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억제제와 함께 혈우병의 출혈 사건을 위한 SEVENFACT®

2023년 11월 20일 업데이트: American Thrombosis and Hemostasis Network

억제제를 사용한 혈우병 A 또는 B 환자의 출혈 사건 치료를 위한 SEVENFACT®의 안전성

장기간 예방적 치료(예: 에미시주맙)를 받고 있는 혈우병 A 또는 B 억제제가 있는 12세 이상의 참가자를 등록하는 다기관, 미국 중심, 공개 라벨, 안전성 연구 제4상 출혈 사건(BE), 또는 BE를 제어해야 할 수 있는 예방적 치료를 받고 있지 않은 사람.

연구 개요

상세 설명

주요 목표:

혈우병 A 또는 B 환자의 출혈 에피소드를 예방적 치료 유무에 관계없이 억제제와 함께 사용하여 SEVENFACT®의 안전성을 평가하기 위해

연구 설계:

장기간 예방적 치료(예: 에미시주맙)를 받고 있는 혈우병 A 및 B 억제제가 있는 12세 이상의 참가자를 등록하는 다기관, 미국 중심, 공개 라벨, 안전성 연구 제4상 출혈 사건(BE), 또는 BE를 제어해야 할 수 있는 예방적 치료를 받고 있지 않은 사람.

연구 기간:

참가자는 등록 시점부터 연구 참여가 끝날 때까지 세로로 추적됩니다. 연구 참여자의 최대 연구 기간은 등록 시점으로부터 최대 2년입니다.

목표 적립:

이것은 약 100건의 출혈 사례를 치료하기 위해 약 28~55명의 참가자가 등록될 것으로 예상되는 다중 사이트 연구입니다. 이 연구는 emicizumab 예방 치료에 최소 23명의 참가자와 다른 치료에 5명의 참가자를 등록하는 것을 목표로 합니다.

데이터 분석:

샘플 크기 결정:

Haven 1 연구의 결과는 예방적 치료를 받는 개인의 연간 출혈률(ABR)을 계산하는 데 사용되었습니다. 이들은 에미시주맙 예방적 치료를 받는 참가자의 경우 ABR 3개, 다른 치료를 받는 참가자의 경우 ABR 20으로 계산되었습니다.

이 데이터를 기반으로 에미시주맙 예방 치료에 최소 23명의 참가자와 기타 치료에 5명의 참가자가 있는 100개의 BE에 도달하려면 28~55명의 참가자가 필요하다고 계산되었습니다.

분석 모집단:

안전성 분석 세트는 SEVENFACT®를 최소 1회 투여받은 모든 참가자로 정의됩니다. 안전성에 대한 모든 분석은 안전성 모집단을 기반으로 수행되며 참가자는 실제로 받은 SEVENFACT® 용량에 따라 분석됩니다.

기본 특성:

기준선 특성은 연속 변수에 대한 기술 통계와 범주형 변수에 대한 빈도 및 백분율을 사용하여 요약됩니다.

안전성 평가:

모든 부작용(AE)은 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0을 사용하여 심각도에 따라 등급이 매겨지고 MedDRA(Medical Dictionary of Regulatory Activities) 버전 23.x를 사용하여 코딩됩니다. 치료 관련 AE(TEAE), 심각한 AE(SAE), 심각한 TEAE 및 치료 관련 TEAE(즉, 약물 부작용[ADR])가 있는 참가자의 수와 비율이 모든 참가자에게 제공됩니다.

TEAE의 수, TEAE, 심각한 TEAE 및 치료 관련 TEAE가 있는 참가자의 수와 비율은 MedDRA 시스템 장기 등급(SOC) 및 모든 참가자의 선호 용어로 표시됩니다.

치료 관련 부작용 및/또는 알레르기 및 아나필락시스 반응이 있는 참가자의 수와 비율이 모든 참가자에게 제공됩니다.

효능 평가:

미리 지정된 효능 종료점은 없습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

55

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • 전화번호: 122 (800)-360-2846
  • 이메일: cfedor@athn.org

연구 연락처 백업

  • 이름: Jessica Callis
  • 전화번호: 123 800-360-2846
  • 이메일: jcallis@athn.org

연구 장소

    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90007
        • 모병
        • Orthopaedic Institute for Children
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Doris Quon, MD
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 아직 모집하지 않음
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Guy Young, MD
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • 아직 모집하지 않음
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Adam Giermasz, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Children's National Hemophilia Center
        • 연락하다:
          • Michael Guerrera, MD
        • 수석 연구원:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • 모병
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Shveta Gupta, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 31404
        • 모병
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • 수석 연구원:
          • Megan Brown, MD
        • 연락하다:
      • Savannah, Georgia, 미국, 31404
        • 모병
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ashley Eason
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • 빼는
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane
      • Slidell, Louisiana, 미국, 70461
        • 모병
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sharon Pennington, MD
    • Maine
      • Scarborough, Maine, 미국, 04074
        • 빼는
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모병
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • 모병
        • Henry Ford Health System
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • 모병
        • Children's Hospital of Michigan
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing, Michigan, 미국, 48912
        • 모병
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Shawn Jobe, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • 아직 모집하지 않음
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • 연락하다:
          • Mark Reding, MD
        • 수석 연구원:
          • Mark Reding, MD
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rajiv Pruthi, MD
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, 미국, 39110
        • 모병
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Spencer Sullivan, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • 모병
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11040
        • 모병
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • 아직 모집하지 않음
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • 연락하다:
          • Darla Liles
        • 수석 연구원:
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • 모병
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sanjay Ahuja, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • 아직 모집하지 않음
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37212
        • 모병
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Allison Wheeler, MD
        • 부수사관:
          • Michelle Chi, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Miguel Escobar, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 억제제가 있는 혈우병 A 또는 B 진단을 받으십시오.
  2. 12세 이상
  3. 의정서의 조건을 이해하고 준수할 의지가 있거나 의정서의 조건을 이해하고 준수할 수 있는 법정대리인이 있을 것
  4. 서면 동의서/동의서를 읽고, 이해하고, 문서화했습니다.
  5. 이전 억제제 수준의 이전 병력을 통해 의학적 증거를 제공할 수 있어야 합니다.
  6. BE 및 약물 사용을 문서화하기 위해 ATHN 모바일 애플리케이션 또는 종이 다이어리를 기꺼이 사용할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 혈우병 A 또는 B 외에 지혈 장애가 있는 경우
  2. SEVENFACT® 또는 그 성분에 대한 불내성 또는 과민성이 알려졌거나 의심되는 경우
  3. 토끼 또는 토끼 단백질에 알려진 알레르기 또는 과민증이 있는 경우
  4. FDA에서 이 용도로 승인되지 않은 약물 또는 생물학적 제제로 출혈 예방 치료를 받고 있는 경우
  5. 지난 6개월 이내에 연구용 의료 기기를 이식한 적이 있어야 합니다.
  6. 기준선 방문 후 30일 이내에 연구용 약물을 받은 경우
  7. 연구 참여 기간 동안 선택적 수술 절차를 계획해야 함*
  8. 생명을 위협하는 질병 또는 연구자의 판단에 따라 환자에게 잠재적인 위험을 초래하거나 연구 참여 또는 연구 결과를 방해할 수 있는 기타 질병 또는 상태(예: 우회 제품 또는 혈전색전성 질환에 대한 무반응 이력)가 있는 경우

    • 참가자가 계획되지 않은 수술을 필요로 하는 경우 조사자가 필요하다고 판단하지 않는 한 참가자는 연구에서 제외되지 않습니다. 대신 참가자는 주치의가 결정한 치료 기준 치료를 받게 됩니다. 참가자가 연구에서 탈퇴하지 않으면 조사자가 계속해도 안전하다고 느낄 때까지 참가자의 연구 참여가 일시 중지됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 혈우병 A 및 B 사례
SEVENFACT®는 억제제와 함께 혈우병 A 또는 B 환자의 출혈 사건 치료용으로 승인되었습니다. 이 연구는 예방 요법의 유무에 관계없이 억제제를 사용하는 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 참가자를 대상으로 세븐팩트의 안전성과 내약성을 추가로 조사하기 위한 것입니다. 투여량은 주치의의 재량에 따르며, 각 참가자에게는 SEVENFACT의 미국 처방 정보(USPI)에 제공된 권장 투여 일정과 일치하는 9개의 75µg/kg 투여량에 해당하는 용량이 제공됩니다. 출혈 에피소드(BE)의 경우 참가자는 치료 조사자의 안내에 따라 올바른 용량을 자가 투여하거나 치료 시설에서 용량을 투여합니다.
세븐팩트(SEVENFACT®)라는 상표명을 가진 트랜스제닉 생산, 활성화, 재조합 인간 인자 VII(rhFVIIa) 단백질. 이 단백질은 형질전환 토끼의 우유에서 생산되고 정제되는 응고 캐스케이드의 응고 인자입니다. SEVENFACT는 혈우병 A 또는 B가 있는 성인 및 청소년(12세 이상)에서 발생하는 출혈 에피소드의 치료 및 조절을 위해 억제제와 함께 승인되었습니다.
다른 이름들:
  • 세븐팩트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
참가자 수 및 안전 이벤트(AE) 비율
기간: 동의 시점부터 BE 시작 시점부터 SEVENFACT®의 마지막 복용 후 3일까지.
EUHASS(European Haemophilia Safety Surveillance System 2018)에서 정의한 부작용 및 SAE와 미국 식품의약협회에서 정의한 심각한 부작용(SAE).
동의 시점부터 BE 시작 시점부터 SEVENFACT®의 마지막 복용 후 3일까지.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

협력자

수사관

  • 수석 연구원: Mark Reding, MD, University of Minnesota
  • 수석 연구원: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 6월 28일

기본 완료 (추정된)

2024년 11월 30일

연구 완료 (추정된)

2025년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 11월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 11월 23일

처음 게시됨 (실제)

2020년 11월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 11월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 11월 20일

마지막으로 확인됨

2023년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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