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Bewerten und überwachen Sie die körperliche Leistungsfähigkeit von Erwachsenen, die mit Asfotase Alfa wegen Hypophosphatasie behandelt wurden (EmPATHY)

11. Juli 2022 aktualisiert von: Dr. Lothar Seefried

Eine Längsschnitt-Beobachtungsstudie zur Bewertung und Überwachung der körperlichen Leistungsfähigkeit von Erwachsenen, die mit Asfotase Alfa wegen pädiatrischer Hypophosphatasie behandelt wurden

Hypophosphatasie ist eine seltene erbliche Stoffwechselstörung, die auf inaktivierende Mutationen des ALPL-Gens zurückzuführen ist. Insbesondere bei erwachsenen Patienten weist die klinische Manifestation ein breites Spektrum an Anzeichen und Symptomen auf, die am häufigsten mit muskuloskelettalen Behinderungen und eingeschränkter Lebensqualität einhergehen. Eine Enzymersatztherapie mit Asfotase alfa (AA) ist verfügbar und für Patienten mit pädiatrischem Beginn der Krankheit zugelassen.

Ziel dieser monozentrischen beobachtenden Kohortenstudie ist es, klinische Routinedaten zum Behandlungsverlauf, der Lebensqualität und der körperlichen Leistungsfähigkeit von mit Asfotase alfa behandelten Patienten gemäß der Kennzeichnung für pädiatrische Hypophosphatasie zu erheben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
23

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Würzburg, Deutschland, 97074
        • Clinical Trial Unit, Orthopedic Department, Wuerzburg University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation besteht aus männlichen und weiblichen HPP-Patienten mit pädiatrischer HPP, die derzeit am Orthopädischen Institut der Julius-Maximilians-Universität Würzburg, Deutschland, wegen der Krankheit behandelt werden und eine kommerzielle AA-Behandlung gemäß dem Behandlungsstandard erhalten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Klinische Diagnose von HPP mit Beginn im Kindesalter basierend auf niedrigem ALP (alters- und geschlechtsangepasst) und/oder genetischer Bestätigung von ALPL-Mutation(en) und klinischen Symptomen, die mit HPP übereinstimmen
  • Der Teilnehmer erhält derzeit eine kommerzielle Behandlung mit Asfotase alfa für HPP am Orthopädischen Institut der Julius-Maximilians-Universität Würzburg gemäß Standardversorgung
  • Bereitschaft zur Teilnahme an der Studie
  • Unterschriebene Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Nichtbereitschaft / erwartete Unfähigkeit, an weiteren Besuchen teilzunehmen
  • Off-Label-Behandlung mit Asfotase alfa
  • Aktuelle Teilnahme an einer von Alexion gesponserten Studie
  • Experimentelles Medikament/Behandlung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Pädiatrische Hypophosphatasie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Körperliche Leistung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
6-Minuten-Gehtest [Meter]
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Körperliche Leistung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Kurze körperliche Leistungsfähigkeit Akku [Punkte]
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Körperliche Leistung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Timed Up and Go Test [Sekunden]
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Körperliche Leistung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Handheld Dynamometrie [Kilogramm]
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Körperliche Leistung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Sprungmechanik [W/kg Körpergewicht]
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Körperliche Leistung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Verwendung von Hilfsmitteln beschreibende Maßnahme
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Körperzusammensetzung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Bioelektrische Impedanzanalyse [anteilige Masse von Muskel, Wasser und Fett in kg]
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Fragebogen
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Knochenmineraldichte
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Duale Röntgenabsorptiometrie (DXA)
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Skelettpathologie
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Beschreibende Beurteilung der verfügbaren Bildgebung (Röntgen, CT, MRT, histologische Schnitte)
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Laborauswertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Parathormon [PTH, pg/ml]
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Laborauswertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Serum-Calcium [mmol/l]
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Laborauswertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Serum-Phosphor [mmol/l]
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Laborauswertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Serum-Kreatinin [µmol/l], inkl. berechnete eGFR
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Laborauswertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 / FGF-23 [RU/ml]
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Reaktionen an der Injektionsstelle (beschreibend)
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Injektionsassoziierte Reaktionen (beschreibend)
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Ektopische Verkalkungen (beschreibend)
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: 1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung
Nebenwirkungen (beschreibend)
1 Jahr Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert vor der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Dr. Lothar Seefried

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Alexion Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Lothar Seefried, MD, Wuerzburg University, Orthopedic Institute, Clinical Trial Unit

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. September 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Mai 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
31. Januar 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • KLH-01-2018

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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