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BEACON: uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia di BEAM-101 in pazienti con anemia falciforme grave (BEACON)

15 dicembre 2025 aggiornato da: Beam Therapeutics Inc.

Uno studio di fase 1/2 che valuta la sicurezza e l'efficacia di una singola dose di cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate su base CD34+ (BEAM-101) per aumentare la produzione di emoglobina fetale (HbF) in pazienti con anemia falciforme grave

Questo è uno studio in aperto, a braccio singolo, multicentrico, di fase 1/2 che valuta la sicurezza e l'efficacia della somministrazione di HSPC CD34+ modificati in base autologa (BEAM-101) in pazienti con SCD grave

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I criteri chiave di inclusione includono:

  1. Età da ≥18 anni a ≤35 anni per la coorte sentinella iniziale; per l'arruolamento successivo i pazienti da ≥12 anni fino a ≤35 anni possono essere arruolati solo previa approvazione da parte della FDA.
  2. Diagnosi documentata di anemia falciforme con genotipi βS/βS, βS/β0 o βS/β+.
  3. MCI grave definita dalla presenza di almeno 4 COV gravi nei 24 mesi precedenti lo screening nonostante la somministrazione di idrossiurea o altre misure di assistenza di supporto

I principali criteri di esclusione includono:

  1. Livelli di HbF >20%, ottenuti al momento dello screening durante o meno la terapia con idrossiurea
  2. Precedente ricevimento di un trapianto autologo o allogenico o di un trapianto di organi solidi
  3. Donatore di fratelli compatibile disponibile e disponibile
  4. Diagnosi definitiva della sindrome di moyamoya basata sullo screening dell'MRA cerebrale
  5. Storia di ictus conclamato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: FASCIO-101
BEAM-101 prodotto con cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe raccolte mediante mobilizzazione di plerixafor e modificate ex vivo. Nessuna dose massima è stata fissata per BEAM-101; tutte le cellule geneticamente modificate che superano le specifiche di rilascio verranno somministrate al paziente. BEAM 101 verrà somministrato in dose singola mediante infusione endovenosa.
Biologico: FASCIO-101
Dose singola di BEAM-101 somministrata per via endovenosa dopo condizionamento mieloablativo con busulfan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione del numero annualizzato di COV gravi (crisi vascolare-occlusiva) rispetto al basale
Lasso di tempo: 6 mesi al momento dell'analisi rispetto al basale
6 mesi al momento dell'analisi rispetto al basale
Proporzione di pazienti con attecchimento di neutrofili riuscito
Lasso di tempo: Amministrazione BEAM-101 al mese 24
Amministrazione BEAM-101 al mese 24
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: Amministrazione BEAM-101 al mese 24
Amministrazione BEAM-101 al mese 24
Tempo di attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: Amministrazione BEAM-101 al mese 24
Amministrazione BEAM-101 al mese 24
Mortalità correlata al trapianto entro 100 giorni dopo il trattamento con fascio-101
Lasso di tempo: Amministrazione BEAM-101 al giorno 100
Amministrazione BEAM-101 al giorno 100
Valutazioni di sicurezza e tollerabilità basate su frequenza, gravità e serietà degli eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Amministrazione BEAM-101 fino al mese 24
Amministrazione BEAM-101 fino al mese 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che hanno sperimentato una riduzione di almeno il 75% del tasso annualizzato di COV gravi
Lasso di tempo: Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Percentuale di pazienti che non hanno manifestato COV gravi
Lasso di tempo: 6 mesi al momento dell'analisi rispetto al basale
6 mesi al momento dell'analisi rispetto al basale
Variazione del numero annualizzato di ricoveri per COV
Lasso di tempo: Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione della durata annualizzata dei ricoveri per COV
Lasso di tempo: Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione delle trasfusioni di RBC al mese e all'anno per indicazioni correlate a SCD
Lasso di tempo: Mese 2 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 2 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione della concentrazione totale di Hgb (g/dL) nel tempo
Lasso di tempo: Basale al mese 24
Basale al mese 24
Percentuale di pazienti con HbF ≥30%, per almeno 3 mesi
Lasso di tempo: Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 6 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione della lattato deidrogenasi (LDH) nel tempo
Lasso di tempo: Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione della bilirubina totale nel tempo
Lasso di tempo: Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione di Hgb liberi nel tempo
Lasso di tempo: Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Modifica dell'aptoglobina nel tempo
Lasso di tempo: Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Variazione della conta dei reticolociti nel tempo
Lasso di tempo: Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale
Mese 3 post trattamento BEAM-101 al mese 24 rispetto al basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Beam Therapeutics Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BTX-AUT-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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