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Klinische Phase-II-Studie mit Clenbuterol bei erwachsenen Patienten mit Morbus Pompe

15. August 2022 aktualisiert von: Dwight Koeberl, M.D., Ph.D., Duke University

Klinische Phase-II-Studie mit Clenbuterol bei erwachsenen Patienten mit Morbus Pompe, die stabil mit einer Enzymersatztherapie behandelt wurden

Die Ziele dieser Studie sind die Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit hinsichtlich der motorischen Funktion von oralem Clenbuterol in Kombination mit ERT bei Patienten mit LOPD

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose der Pompe-Krankheit durch Blut-Säure-Alpha-Glucosidase (GAA)-Assay und GAA-Gensequenzierung,
  2. Alter: 18+ Jahre bei Einschreibung,
  3. Erhalten einer Enzymersatztherapie (ERT) mit einer stabilen Dosis für > 104 Wochen,
  4. FVC > 15 % des erwarteten Werts (in Rückenlage).
  5. Die Probanden sind in der Lage, eine schriftliche Einwilligung zu erteilen.
  6. Kann beim 6-Minuten-Gehtest (6MWT) mindestens 100 Meter gehen (mit zulässigen Hilfsmitteln).

Ausschlusskriterien:

  1. Kontinuierliche invasive Beatmung (über Tracheotomie oder Endotrachealtubus)
  2. 6 MWT-Distanz > 90 % der erwarteten Leistung (% erwartet)
  3. FVC > 90 % des erwarteten Werts (aufrecht).
  4. Klinisch relevante Erkrankung innerhalb von zwei Wochen nach Einschreibung, einschließlich Fieber > 38,2 °C, Erbrechen mehr als einmal in 24 Stunden, Krampfanfälle oder andere Symptome, die als kontraindiziert für eine neue Therapie gelten.
  5. Chronische Herzerkrankungen (Myokardinfarkt, Arrhythmie, Kardiomyopathie)
  6. Tachykardie
  7. Geschichte der Anfallsleiden
  8. Hyperthyreose
  9. Phäochromozytom
  10. Schwangerschaft
  11. Geschichte von Diabetes
  12. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen β2-Agonisten wie Albuterol, Levalbuterol (Xopenex), Bitolterol (Tornalate), Pirbuterol (Maxair), Terbutalin, Salmeterol (Serevent),
  13. Patienten mit einem nicht standardmäßigen Zeitplan für ERT; zum Beispiel wöchentliche Infusionen im Gegensatz zu Infusionen alle zwei Wochen.
  14. Behandlung von Asthma in den letzten 12 Monaten.
  15. Niereninsuffizienz (erhöhtes Serum-Kreatinin).
  16. Beginn des Atemmuskelkrafttrainings in den letzten 6 Monaten vor Studientag 1 oder Unterbrechung des Atemmuskelkrafttrainings in den 6 Monaten vor Studientag 1 oder Beginn des Atemmuskelkrafttrainings länger als 6 Monate vor Studientag 1 und nicht bereit, das erste Jahr der Studienteilnahme fortzusetzen.
  17. Erhalt eines Prüfpräparats oder Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie innerhalb von 90 Tagen nach Studientag 1.
  18. Anti-rhGAA IgG mit anhaltendem Titer >1:25.600 für >6 Monate zum Zeitpunkt der Einschreibung.

  19. Die Verwendung der folgenden begleitenden Medikamente ist während der Studie verboten:

    • Diuretika (Wasserpille);
    • Digoxin (Digitalis, Lanoxin);
    • Betablocker wie Atenolol (Tenormin), Metoprolol (Lopressor) und Propranolol (Inderal);
    • trizyklische Antidepressiva wie Amitriptylin (Elavil, Etrafon), Doxepin (Sinequan), Imipramin (Janimine, Tofranil) und Nortriptylin (Pamelor);
    • Monoaminoxidase (MAO)-Hemmer wie Isocarboxazid (Marplan), Phenelzin (Nardil), Rasagilin (Azilect), Selegilin (Eldepryl, Emsam) oder Tranylcypromin (Parnate); oder
    • andere Bronchodilatatoren wie Albuterol, Levalbuterol (Xopenex), Bitolterol (Tornalate), Pirbuterol (Maxair), Terbutalin (Brethine, Bricanyl), Salmeterol (Serevent), Isoetherin (Bronkometer), Metaproterenol (Alupent, Metaprel) oder Isoproterenol (Isuprel Mistometer). ).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Clenbuterol
Die Anfangsdosis von Clenbuterol beträgt 40 µg pro oral jeden Morgen für eine Woche, gefolgt von 40 µg zweimal täglich (BID) für die nächsten 5 Wochen bis Woche 6. Wenn die 40 µg zweimal täglich oral gut vertragen werden, wird die Dosis für eine Woche auf 80 µg jeden Morgen/40 µg jeden Abend erhöht, gefolgt von 80 µg zweimal täglich für die nächsten 5 Wochen bis zum Besuch in Woche 12. Wenn 80 mcg BID in Woche 12 toleriert werden, wird der Patient diese Dosis bis Woche 52 einnehmen.
Arzneimittel: Clenbuterol
20-µg-Spiropent-Tabletten werden überkapselt (zwei 20-µg-Tabletten pro Kapsel)
Andere Namen:
  • Spiropent
Placebo-Komparator: Placebo
Anfangs eine Woche lang jeden Morgen eine Kapsel, gefolgt von einer Kapsel BID für die nächsten 5 Wochen bis Woche 6. Bei Verträglichkeit wird die Dosis für eine Woche auf zwei Kapseln jeden Morgen und 1 Kapsel jeden Abend erhöht, gefolgt von zwei Kapseln BID für die nächsten 5 Wochen bis zum Besuch in Woche 12. Wenn zwei Kapseln BID in Woche 12 vertragen werden, wird der Patient diese Dosis bis Woche 52 einnehmen.
Arzneimittel: Placebos
Dextrose-gefüllte Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen in der Entfernung des 6-Minuten-Gehtests (MWT).
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen bei Lungenfunktionstests: Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Veränderungen bei Lungenfunktionstests: Forcierte Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Veränderungen bei Lungenfunktionstests: maximaler Ausatmungsdruck (MEP)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Änderungen bei Lungenfunktionstests: Maximaler Inspirationsdruck (MIP)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Änderungen im abgestuften Funktionstest: Gait, Stairs, Gower, Chair (GSCS)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Änderungen im abgestuften Funktionstest: Quick Motor Function Test (QMFT)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Veränderungen in der Konzentration von Alanin-Transaminase (ALT) im Serum
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Vermeidung einer Lebertoxizität, definiert durch einen anhaltenden (über > 2 Wochen anhaltenden) > 3-fachen Anstieg der Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) gegenüber den jeweiligen Ausgangswerten und/oder einen Anstieg des direkten, indirekten oder Gesamt-Bilirubins um > 3 x die Obergrenze des Normalbereichs (im Zusammenhang mit der Verabreichung von Clenbuterol wurde keine Lebertoxizität berichtet, daher sollten wiederholte Tests akzeptabel sein)
Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Veränderungen in der Konzentration von Kreatinkinase (CK) im Serum
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Vermeidung einer Verschlechterung der Muskelbeteiligung (d. h. Muskelschwäche, Krämpfe oder Müdigkeit), begleitet von einem anhaltenden (> 2 Wochen andauernden) > 3-fachen Anstieg der CK gegenüber dem Ausgangswert, der > 2-fach über der Obergrenze des Normalwerts liegt (erhöhte CK ist mit LOPD assoziiert, und geringe CK-Erhöhungen wurden in berichtet Assoziation mit Clenbuterol-Verabreichung, daher sollten Wiederholungstests akzeptabel sein).
Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Änderungen in der Konzentration von Glucosetetramer im Urin (Glc4)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen
Baseline (Woche 0) bis 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Duke University

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Dwight Koeberl, MD, PhD, Duke University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Juni 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. August 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. August 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Pro00102462

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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