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저인산분해증에 대해 아스포타제 알파로 치료받은 성인의 신체적 성능 평가 및 모니터링 (EmPATHY)

2022년 7월 11일 업데이트: Dr. Lothar Seefried

소아 발병 저인산증에 대해 아스포타제 알파로 치료받은 성인의 신체적 성능을 평가하고 모니터링하기 위한 관찰 종단 연구

저인산혈증은 ALPL-Gene의 불활성화 돌연변이로 인한 희귀 유전 대사 장애입니다. 특히 성인 환자들 사이에서 임상 증상은 근골격계 장애 및 삶의 질 저하와 가장 일반적으로 관련된 광범위한 징후 및 증상을 나타냅니다. Asfotase alfa(AA)를 사용한 효소 대체 요법은 소아 발병 환자에게 사용 가능하고 승인되었습니다.

이 단일 센터 관찰 코호트 연구는 소아 발병 저인산혈증 라벨에 따라 Asfotase alfa로 치료받은 환자의 과정 치료, 삶의 질 및 신체적 성능에 관한 일상적인 임상 데이터를 수집하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

저인산증

연구 유형

관찰

등록 (실제)

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

독일
- - Würzburg, 독일, 97074
    - Clinical Trial Unit, Orthopedic Department, Wuerzburg University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 모집단은 현재 독일 뷔르츠부르크의 Julius-Maximilians-University 정형외과 연구소에서 질병에 대해 관리되고 있으며 치료 표준에 따라 상업적 AA 치료를 받고 있는 소아 발병 HPP가 있는 남성 및 여성 HPP 환자로 구성됩니다.

설명

포함 기준:

등록 당시 연령 ≥ 18세
낮은 ALP(연령 및 성별 조정) 및/또는 ALPL 돌연변이의 유전적 확인에 근거한 소아 발병 HPP의 임상 진단 및 HPP와 일치하는 임상 증상
치료 표준에 따라 Julius-Maximilians-University Würzburg의 Orthopaedic Institute에서 현재 HPP에 대한 상업용 아스포타제 알파 치료를 받고 있는 참가자
연구에 참여할 의향
서명된 동의서

제외 기준:

추가 방문에 참석할 의사가 없음/예상되는 무능력
Asfotase alfa를 사용한 오프라벨 치료
현재 Alexion 후원 임상시험 참여
실험적 약물/치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트 그룹/코호트 생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
소아 발병 저인산혈증

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
물리적 성능 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	6분 걷기 테스트 [미터]	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
물리적 성능 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	짧은 신체 성능 배터리 [포인트]	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
물리적 성능 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	시간 초과 및 테스트 진행 [초]	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
물리적 성능 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	휴대용 동력계 [킬로그램]	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
물리적 성능 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	점프 메카노그래피 [W/kg 체중]	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
물리적 성능 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	보조 장치 사용 기술 척도	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
체성분 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	생체 전기 임피던스 분석 [근육, 수분 및 지방의 비례 질량(kg)]	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
건강 관련 삶의 질 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	설문지	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
골밀도 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	이중 X선 흡수측정법(DXA)	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
골격 병리학 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	사용 가능한 영상의 기술 평가(x-Ray, CT, MRI, 조직학적 절편)	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
실험실 평가 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	부갑상선 호르몬 [PTH, pg/ml]	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
실험실 평가 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	혈청-칼슘 [mmol/l]	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
실험실 평가 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	혈청-인[mmol/l]	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
실험실 평가 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	혈청-크레아티닌[µmol/l], 포함. 계산된 eGFR	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
실험실 평가 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	섬유아세포 성장 인자 23 / FGF-23 [RU/ml]	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
안전성 평가 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	주사 부위 반응(설명적)	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
안전성 평가 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	주사 관련 반응(설명적)	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
안전성 평가 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	이소성 석회화(설명적)	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
안전성 평가 기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료	부작용(설명적)	치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Dr. Lothar Seefried

협력자

Alexion Pharmaceuticals

수사관

수석 연구원: Lothar Seefried, MD, Wuerzburg University, Orthopedic Institute, Clinical Trial Unit

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 9월 5일

기본 완료 (실제)

2021년 5월 31일

연구 완료 (실제)

2021년 5월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 1월 31일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 7월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 7월 11일

마지막으로 확인됨

2022년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

KLH-01-2018

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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