Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase II klinisk forsøg med Clenbuterol hos voksne patienter med Pompes sygdom

15. august 2022 opdateret af: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D., Duke University

Fase II klinisk forsøg med Clenbuterol hos voksne patienter med Pompes sygdom stabilt behandlet med enzymerstatningsterapi

Målet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerhed og effekt med hensyn til motorisk funktion af oral clenbuterol i kombination med ERT hos personer med LOPD

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Pompes sygdom ved blodsyre-alfa-glucosidase (GAA) assay og GAA-gensekventering,
  2. Alder: 18+ år ved indskrivning,
  3. Modtager enzymerstatningsterapi (ERT) i en stabil dosis i >104 uger,
  4. FVC >15 % af forventet (liggende).
  5. Forsøgspersoner er i stand til at give skriftligt samtykke.
  6. Kunne gå mindst 100 meter på 6 minutters gangtest (6MWT) (med hjælpemidler tilladt).

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontinuerlig invasiv ventilation (via trakeostomi eller endotracheal tube)
  2. 6MWT afstand >90% af forventet ydeevne (% forventet)
  3. FVC >90 % af forventet (opretstående).
  4. Klinisk relevant sygdom inden for to uger efter tilmelding, inklusive feber > 38,2o C, opkastning mere end én gang i 24 timer, krampeanfald eller andre symptomer, der anses for kontraindikative for ny behandling.
  5. Kronisk hjertesygdom (myokardieinfarkt, arytmi, kardiomyopati)
  6. Takykardi
  7. Historie om anfaldsforstyrrelse
  8. Hyperthyroidisme
  9. Fæokromocytom
  10. Graviditet
  11. Historie om diabetes
  12. Anamnese med overfølsomhed over for β2-agonistlægemidler såsom albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin, salmeterol (Serevent),
  13. Patienter på en ikke-standard tidsplan for ERT; for eksempel ugentlige infusioner i modsætning til infusioner hver anden uge.
  14. Behandling for astma inden for de foregående 12 måneder.
  15. Nyreinsufficiens (forhøjet serumkreatinin).
  16. At være påbegyndt respiratorisk muskelstyrketræning inden for de sidste 6 måneder forud for studiedag 1 eller have afbrudt respiratorisk muskelstyrketræning i 6-månedersperioden forud for studiedag 1, eller have startet respiratorisk styrketræning mere end 6 måneder før studiedag 1 og uvillig til at fortsætte det første års studiedeltagelse.
  17. Modtog et forsøgslægemiddel eller deltog i et andet interventionsstudie inden for 90 dage efter undersøgelsesdag 1.
  18. Anti-rhGAA IgG med vedvarende titer >1:25.600 i >6 måneder ved indskrivning.

  19. Brugen af ​​følgende samtidige medicin er forbudt under undersøgelsen:

    • diuretika (vandpille);
    • digoxin (digitalis, Lanoxin);
    • betablokkere såsom atenolol (Tenormin), metoprolol (Lopressor) og propranolol (Inderal);
    • tricykliske antidepressiva, såsom amitriptylin (Elavil, Etrafon), doxepin (Sinequan), imipramin (Janimine, Tofranil) og nortriptylin (Pamelor);
    • Monoaminoxidase (MAO)-hæmmere, såsom isocarboxazid (Marplan), phenelzin (Nardil), rasagilin (Azilect), selegilin (Eldepryl, Emsam) eller tranylcypromin (Parnate); eller
    • andre bronkodilatatorer såsom albuterol, levalbuterol (Xopenex), bitolterol (Tornalate), pirbuterol (Maxair), terbutalin (Brethine, Bricanyl), salmeterol (Serevent), isoetherin (Bronkometer), metaproterenol (Alupent, Metaprel) eller isoprotere Misrenol (Isuprel Misrenol) ).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: clenbuterol
Den indledende dosis af clenbuterol vil være 40 mcg per oral hver morgen i en uge, efterfulgt af 40 mcg to gange om dagen (BID) i de næste 5 uger indtil uge 6. Hvis de 40 mcg BID pr. oral tolereres godt, vil dosis blive øget til 80 mcg hver morgen/40 mcg hver aften i en uge, efterfulgt af 80 mcg BID i de næste 5 uger indtil besøget i uge 12. Hvis 80 mcg BID tolereres i uge 12, vil forsøgspersonen fortsætte med denne dosis indtil uge 52.
Medicin: Clenbuterol
20 mcg spiropent-tabletter vil blive overindkapslet (to 20 mcg-tabletter pr. kapsel)
Andre navne:
  • Spiropent
Placebo komparator: placebo
Indledningsvis én kapsel hver morgen i én uge, efterfulgt af én kapsel BID i de næste 5 uger indtil uge 6. Hvis den tolereres, øges dosis til to kapsler hver morgen og 1 kapsel hver aften i en uge, efterfulgt af to kapsler BID i de næste 5 uger indtil besøget i uge 12. Hvis to kapsler BID tolereres i uge 12, vil forsøgspersonen fortsætte med denne dosis indtil uge 52.
Medicin: Placebos
dextrosefyldte kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i 6 minutters gangtest (MWT) distance
Tidsramme: Baseline (uge 0) til 52 uger
Baseline (uge 0) til 52 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i lungefunktionstests: forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til 52 uger
Baseline (uge 0) til 52 uger
Ændringer i lungefunktionstest: forceret vital kapacitet (FVC)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til 52 uger
Baseline (uge 0) til 52 uger
Ændringer i lungefunktionsprøver: maksimalt eksspiratorisk tryk (MEP)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til 52 uger
Baseline (uge 0) til 52 uger
Ændringer i lungefunktionstest: Maksimalt inspiratorisk tryk (MIP)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til 52 uger
Baseline (uge 0) til 52 uger
Ændringer i graderet funktionstest: Gang, Trapper, Gower, Stol (GSCS)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til 52 uger
Baseline (uge 0) til 52 uger
Ændringer i graderet funktionstest: Quick Motor Function Test (QMFT)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til 52 uger
Baseline (uge 0) til 52 uger
Ændringer i koncentrationen af ​​alanintransaminase (ALT) i serum
Tidsramme: Baseline (uge 0) til 52 uger
Undgåelse af levertoksicitet som defineret ved en vedvarende (vedvarende >2 uger) >3x stigning i aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) fra de respektive basislinjeværdier og/eller en stigning i direkte, indirekte eller total bilirubin på >3x den øvre grænse for normal (ingen levertoksicitet er blevet rapporteret i forbindelse med administration af clenbuterol, og derfor bør gentagen testning være acceptabel)
Baseline (uge 0) til 52 uger
Ændringer i koncentrationen af ​​kreatinkinase (CK) i serum
Tidsramme: Baseline (uge 0) til 52 uger
Undgåelse af forværret muskelpåvirkning (dvs. muskelsvaghed, kramper eller træthed) ledsaget af en vedvarende (vedvarende >2 uger) >3x stigning i CK fra baseline, der er >2x den øvre grænse for normal (forhøjet CK er forbundet med LOPD og mindre stigninger af CK er blevet rapporteret i forbindelse med administration af clenbuterol, derfor bør gentagen testning være acceptabel).
Baseline (uge 0) til 52 uger
Ændringer i koncentrationen af ​​uringlucosetetramer (Glc4)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til 52 uger
Baseline (uge 0) til 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Duke University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Dwight Koeberl, MD, PhD, Duke University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2025

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. september 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. august 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Pro00102462

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger