Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BEACON: Studie hodnotící bezpečnost a účinnost BEAM-101 u pacientů s těžkou srpkovitou anémií (BEACON)

15. prosince 2025 aktualizováno: Beam Therapeutics Inc.

Studie fáze 1/2 hodnotící bezpečnost a účinnost jedné dávky autologních CD34+ upravených hematopoetických kmenových buněk (BEAM-101) ke zvýšení produkce fetálního hemoglobinu (HbF) u pacientů s těžkou srpkovitou anémií

Toto je otevřená, jednoramenná, multicentrická studie fáze 1/2 hodnotící bezpečnost a účinnost podávání autologních bází upravených CD34+ HSPC (BEAM-101) u pacientů s těžkou SCD

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení zahrnují:

  1. Věk ≥18 let až ≤35 let pro počáteční sentinelovou kohortu; do následného zařazení mohou být pacienti od ≥12 let do ≤35 let zařazeni pouze se souhlasem FDA.
  2. Zdokumentovaná diagnóza srpkovité anémie s genotypy βS/βS, βS/β0 nebo βS/β+.
  3. Závažná SCD definovaná výskytem alespoň 4 závažných VOC během 24 měsíců před screeningem navzdory užívání hydroxyurey nebo jiných podpůrných opatření

Klíčová kritéria vyloučení zahrnují:

  1. Hladiny HbF > 20 %, získané v době screeningu při léčbě hydroxymočovinou nebo bez ní
  2. Předchozí příjem autologní nebo alogenní transplantace HSCT nebo solidního orgánu
  3. Dostupný a ochotný sehraný sourozenecký dárce
  4. Definitivní diagnóza moyamoyova syndromu na základě screeningu MRA mozku
  5. Historie zjevné mrtvice

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: BEAM-101
BEAM-101 vyrobený z autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk odebraných mobilizací plerixaforu a upravených ex vivo. Pro BEAM-101 nebyla nastavena žádná maximální dávka; všechny genově upravené buňky, které projdou specifikacemi uvolňování, budou podány pacientovi. BEAM 101 bude podáván jako jedna dávka IV infuzí.
Biologický: BEAM-101
Jedna dávka BEAM-101 podaná IV po myeloablativním kondicionování busulfanem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna ročního počtu závažných VOC (vaskulární okluzivní krize) vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: 6 měsíců do doby analýzy ve srovnání s výchozí hodnotou
6 měsíců do doby analýzy ve srovnání s výchozí hodnotou
Podíl pacientů s úspěšným přihojením neutrofilů
Časové okno: Administrace BEAM-101 do 24. měsíce
Administrace BEAM-101 do 24. měsíce
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: Administrace BEAM-101 do 24. měsíce
Administrace BEAM-101 do 24. měsíce
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: Administrace BEAM-101 do 24. měsíce
Administrace BEAM-101 do 24. měsíce
Mortalita související s transplantací během 100 dnů po léčbě paprskem-101
Časové okno: Podávání BEAM-101 do 100. dne
Podávání BEAM-101 do 100. dne
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti na základě frekvence, závažnosti a závažnosti nežádoucích účinků (AE's)
Časové okno: Správa BEAM-101 do 24. měsíce
Správa BEAM-101 do 24. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů, u kterých došlo k alespoň 75% snížení roční míry závažných VOC
Časové okno: Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Podíl pacientů bez závažných VOC
Časové okno: 6 měsíců do doby analýzy ve srovnání s výchozí hodnotou
6 měsíců do doby analýzy ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna ročního počtu hospitalizací pro VOC
Časové okno: Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna roční doby hospitalizací pro VOC
Časové okno: Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna v transfuzích červených krvinek za měsíc a za rok pro indikace související s SCD
Časové okno: Měsíc 2 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 2 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna celkové koncentrace Hgb (g/dl) v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Výchozí stav do měsíce 24
Podíl pacientů s HbF ≥ 30 % po dobu alespoň 3 měsíců
Časové okno: Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 6 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna laktátdehydrogenázy (LDH) v průběhu času
Časové okno: Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna celkového bilirubinu v průběhu času
Časové okno: Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna volného Hgb v průběhu času
Časové okno: Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna haptoglobinu v průběhu času
Časové okno: Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Změna počtu retikulocytů v průběhu času
Časové okno: Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou
Měsíc 3 po léčbě BEAM-101 do měsíce 24 ve srovnání s výchozí hodnotou

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Beam Therapeutics Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. srpna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BTX-AUT-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení