다. 이것은 제1형 고셔병(GD1) 환자 약 50명과 건강한 지원자를 대상으로 한 다기관 연구입니다. 건강한 지원자는 3개월 동안 3번의 연구 방문을 하게 됩니다. 절차에는 병력 검토, 매 방문 시 채혈, 세 번째 방문 시 MRI 스캔이 포함됩니다. GD1 환자는 9개월 동안 7번의 연구 방문을 하게 됩니다. 절차에는 병력 검토, 방문할 때마다 채혈(방문 6 시 IV ​​카테터에서 여러 번 채취), 신경학적 검사, 통증 및 피로 설문지, MRI 스캔(방문 3 및 6)이 포함됩니다. 또한, GD1 환자는 방문 3에서 경구 NAC를 제공받아 90일 동안 1일 2회 복용을 시작합니다. 모든 MRI 스캔은 미니애폴리스에 있는 미네소타 대학교에서 이루어집니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
33

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.
  • 이름: Reena V. Kartha, Ph.D.
  • 전화번호: 612-626-2436
  • 이메일: rvkartha@umn.edu

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • New York University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

포함 기준:

  1. 모든 참가자는 18세 이상이어야 합니다.
  2. 모든 참가자는 연구자의 의견에 따라 연구의 요구 사항을 이해하고 협조해야 하며 서면 동의서를 제공할 수 있어야 합니다.
  3. 연구자의 의견에 따라 연구에 참여하기에 의학적으로 안정적인 GD1을 가진 개인.
  4. GD1 환자는 최소 2년 동안 특정 용량(예: 단위/kg 기준)으로 안정적이고 특정 ERT 및/또는 SRT 요법을 받아야 합니다.
  5. 요법 변경(즉, 용량 변경 또는 한 약물에서 다른 약물로 전환)이 있는 GD1 환자는 변경 후 최소 6개월이 경과한 후에 등록할 수 있으며 치료를 제공하는 임상의의 견해로는 안정적인 것으로 간주됩니다. 인내심 있는.
  6. 연령에 맞는 빈도로 매칭될 건강한 피험자.
  7. 모든 참가자는 연구 전 3주 동안 및 연구 과정 동안 항산화제 코엔자임 Q-10, 비타민 C 또는 비타민 E를 복용하지 않아야 합니다.

제외 기준:

  1. 조사관이 결정한 모든 그룹의 의학적으로 불안정한 상태.
  2. 동시 질병; 건강 상태; 또는 연구자의 의견에 따라 피험자 안전, 연구 준수, 연구 완료 또는 연구를 위해 수집된 데이터의 무결성을 손상시킬 수 있는 참작할 수 있는 상황.
  3. 허용되는 형태의 피임법을 사용하지 않는 임신 또는 수유 중이거나 가임기 여성.
  4. 현재 치료 중인 천식 병력.
  5. 다른 중재 연구에 등록한 환자.
  6. N-아세틸시스테인에 대한 알레르기.
  7. 채혈할 수 없거나 채혈할 의사가 없는 환자.
  8. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 MRI 스캔을 받을 수 없음: 30분 이상 MRI 스캐너에 가만히 있을 수 없음, 밀실 공포증, 신체에 상자성 물질 또는 심박 조율기 존재, 300파운드 이상의 무게.
  9. 어떤 이유로든 연구 프로토콜을 준수할 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: N-아세틸시스테인
처음 10명의 GD1 피험자는 약 90일 동안 1일 2회 NAC 1800mg(3600mg/일)을 경구 복용합니다. 이 용량이 전신 산화환원 상태와 뇌 글루타티온(GSH) 수치에 변화를 일으키는지 확인하기 위해 중간 분석을 수행할 것입니다. 유의미한 변화의 신호가 관찰되지 않으면 나머지 20명의 피험자는 최대 3600mg NAC를 하루에 두 번(7200mg/일) 구두로 투여받게 됩니다.
의약품: N-아세틸시스테인
약 90일 동안 1일 2회 NAC 1800mg(3600mg/일)을 경구 투여합니다.
다른 이름들:
  • PharmaNAC

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
고셔병 1형 환자의 뇌 내 글루타티온 농도 변화(μmol/g)
기간: 90일 및 180일
연구자들은 기준선 측정인 등록 후 90일에 고셔병 1형 피험자의 뇌에서 글루타티온(GSH) 농도를 측정할 것입니다. 등록 후 180일에 다시 측정됩니다. 이러한 측정은 NMR 분광법(종종 약어 "MRS"라고 함)을 사용하여 얻을 수 있습니다. MRS 연구는 약 1.0시간에 걸쳐 진행되며 2-3개의 뇌 영역에서 GSH 수준을 측정합니다. 스캔은 필요한 경우 여러 세션에서 수행할 수 있지만 총 스캔 시간은 1.5시간을 초과하지 않습니다.
90일 및 180일

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
건강한 지원자에서 뇌의 글루타티온 수준 측정(μmol/g)
기간: 등록 후 90일
연구자들은 등록 후 90일에 건강한 지원자의 뇌에서 글루타티온(GSH) 수준을 측정할 것입니다. 이 측정은 MRS를 사용하여 얻을 수 있습니다. MRS 연구는 약 1.0시간에 걸쳐 진행되며 2-3개의 뇌 영역에서 GSH 수준을 측정합니다. 스캔은 필요한 경우 여러 세션에서 수행할 수 있지만 총 스캔 시간은 1.5시간을 초과하지 않습니다.
등록 후 90일
고셔병 1형 피험자의 혈중 글루타티온 농도 변화(μmol/g)
기간: 기준선, 45일, 90일, 120일, 150일, 180일, 270일
조사관은 베이스라인(등록), 45일, 90일, 120일, 150일, 180일 및 270일에 고셔병 1형 피험자의 혈액 내 글루타티온 농도를 측정할 것입니다. 혈액 샘플을 채취하고 액체 크로마토그래피-탠덤 질량 분석법("LC-MS")을 사용하여 분석합니다.
기준선, 45일, 90일, 120일, 150일, 180일, 270일
건강한 지원자의 변화, 혈중 글루타티온 농도(μmol/g)
기간: 기준선, 45일 및 90일
조사관은 기준선, 45일 및 90일에 건강한 지원자의 혈중 글루타티온 농도를 측정합니다. 혈액 샘플을 채취하고 LC-MS를 사용하여 분석합니다.
기준선, 45일 및 90일
고셔병 1형 환자의 뇌 내 미오이노시톨 농도 변화(μmol/g)
기간: 90일 및 180일
조사관은 베이스라인 측정인 등록 후 90일에 고셔병 1형 피험자의 뇌에서 미오-이노시톨 농도를 측정할 것입니다. 등록 후 180일에 다시 측정됩니다. 이러한 조치는 MRS를 사용하여 얻을 수 있습니다. MRS 연구는 약 1.0시간에 걸쳐 진행되며 2-3개의 뇌 영역에서 미오이노시톨 수치를 측정합니다. 스캔은 필요한 경우 여러 세션에서 수행할 수 있지만 총 스캔 시간은 1.5시간을 초과하지 않습니다. 이러한 측정은 GSH 수준을 측정하기 위해 수행되는 MRS 스캔 중에 동시에 수행됩니다.
90일 및 180일
건강한 지원자에서 뇌의 미오이노시톨 농도(μmol/g)를 측정합니다.
기간: 등록 후 90일
연구자들은 등록 후 90일에 건강한 지원자의 뇌에서 미오이노시톨 농도를 측정할 것입니다. 이 측정은 MRS를 사용하여 얻을 수 있습니다. MRS 연구는 약 1.0시간에 걸쳐 진행되며 2-3개의 뇌 영역에서 미오이노시톨 수치를 측정합니다. 스캔은 필요한 경우 여러 세션에서 수행할 수 있지만 총 스캔 시간은 1.5시간을 초과하지 않습니다. 이 측정은 GSH 수준을 측정하기 위해 수행되는 MRS 스캔 중에 동시에 수행됩니다.
등록 후 90일
고셔병 1형 환자의 혈장 내 TNF-알파 농도 변화(pg/mL)
기간: 기준선, 45일, 90일, 120일, 150일, 180일, 270일
조사관은 기준선(등록), 45일, 90일, 120일, 150일, 180일 및 270일에 고셔병 1형 피험자의 혈액 내 TNF-알파 농도를 측정할 것입니다. 혈액 샘플을 채취하고 TNF-알파에 대한 면역 분석법을 사용하여 분석합니다.
기준선, 45일, 90일, 120일, 150일, 180일, 270일
건강한 지원자의 변화, 혈장 내 TNF-알파 농도(pg/mL)
기간: 기준선, 45일 및 90일
조사관은 기준선(등록), 45일 및 90일에 건강한 지원자의 혈중 TNF-알파 농도를 측정할 것입니다. 혈액 샘플을 채취하고 TNF-알파에 대한 면역 분석법을 사용하여 분석합니다.
기준선, 45일 및 90일
고쉐병 1형 환자의 혈액 내 N-아세틸시스테인(NAC) 농도 변화(µg/ml)
기간: 120일, 150일, 180일
연구자들은 등록 후 120일, 150일 및 180일에 고셔병 1형 피험자의 혈중 NAC 수치를 측정할 것입니다. 혈액 샘플을 채취하고 LC-MS를 사용하여 분석합니다.
120일, 150일, 180일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
University of Minnesota

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Reena V. Kartha, PharmD, University of Minnesota

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2015년 9월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 12월 31일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2015년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2015년 10월 20일

처음 게시됨 (추정된)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2015년 10월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 2월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 2월 13일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • 160003
  • U54NS065768 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

비식별화된 개인 데이터는 NIH가 자금을 지원하는 희귀 질환 임상 연구 네트워크의 데이터 관리 및 조정 센터("DMCC")에 입력됩니다. 결국 이 데이터는 미국 국립 의학 도서관의 국립 생명 공학 정보 센터의 일부인 유전자형 및 표현형 데이터베이스("dbGaP")의 일부가 될 것입니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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