Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluer og overvåg fysisk ydeevne hos voksne behandlet med Asfotase Alfa for hypofosfatasi (EmPATHY)

11. juli 2022 opdateret af: Dr. Lothar Seefried

En observationel, longitudinel undersøgelse for at evaluere og overvåge fysisk ydeevne hos voksne behandlet med Asfotase Alfa for pædiatrisk debuterende hypofosfatasi

Hypophosphatasia er en sjælden arvelig metabolisk lidelse, der skyldes inaktiverende mutationer af ALPL-genet. Især blandt voksne patienter udviser klinisk manifestation en bred vifte af tegn og symptomer, oftest forbundet med muskuloskeletale handicap og kompromitteret livskvalitet. Enzymerstatningsterapi med Asfotase alfa (AA) er tilgængelig og godkendt til patienter med pædiatrisk debut af sygdommen.

Dette enkeltcenter observationelle kohortestudie har til formål at indsamle kliniske rutinedata vedrørende forløbsbehandling, livskvalitet og fysisk ydeevne hos patienter behandlet med Asfotase alfa i overensstemmelse med etiketten for pædiatrisk debuterende hypofosfatasi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
23

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Würzburg, Tyskland, 97074
        • Clinical Trial Unit, Orthopedic Department, Wuerzburg University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen består af mandlige og kvindelige HPP-patienter med pædiatrisk-debuterende HPP, der i øjeblikket behandles for sygdommen på det ortopædiske institut ved Julius-Maximilians-Universitetet Würzburg, Tyskland og modtager kommerciel AA-behandling i henhold til standarden for pleje.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år på tilmeldingstidspunktet
  • Klinisk diagnose af Pædiatrisk-debut HPP baseret på lav ALP (alders- og kønsjusteret) og/eller genetisk bekræftelse af ALPL mutation(er) og kliniske symptomer i overensstemmelse med HPP
  • Deltager modtager i øjeblikket kommerciel asfotase alfa-behandling for HPP på det ortopædiske institut ved Julius-Maximilians-University Würzburg i henhold til standarden for pleje
  • Lyst til at deltage i undersøgelsen
  • Underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Uvilje/forventet manglende evne til at deltage i yderligere besøg
  • Off-label behandling med asfotase alfa
  • Aktuel deltagelse i et Alexion-sponsoreret forsøg
  • Eksperimentel lægemiddel/behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Pædiatrisk debuterende hypofosfatasi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fysisk præstation
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
6 minutters gangtest [meter]
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Fysisk præstation
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Kort fysisk ydeevne batteri [point]
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Fysisk præstation
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Timed Up and Go-test [sekunder]
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Fysisk præstation
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Håndholdt dynamometri [kilogram]
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Fysisk præstation
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Springmekanografi [W/kg kropsvægt]
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Fysisk præstation
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Brug af hjælpemidler beskrivende foranstaltning
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Kropssammensætning
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Bioelektrisk impedansanalyse [proportional masse af muskler, vand og fedt i kg]
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Spørgeskema
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Knoglemineraltæthed
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Dobbelt røntgenabsorptiometri (DXA)
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Skelet patologi
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Beskrivende vurdering af tilgængelig billeddannelse (røntgen, CT, MR, histologiske snit)
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Laboratorieevaluering
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Parathyreoideahormon [PTH, pg/ml]
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Laboratorieevaluering
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Serum-Calcium [mmol/l]
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Laboratorieevaluering
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Serum-fosfor [mmol/l]
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Laboratorieevaluering
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Serum-kreatinin [µmol/l], inkl. beregnet eGFR
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Laboratorieevaluering
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Fibroblast Growth Factor 23 / FGF-23 [RU/ml]
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Reaktioner på injektionsstedet (beskrivende)
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Injektionsrelaterede reaktioner (beskrivende)
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Ektopiske forkalkninger (beskrivende)
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: 1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling
Uønskede hændelser (beskrivende)
1 års behandling sammenlignet med baseline før behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Dr. Lothar Seefried

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Alexion Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Lothar Seefried, MD, Wuerzburg University, Orthopedic Institute, Clinical Trial Unit

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. september 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. maj 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. januar 2018

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. juli 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • KLH-01-2018

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofosfatasi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger