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Studio clinico di fase II sul clenbuterolo in pazienti adulti con malattia di Pompe

15 agosto 2022 aggiornato da: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D., Duke University

Studio clinico di fase II sul clenbuterolo in pazienti adulti con malattia di Pompe trattati stabilmente con terapia enzimatica sostitutiva

Gli obiettivi di questo studio sono determinare la sicurezza e l'efficacia per quanto riguarda la funzione motoria del clenbuterolo orale in combinazione con ERT in soggetti con LOPD

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi della malattia di Pompe mediante analisi dell'acido alfa-glucosidasi (GAA) nel sangue e sequenziamento del gene GAA,
  2. Età: 18+ anni al momento dell'iscrizione,
  3. Ricezione di terapia enzimatica sostitutiva (ERT) a una dose stabile per > 104 settimane,
  4. FVC >15% del previsto (supino).
  5. I soggetti sono in grado di dare il consenso scritto.
  6. In grado di camminare per almeno 100 metri nel test del cammino di 6 minuti (6MWT) (con dispositivi di assistenza consentiti).

Criteri di esclusione:

  1. Ventilazione invasiva continua (tracheostomia o tubo endotracheale)
  2. Distanza 6MWT >90% delle prestazioni attese (% attesa)
  3. FVC >90% del previsto (verticale).
  4. Malattia clinicamente rilevante entro due settimane dall'arruolamento, inclusi febbre > 38,2o C, vomito più di una volta in 24 ore, convulsioni o altri sintomi ritenuti controindicati alla nuova terapia.
  5. Cardiopatia cronica (infarto miocardico, aritmia, cardiomiopatia)
  6. Tachicardia
  7. Storia del disturbo convulsivo
  8. Ipertiroidismo
  9. Feocromocitoma
  10. Gravidanza
  11. Storia del diabete
  12. Storia di ipersensibilità ai farmaci β2-agonisti come salbutamolo, levalbuterolo (Xopenex), bitolterolo (Tornalate), pirbuterolo (Maxair), terbutalina, salmeterolo (Serevent),
  13. Pazienti con un programma non standard per ERT; per esempio, infusioni settimanali invece di infusioni ogni due settimane.
  14. Trattamento per l'asma nei 12 mesi precedenti.
  15. Insufficienza renale (creatinina sierica elevata).
  16. Aver iniziato l'allenamento della forza dei muscoli respiratori negli ultimi 6 mesi prima del giorno 1 di studio o aver interrotto l'allenamento della forza dei muscoli respiratori nei 6 mesi precedenti il ​​giorno 1 dello studio, o aver iniziato l'allenamento della forza respiratoria più di 6 mesi prima del giorno 1 dello studio e non disposti a proseguire per il primo anno di partecipazione agli studi.
  17. Ha ricevuto un farmaco sperimentale o ha partecipato a un altro studio interventistico entro 90 giorni dal Giorno 1 dello studio.
  18. IgG anti-rhGAA con titolo sostenuto >1:25.600 per >6 mesi al momento dell'iscrizione.

  19. Durante lo studio è vietato l'uso concomitante dei seguenti farmaci:

    • diuretici (pillola dell'acqua);
    • digossina (digitale, Lanoxin);
    • beta-bloccanti come atenololo (Tenormin), metoprololo (Lopressor) e propranololo (Inderal);
    • antidepressivi triciclici come amitriptilina (Elavil, Etrafon), doxepina (Sinequan), imipramina (Janimine, Tofranil) e nortriptilina (Pamelor);
    • Inibitori delle monoaminossidasi (MAO) come isocarbossazide (Marplan), fenelzina (Nardil), rasagilina (Azilect), selegilina (Eldepryl, Emsam) o tranilcipromina (Parnate); O
    • altri broncodilatatori come albuterolo, levalbuterolo (Xopenex), bitolterolo (Tornalate), pirbuterolo (Maxair), terbutalina (Brethine, Bricanyl), salmeterolo (Serevent), isoeterina (Bronkometer), metaproterenolo (Alupent, Metaprel) o isoproterenolo (Isuprel Mistometer ).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: clenbuterolo
La dose iniziale di clenbuterolo sarà di 40 mcg per via orale ogni mattina per una settimana, seguita da 40 mcg due volte al giorno (BID) per le successive 5 settimane fino alla settimana 6. Se i 40 mcg BID per via orale sono ben tollerati, la dose verrà aumentata a 80 mcg ogni mattina/40 mcg ogni sera per una settimana, seguita da 80 mcg BID per le successive 5 settimane fino alla visita della settimana 12. Se 80 mcg BID sono tollerati alla settimana 12, il soggetto continuerà con quella dose fino alla settimana 52.
Droga: Clenbuterolo
Le compresse di spiropent da 20 mcg saranno sovraincapsulate (due compresse da 20 mcg per capsula)
Altri nomi:
  • Spiropento
Comparatore placebo: placebo
Inizialmente, una capsula ogni mattina per una settimana, seguita da una capsula BID per le successive 5 settimane fino alla settimana 6. Se tollerata, la dose verrà aumentata a due capsule ogni mattina e 1 capsula ogni sera per una settimana, seguite da due capsule BID per le successive 5 settimane fino alla visita della settimana 12. Se due capsule BID sono tollerate alla settimana 12, il soggetto continuerà con quella dose fino alla settimana 52.
Droga: Placebo
capsule piene di destrosio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nella distanza del test del cammino di 6 minuti (MWT).
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Basale (settimana 0) fino a 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nei test di funzionalità polmonare: volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Cambiamenti nei test di funzionalità polmonare: capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Cambiamenti nei test di funzionalità polmonare: pressione espiratoria massima (MEP)
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Cambiamenti nei test di funzionalità polmonare: Pressione inspiratoria massima (MIP)
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Cambiamenti nel test funzionale graduato: Gait, Stairs, Gower, Chair (GSCS)
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Cambiamenti nel test funzionale graduato: Quick Motor Function Test (QMFT)
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Cambiamenti nella concentrazione di alanina transaminasi (ALT) nel siero
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Evitare la tossicità epatica come definita da un aumento persistente (sostenuto >2 settimane) >3 volte dell'aspartato aminotransferasi (AST) o dell'alanina aminotransferasi (ALT) rispetto ai rispettivi valori basali e/o un aumento della bilirubina diretta, indiretta o totale >3 volte il limite superiore della norma (nessuna tossicità epatica è stata segnalata in associazione con la somministrazione di clenbuterolo e pertanto la ripetizione del test dovrebbe essere accettabile)
Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Cambiamenti nella concentrazione di creatina chinasi (CK) nel siero
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Evitare il peggioramento del coinvolgimento muscolare (ad es. debolezza muscolare, crampi o affaticamento) accompagnato da un aumento persistente (sostenuto >2 settimane) >3 volte della CK rispetto al basale che è >2 volte il limite superiore della norma (la CK elevata è associata a LOPD e sono stati segnalati aumenti minori della CK in associazione con la somministrazione di clenbuterolo, pertanto la ripetizione del test dovrebbe essere accettabile).
Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Cambiamenti nella concentrazione del tetramero di glucosio urinario (Glc4)
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino a 52 settimane
Basale (settimana 0) fino a 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Duke University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Dwight Koeberl, MD, PhD, Duke University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2023

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 agosto 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Pro00102462

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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