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BEACON: 중증 낫적혈구병 환자에서 BEAM-101의 안전성과 효능을 평가하는 연구 (BEACON)

2025년 12월 15일 업데이트: Beam Therapeutics Inc.

중증 낫적혈구병 환자의 태아 헤모글로빈(HbF) 생산을 증가시키기 위한 자가 CD34+ 염기 편집 조혈 줄기 세포(BEAM-101) 단일 용량의 안전성 및 효능을 평가하는 1/2상 연구

이것은 중증 SCD 환자에서 자가 염기 편집 CD34+ HSPC(BEAM-101) 투여의 안전성과 효능을 평가하는 공개, 단일군, 다기관, 1/2상 연구입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모집하지 않고 적극적으로

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (추정된)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
15

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

18년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준에는 다음이 포함됩니다.

  1. 초기 센티넬 코호트의 경우 연령 ≥18세에서 ≤35세; 후속 등록의 경우 ≥12세에서 최대 ≤35세까지의 환자는 FDA의 승인을 받은 경우에만 등록할 수 있습니다.
  2. βS/βS, βS/β0 또는 βS/β+ 유전자형을 가진 낫적혈구병의 문서화된 진단.
  3. 수산화요소 또는 기타 지지 요법을 받았음에도 불구하고 스크리닝 전 24개월 동안 최소 4개의 중증 VOC 발생으로 정의되는 중증 SCD

주요 제외 기준은 다음과 같습니다.

  1. HbF 수치 >20%, 하이드록시우레아 요법에 대한 스크리닝 또는 오프 스크리닝 시 획득
  2. 이전에 자가 또는 동종이계 조혈모세포 이식 또는 고형 장기 이식을 받은 경우
  3. 이용 가능하고 기꺼이 일치하는 형제자매 기증자
  4. 선별 뇌 MRA에 기반한 모야모야 증후군의 확정 진단
  5. 명백한 뇌졸중의 역사

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 빔-101
가동화를 위해 plerixa로 수집한 자가 CD34+ 조혈 줄기 세포로 제조한 BEAM-101은 생체 외에서 편집되었습니다. BEAM-101에 대한 최대 용량이 설정되지 않았습니다. 출시 사양을 통과한 모든 유전자 편집 세포가 환자에게 투여됩니다. BEAM 101은 IV 주입에 의해 단일 용량으로 투여됩니다.
생물학적: 빔-101
부술판으로 골수파괴 컨디셔닝 후 IV로 투여되는 BEAM-101 단일 용량

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
기간
기준선에 비해 연간 중증 VOC(Vascular-occlusive Crisis) 수의 변화
기간: 기준선과 비교하여 분석 시점까지 6개월
기준선과 비교하여 분석 시점까지 6개월
성공적인 호중구 생착을 가진 환자의 비율
기간: 24개월까지 BEAM-101 투여
24개월까지 BEAM-101 투여
호중구 생착 시간
기간: 24개월까지 BEAM-101 투여
24개월까지 BEAM-101 투여
혈소판 생착까지의 시간
기간: 24개월까지 BEAM-101 투여
24개월까지 BEAM-101 투여
빔-101 치료 후 100일 이내 이식 관련 사망률
기간: BEAM-101 투여 100일째
BEAM-101 투여 100일째
부작용(AE's)의 빈도, 중증도 및 중증도에 기초한 안전성 및 내약성 평가
기간: 24개월까지 BEAM-101 투여
24개월까지 BEAM-101 투여

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
중증 VOC의 연간 비율이 최소 75% 감소한 환자 비율
기간: 베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 6개월부터 24개월까지
베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 6개월부터 24개월까지
심각한 VOC를 경험하지 않는 환자의 비율
기간: 기준선과 비교하여 분석 시점까지 6개월
기준선과 비교하여 분석 시점까지 6개월
VOCs에 대한 연간 입원 수의 변화
기간: 베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 6개월부터 24개월까지
베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 6개월부터 24개월까지
VOC에 대한 연간 입원 기간의 변화
기간: 베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 6개월부터 24개월까지
베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 6개월부터 24개월까지
SCD 관련 적응증에 대한 월별 및 연간 RBC 수혈의 변화
기간: 베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 2개월부터 24개월까지
베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 2개월부터 24개월까지
시간 경과에 따른 총 Hgb(g/dL) 농도 변화
기간: 24개월 기준 기준
24개월 기준 기준
최소 3개월 동안 HbF ≥30%인 환자의 비율
기간: 베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 6개월부터 24개월까지
베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 6개월부터 24개월까지
시간 경과에 따른 젖산 탈수소효소(LDH)의 변화
기간: 베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 3개월부터 24개월까지
베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 3개월부터 24개월까지
시간 경과에 따른 총 빌리루빈의 변화
기간: 베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 3개월부터 24개월까지
베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 3개월부터 24개월까지
시간 경과에 따른 무료 Hgb의 변화
기간: 베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 3개월부터 24개월까지
베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 3개월부터 24개월까지
시간 경과에 따른 합토글로빈의 변화
기간: 베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 3개월부터 24개월까지
베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 3개월부터 24개월까지
시간 경과에 따른 망상 적혈구 수의 변화
기간: 베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 3개월부터 24개월까지
베이스라인과 비교하여 BEAM-101 치료 후 3개월부터 24개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Beam Therapeutics Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 8월 30일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2028년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2028년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 6월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 7월 11일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 7월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 12월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 12월 15일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • BTX-AUT-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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