저인산분해증에 대해 아스포타제 알파로 치료받은 성인의 신체적 성능 평가 및 모니터링 (EmPATHY)
2022년 7월 11일 업데이트: Dr. Lothar Seefried
소아 발병 저인산증에 대해 아스포타제 알파로 치료받은 성인의 신체적 성능을 평가하고 모니터링하기 위한 관찰 종단 연구
저인산혈증은 ALPL-Gene의 불활성화 돌연변이로 인한 희귀 유전 대사 장애입니다. 특히 성인 환자들 사이에서 임상 증상은 근골격계 장애 및 삶의 질 저하와 가장 일반적으로 관련된 광범위한 징후 및 증상을 나타냅니다. Asfotase alfa(AA)를 사용한 효소 대체 요법은 소아 발병 환자에게 사용 가능하고 승인되었습니다.
이 단일 센터 관찰 코호트 연구는 소아 발병 저인산혈증 라벨에 따라 Asfotase alfa로 치료받은 환자의 과정 치료, 삶의 질 및 신체적 성능에 관한 일상적인 임상 데이터를 수집하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
23
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Würzburg, 독일, 97074
- Clinical Trial Unit, Orthopedic Department, Wuerzburg University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 모집단은 현재 독일 뷔르츠부르크의 Julius-Maximilians-University 정형외과 연구소에서 질병에 대해 관리되고 있으며 치료 표준에 따라 상업적 AA 치료를 받고 있는 소아 발병 HPP가 있는 남성 및 여성 HPP 환자로 구성됩니다.
설명
포함 기준:
- 등록 당시 연령 ≥ 18세
- 낮은 ALP(연령 및 성별 조정) 및/또는 ALPL 돌연변이의 유전적 확인에 근거한 소아 발병 HPP의 임상 진단 및 HPP와 일치하는 임상 증상
- 치료 표준에 따라 Julius-Maximilians-University Würzburg의 Orthopaedic Institute에서 현재 HPP에 대한 상업용 아스포타제 알파 치료를 받고 있는 참가자
- 연구에 참여할 의향
- 서명된 동의서
제외 기준:
- 추가 방문에 참석할 의사가 없음/예상되는 무능력
- Asfotase alfa를 사용한 오프라벨 치료
- 현재 Alexion 후원 임상시험 참여
- 실험적 약물/치료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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소아 발병 저인산혈증
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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물리적 성능
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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6분 걷기 테스트 [미터]
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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물리적 성능
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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짧은 신체 성능 배터리 [포인트]
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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물리적 성능
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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시간 초과 및 테스트 진행 [초]
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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물리적 성능
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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휴대용 동력계 [킬로그램]
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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물리적 성능
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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점프 메카노그래피 [W/kg 체중]
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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물리적 성능
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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보조 장치 사용 기술 척도
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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체성분
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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생체 전기 임피던스 분석 [근육, 수분 및 지방의 비례 질량(kg)]
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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건강 관련 삶의 질
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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설문지
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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골밀도
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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이중 X선 흡수측정법(DXA)
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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골격 병리학
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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사용 가능한 영상의 기술 평가(x-Ray, CT, MRI, 조직학적 절편)
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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실험실 평가
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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부갑상선 호르몬 [PTH, pg/ml]
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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실험실 평가
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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혈청-칼슘 [mmol/l]
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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실험실 평가
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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혈청-인[mmol/l]
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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실험실 평가
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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혈청-크레아티닌[µmol/l], 포함.
계산된 eGFR
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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실험실 평가
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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섬유아세포 성장 인자 23 / FGF-23 [RU/ml]
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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안전성 평가
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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주사 부위 반응(설명적)
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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안전성 평가
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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주사 관련 반응(설명적)
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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안전성 평가
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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이소성 석회화(설명적)
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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안전성 평가
기간: 치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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부작용(설명적)
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치료 전 기준선과 비교하여 1년의 치료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Lothar Seefried, MD, Wuerzburg University, Orthopedic Institute, Clinical Trial Unit
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 9월 5일
기본 완료 (실제)
2021년 5월 31일
연구 완료 (실제)
2021년 5월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 1월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 1월 31일
처음 게시됨 (실제)
2018년 2월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 11일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- KLH-01-2018
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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