Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnoťte a sledujte fyzickou výkonnost dospělých léčených asfotázou Alfa na hypofosfatázii (EmPATHY)

11. července 2022 aktualizováno: Dr. Lothar Seefried

Observační, longitudinální studie k hodnocení a sledování fyzické výkonnosti dospělých léčených asfotázou Alfa pro hypofosfatázii s nástupem u dětí

Hypofosfatázie je vzácná dědičná metabolická porucha způsobená inaktivujícími mutacemi genu ALPL. Zejména u dospělých pacientů vykazuje klinická manifestace širokou škálu příznaků a symptomů, nejčastěji spojených s muskuloskeletálním postižením a zhoršenou kvalitou života. Enzymová substituční terapie asfotázou alfa (AA) je dostupná a schválená pro pacienty s nástupem onemocnění u dětí.

Cílem této jednocentrové observační kohortové studie je shromáždit rutinní klinická data týkající se průběhu léčby, kvality života a fyzické výkonnosti u pacientů léčených asfotázou alfa v souladu se štítkem pro hypofosfatázii s nástupem u dětí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
23

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Würzburg, Německo, 97074
        • Clinical Trial Unit, Orthopedic Department, Wuerzburg University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studovaná populace se skládá z pacientů mužského a ženského pohlaví s HPP s pediatrickým počátkem, kteří jsou v současné době léčeni pro toto onemocnění v Ortopedickém institutu Julius-Maximilians-University Würzburg, Německo a dostávají komerční léčbu AA podle standardní péče.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let v době zápisu
  • Klinická diagnóza HPP s nástupem u dětí na základě nízké ALP (přizpůsobené věku a pohlaví) a/nebo genetického potvrzení mutace (mutací) ALPL a klinických příznaků odpovídajících HPP
  • Účastník, který v současné době dostává komerční léčbu asfotázou alfa pro HPP v Ortopedickém institutu Julius-Maximilians-University Würzburg, podle standardní péče
  • Ochota zúčastnit se studie
  • Podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Neochota / předpokládaná neschopnost zúčastnit se dalších návštěv
  • Off-label léčba asfotázou alfa
  • Aktuální účast v Alexion Sponsored Trial
  • Experimentální lék/léčba

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Hypofosfatázie začínající u dětí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fyzický výkon
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Test 6 minut chůze [metry]
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Fyzický výkon
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Baterie s krátkým fyzickým výkonem [body]
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Fyzický výkon
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Timed Up and Go Test [sekundy]
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Fyzický výkon
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Ruční dynamometrie [kilogram]
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Fyzický výkon
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Skoková mechanika [W/kg tělesné hmotnosti]
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Fyzický výkon
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Použití pomocných zařízení deskriptivní opatření
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Složení těla
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Analýza bioelektrické impedance [proporcionální hmotnost svalů, vody a tuku v kg]
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Dotazník
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Minerální hustota kostí
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Duální rentgenová absorbometrie (DXA)
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Patologie skeletu
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Popisné posouzení dostupných zobrazení (rentgen, CT, MRI, histologické řezy)
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Laboratorní hodnocení
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Parathormon [PTH, pg/ml]
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Laboratorní hodnocení
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Sérum-vápník [mmol/l]
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Laboratorní hodnocení
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Sérum-Phosphor [mmol/l]
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Laboratorní hodnocení
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Sérový kreatinin [µmol/l], vč. vypočítaný eGFR
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Laboratorní hodnocení
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Fibroblastový růstový faktor 23 / FGF-23 [RU/ml]
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Reakce v místě vpichu (popisné)
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Reakce spojené s injekcí (popisné)
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Ektopické kalcifikace (popisné)
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: 1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou
Nežádoucí účinky (popisné)
1 rok léčby ve srovnání s výchozí hodnotou před léčbou

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Dr. Lothar Seefried

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Alexion Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Lothar Seefried, MD, Wuerzburg University, Orthopedic Institute, Clinical Trial Unit

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. září 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. května 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. ledna 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. července 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • KLH-01-2018

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení