Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne fazy II Clenbuterolu u dorosłych pacjentów z chorobą Pompego

15 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D., Duke University

Faza II badania klinicznego Clenbuterolu u dorosłych pacjentów z chorobą Pompego leczonych stabilnie enzymatyczną terapią zastępczą

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności w odniesieniu do funkcji motorycznych doustnego klenbuterolu w połączeniu z ERT u osób z LOPD

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnostyka choroby Pompego za pomocą oznaczenia kwaśnej alfa-glukozydazy (GAA) we krwi i sekwencjonowania genu GAA,
  2. Wiek: 18+ lat w momencie rejestracji,
  3. Przyjmowanie enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) w stabilnej dawce przez >104 tygodnie,
  4. FVC >15% wartości oczekiwanej (w pozycji leżącej).
  5. Podmioty są zdolne do wyrażenia pisemnej zgody.
  6. Potrafi przejść co najmniej 100 metrów w 6-minutowym teście marszu (6MWT) (z dozwolonymi urządzeniami wspomagającymi).

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciągła wentylacja inwazyjna (przez tracheostomię lub rurkę dotchawiczą)
  2. Dystans 6MWT >90% oczekiwanej wydajności (% oczekiwanej)
  3. FVC >90% oczekiwanego (pionowo).
  4. Klinicznie istotna choroba w ciągu dwóch tygodni od włączenia, w tym gorączka > 38,2o C, wymioty częściej niż raz na 24 godziny, drgawki lub inne objawy uznane za przeciwwskazania do nowej terapii.
  5. Przewlekłe choroby serca (zawał mięśnia sercowego, arytmia, kardiomiopatia)
  6. Częstoskurcz
  7. Historia zaburzeń napadowych
  8. nadczynność tarczycy
  9. Guz chromochłonny
  10. Ciąża
  11. Historia cukrzycy
  12. Historia nadwrażliwości na leki β2-agonistyczne, takie jak albuterol, lewalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalina, salmeterol (Serevent),
  13. Pacjenci z niestandardowym harmonogramem ERT; na przykład cotygodniowe infuzje w przeciwieństwie do infuzji co dwa tygodnie.
  14. Leczenie astmy w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  15. Niewydolność nerek (podwyższone stężenie kreatyniny w surowicy).
  16. Rozpoczęcie treningu siły mięśni oddechowych w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed dniem 1 badania lub przerwanie treningu siły mięśni oddechowych w okresie 6 miesięcy poprzedzających dzień badania 1 lub rozpoczęcie treningu siły oddechu na dłużej niż 6 miesięcy przed dniem badania 1 oraz nie chcą kontynuować pierwszego roku studiów.
  17. Otrzymał eksperymentalny lek lub uczestniczył w innym badaniu interwencyjnym w ciągu 90 dni od pierwszego dnia badania.
  18. Anty-rhGAA IgG z utrzymującym się mianem >1:25.600 > 6 miesięcy w momencie rejestracji.

  19. Podczas badania zabronione jest stosowanie następujących leków towarzyszących:

    • leki moczopędne (pigułka na wodę);
    • digoksyna (naparstnica, Lanoxin);
    • beta-blokery, takie jak atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) i propranolol (Inderal);
    • trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne, takie jak amitryptylina (Elavil, Etrafon), doksepina (Sinequan), imipramina (Janimine, Tofranil) i nortryptylina (Pamelor);
    • Inhibitory monoaminooksydazy (MAO), takie jak izokarboksazyd (Marplan), fenelzyna (Nardil), rasagilina (Azilect), selegilina (Eldepryl, Emsam) lub tranylcypromina (Parnate); Lub
    • inne leki rozszerzające oskrzela, takie jak albuterol, lewalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalina (Brethine, Bricanyl), salmeterol (Serevent), izoeteryna (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel) lub izoproterenol (Isuprel Mistometer) ).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: klenbuterol
Początkowa dawka clenbuterolu będzie wynosić 40 mcg doustnie każdego ranka przez jeden tydzień, a następnie 40 mcg dwa razy dziennie (BID) przez następne 5 tygodni, aż do tygodnia 6. Jeśli 40 mcg BID doustnie jest dobrze tolerowane, dawka zostanie zwiększona do 80 mcg każdego ranka/40 mcg każdego wieczoru przez jeden tydzień, a następnie 80 mcg BID przez następne 5 tygodni, aż do wizyty w 12. tygodniu. Jeśli 80 mcg BID jest tolerowane w 12. tygodniu, pacjent będzie kontynuował przyjmowanie tej dawki do 52. tygodnia.
Lek: Clenbuterol
Tabletki 20 mcg spiropentu będą nadmiernie kapsułkowane (dwie tabletki 20 mcg w kapsułce)
Inne nazwy:
  • Spiropent
Komparator placebo: placebo
Początkowo jedna kapsułka każdego ranka przez jeden tydzień, a następnie jedna kapsułka dwa razy na dobę przez następne 5 tygodni, aż do tygodnia 6. Jeśli będzie tolerowana, dawka zostanie zwiększona do dwóch kapsułek rano i 1 kapsułki wieczorem przez jeden tydzień, a następnie dwie kapsułki BID przez następne 5 tygodni, aż do wizyty w 12. tygodniu. Jeśli dwie kapsułki dwa razy na dobę są tolerowane w 12. tygodniu, pacjent będzie kontynuował przyjmowanie tej dawki do 52. tygodnia.
Lek: Placebo
kapsułki wypełnione dekstrozą

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w 6-minutowym teście marszu (MWT).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w badaniach czynnościowych płuc: natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany w badaniach czynnościowych płuc: natężona pojemność życiowa (FVC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany w badaniach czynnościowych płuc: maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany w badaniach czynnościowych płuc: Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany w stopniowanym teście funkcjonalnym: Chód, Schody, Gower, Krzesło (GSCS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany w stopniowanym teście funkcjonalnym: Szybki test funkcji silnika (QMFT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany stężenia transaminazy alaninowej (ALT) w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Unikanie toksycznego działania na wątrobę, definiowanego jako trwały (utrzymujący się >2 tygodnie) >3-krotny wzrost aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) w stosunku do odpowiednich wartości początkowych i/lub wzrost stężenia bilirubiny bezpośredniej, pośredniej lub całkowitej >3x górna granica normy (nie zgłoszono toksycznego działania na wątrobę w związku z podawaniem klenbuterolu, dlatego powtórne badanie powinno być dopuszczalne)
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany stężenia kinazy kreatynowej (CK) w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Unikanie pogarszającego się zajęcia mięśni (tj. osłabienie mięśni, skurcze lub zmęczenie), któremu towarzyszy utrzymujące się (utrzymujące się >2 tygodnie) >3-krotne zwiększenie aktywności CK w stosunku do wartości początkowej, czyli >2-krotność górnej granicy normy (podwyższona aktywność CK jest związana z LOPD, a niewielkie zwiększenie aktywności CK zgłaszano w związku z podawaniem klenbuterolu, dlatego powtórne badanie powinno być dopuszczalne).
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Zmiany stężenia tetrameru glukozy w moczu (Glc4)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do 52 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Duke University

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Dwight Koeberl, MD, PhD, Duke University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Pro00102462

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami