중증 재생불량성 빈혈 환자에서 비항흉선세포 글로불린 요법을 이용한 말초혈액 동종 줄기세포 이식

후천성 질환과 유전성 질환의 구별은 임상적 문제를 제시할 수 있지만 사례의 80% 이상이 후천성 질환입니다.

재생불량성 빈혈에 대한 치료는 지지 요법 단독, 면역억제 요법 또는 조혈 세포 이식으로 구성될 수 있습니다. 중증 및 매우 중증의 재생불량성 빈혈은 지지 요법만으로는 사망률이 높습니다.

British Committee for Standards in Hematology는 조혈 세포 이식이 예정된 환자를 포함하여 면역억제 요법을 시행하기 전에 감염 또는 조절되지 않는 출혈을 치료할 것을 권장합니다. Pediatric Haemato-Oncology Italian Association은 중증 재생 불량성 빈혈에 대해 일치하는 형제 기증자로부터 조혈 세포 이식을 권장하며, 일치하는 기증자가 없는 경우 옵션에는 면역억제 요법 또는 비혈연 기증자 조혈 세포 이식이 포함됩니다.

인간 백혈구 항원(HLA) 일치 형제 기증자 조혈 세포 이식은 중증 또는 중증 재생불량성 빈혈이 있는 젊은 환자에게 선택되는 치료법이며 일반적으로 40세 미만의 환자에게 허용됩니다.

최근 몇 년 동안 골수(BM) 이외의 조혈 세포의 사용이 증가하고 있습니다. 이러한 대체 이식 소스에는 말초 혈액 전구 세포 및 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF) 골수(G-BM)가 포함됩니다. 몇몇 그룹은 말초 혈액 전구 세포 이식이 혈액 악성 종양 환자의 BM에 비해 더 빠른 호중구 및 혈소판 생착을 갖는다는 것을 입증했습니다. 그러나 대부분의 성인 연구는 또한 만성 GVHD(cGVHD)의 증가를 보고합니다. 일부 성인 연구에서는 성인 수혜자에서 말초 혈액 전구 세포의 생존율이 향상되었다고 설명합니다.

사이클로포스파미드(Cy)/항흉선세포 글로불린(ATG)은 HLA 일치 형제 기증자로부터 조혈 세포 이식을 받는 중증 재생불량성 빈혈 환자를 위한 표준 조절 요법으로 간주됩니다. 플루다라빈(F-araA) 기반 감소 강도 조절 요법의 도입 HLA 일치 혈연/비혈연 공여자로 진단 당시부터 치료가 지연된 고령의 환자에게 조혈 세포 이식의 가능성을 확대했습니다.

컨디셔닝 요법에 F-araA를 추가하면 조혈 세포 이식을 받는 환자에서 독성을 증가시키지 않으면서 생착을 위한 추가적인 면역억제를 제공하는 것으로 나타났습니다 .

또한, F-araA 및 Cy에 의한 컨디셔닝은 조혈 세포 이식을 받는 중증 재생불량성 빈혈 환자에서 Cy/ATG 요법을 받은 과거 코호트와 비교하여 개선된 장기 생존과 관련이 있습니다.

적절한 이식 후 면역 억제는 GVHD의 예방뿐만 아니라 숙주 면역 체계의 적절한 억제 및 이식 거부의 예방에도 중요합니다. CsA 단독 투여 또는 단기간 메토트렉세이트 또는 스테로이드의 병용 또는 병용은 표준 이식 후 면역 억제로 간주되어야 합니다. 특히 신장애 환자의 경우 미코페놀레이트 모페틸 사용을 포함하여 다른 면역억제제를 사용할 가능성이 있습니다.