Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BEACON: Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność BEAM-101 u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (BEACON)

15 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Beam Therapeutics Inc.

Badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczej dawki autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych zmodyfikowanych zasadą CD34+ (BEAM-101) w celu zwiększenia produkcji hemoglobiny płodowej (HbF) u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Jest to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność podawania autologicznych zasad CD34+ HSPC (BEAM-101) pacjentom z ciężkim SCD

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia obejmują:

  1. Wiek ≥18 lat do ≤35 lat dla początkowej kohorty wartowniczej; do kolejnej rejestracji pacjentów w wieku od ≥12 do ≤35 lat można włączyć tylko po zatwierdzeniu przez FDA.
  2. Udokumentowana diagnoza niedokrwistości sierpowatokrwinkowej z genotypami βS/βS, βS/β0 lub βS/β+.
  3. Ciężkie SCD definiowane jako wystąpienie co najmniej 4 ciężkich LZO w ciągu 24 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe pomimo przyjmowania hydroksymocznika lub innych środków wspomagających

Kluczowe kryteria wykluczenia obejmują:

  1. Poziom HbF >20%, uzyskany w czasie badania przesiewowego włączającego lub wyłączającego terapię hydroksymocznikiem
  2. Wcześniejsze otrzymanie autologicznego lub allogenicznego HSCT lub przeszczepu narządu miąższowego
  3. Dostępny i chętny dawca z rodzeństwa
  4. Ostateczne rozpoznanie zespołu moyamoya na podstawie przesiewowego MRA mózgu
  5. Historia jawnego udaru

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: WIĄZKA-101
BEAM-101 wyprodukowany z autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ zebranych przez pleryksa w celu mobilizacji i edytowanych ex vivo. Dla BEAM-101 nie ustalono dawki maksymalnej; wszystkie komórki poddane edycji genów, które przejdą specyfikację uwalniania, zostaną podane pacjentowi. BEAM 101 będzie podawany jako pojedyncza dawka we wlewie dożylnym.
Biologiczny: WIĄZKA-101
Pojedyncza dawka BEAM-101 podana dożylnie po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana rocznej liczby ciężkich LZO (kryzys zarostowy naczyń) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 6 miesięcy do czasu analizy w porównaniu z wartością wyjściową
6 miesięcy do czasu analizy w porównaniu z wartością wyjściową
Odsetek pacjentów z pomyślnym wszczepieniem neutrofili
Ramy czasowe: Podawanie BEAM-101 do miesiąca 24
Podawanie BEAM-101 do miesiąca 24
Czas na wszczepienie neutrofili
Ramy czasowe: Podawanie BEAM-101 do miesiąca 24
Podawanie BEAM-101 do miesiąca 24
Czas do wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: Podawanie BEAM-101 do miesiąca 24
Podawanie BEAM-101 do miesiąca 24
Śmiertelność związana z przeszczepem w ciągu 100 dni po leczeniu wiązką-101
Ramy czasowe: Podawanie BEAM-101 do dnia 100
Podawanie BEAM-101 do dnia 100
Oceny bezpieczeństwa i tolerancji na podstawie częstości, ciężkości i powagi zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Podawanie BEAM-101 do 24 miesiąca
Podawanie BEAM-101 do 24 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło co najmniej 75% zmniejszenie rocznej częstości występowania ciężkich LZO
Ramy czasowe: Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Odsetek pacjentów, u których nie występują poważne LZO
Ramy czasowe: 6 miesięcy do czasu analizy w porównaniu z wartością wyjściową
6 miesięcy do czasu analizy w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana rocznej liczby hospitalizacji z powodu LZO
Ramy czasowe: Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana rocznego czasu hospitalizacji z powodu LZO
Ramy czasowe: Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana miesięcznej i rocznej liczby transfuzji KKCz we wskazaniach związanych z SCD
Ramy czasowe: Miesiąc 2 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 2 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana całkowitego stężenia Hgb (g/dl) w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 24
Linia bazowa do miesiąca 24
Odsetek pacjentów z HbF ≥30% przez co najmniej 3 miesiące
Ramy czasowe: Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 6 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w czasie
Ramy czasowe: Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana bilirubiny całkowitej w czasie
Ramy czasowe: Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana wolnej Hgb w czasie
Ramy czasowe: Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana haptoglobiny w czasie
Ramy czasowe: Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana liczby retikulocytów w czasie
Ramy czasowe: Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 3 po leczeniu BEAM-101 do miesiąca 24 w porównaniu z wartością wyjściową

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Beam Therapeutics Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
16 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • BTX-AUT-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami