폼페병 성인 환자에서 클렌부테롤의 2상 임상 시험

포함 기준:

1. 혈액 Acid alpha-glucosidase (GAA) 분석 및 GAA 유전자 시퀀싱을 통한 폼페병 진단,
2. 연령: 등록 시 18세 이상,
3. >104주 동안 안정적인 용량으로 효소 대체 요법(ERT)을 받고,
4. FVC > 예상의 15%(누운 자세).
5. 피험자는 서면 동의를 할 수 있습니다.
6. 6분 보행 테스트(6MWT)에서 최소 100미터를 걸을 수 있습니다(보조 장치 허용).

제외 기준:

1. 지속적인 침습적 환기(기관절개술 또는 기관내관을 통한)
2. 6MWT 거리 > 예상 성능의 90%(% 예상)
3. FVC > 예상의 90%(직립).
4. 38.2oC 이상의 열, 24시간에 한 번 이상 구토, 발작 또는 새로운 치료에 금기인 것으로 간주되는 기타 증상을 포함하여 등록 후 2주 이내에 임상적으로 관련된 질병.
5. 만성심장질환(심근경색, 부정맥, 심근병증)
6. 빈맥
7. 발작 장애의 병력
8. 갑상선 기능 항진증
9. 갈색 세포종
10. 임신
11. 당뇨병의 역사
12. 알부테롤, 레발부테롤(Xopenex), 비톨테롤(Tornalate), 피르부테롤(Maxair), 테르부탈린, 살메테롤(Serevent),
13. 비표준 ERT 일정에 있는 환자 예를 들어, 2주마다 주입하는 것과 달리 매주 주입합니다.
14. 지난 12개월 동안의 천식 치료.
15. 신부전(혈청 크레아티닌 상승).
16. 연구 제1일 전 마지막 6개월 동안 호흡근 강화 훈련을 시작했거나 연구 제1일 이전 6개월 동안 호흡근 강화 훈련을 중단했거나 연구 제1일 이전 6개월 이상 호흡 강화 훈련을 시작한 경우 및 연구 참여 첫 해 동안 계속할 의사가 없습니다.
17. 연구 1일로부터 90일 이내에 연구 약물을 받았거나 다른 중재적 연구에 참여했습니다.
18. 지속 역가 >1:25.600의 항-rhGAA IgG 등록 당시 6개월 이상.

19. 다음 병용 약물의 사용은 연구 중에 금지됩니다.

    • 이뇨제(물약);
    • 디곡신(디기탈리스, 라녹신);
    • 아테놀롤(Tenormin), 메토프롤롤(Lopressor) 및 프로프라놀롤(Inderal)과 같은 베타-차단제;
    • 아미트립틸린(Elavil, Etrafon), 독세핀(Sinequan), 이미프라민(Janimine, Tofranil) 및 노르트립틸린(Pamelor)과 같은 삼환계 항우울제;
    • 모노아민 옥시다제(MAO) 억제제, 예컨대 이소카르복사지드(Marplan), 페넬진(Nardil), 라사길린(Azilect), 셀레길린(Eldepryl, Emsam) 또는 트라닐시프로민(Parnate); 또는
    • albuterol, levalbuterol(Xopenex), bitolterol(Tornalate), pirbuterol(Maxair), terbutaline(Brethine, Bricanyl), salmeterol(Serevent), isoetherine(Bronkometer), metaproterenol(Alupent, Metaprel) 또는 isoproterenol(Isuprel Mistometer)과 같은 기타 기관지확장제 ).