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BEACON: Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BEAM-101 bei Patienten mit schwerer Sichelzellanämie (BEACON)

15. Dezember 2025 aktualisiert von: Beam Therapeutics Inc.

Eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis autologer CD34+-baseeditierter hämatopoetischer Stammzellen (BEAM-101) zur Steigerung der fötalen Hämoglobin (HbF)-Produktion bei Patienten mit schwerer Sichelzellanämie

Dies ist eine unverblindete, einarmige, multizentrische Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung von autologen baseneditierten CD34+-HSPCs (BEAM-101) bei Patienten mit schwerem SCD

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136-1005
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center - Egleston Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Zu den wichtigsten Einschlusskriterien gehören:

  1. Alter ≥18 Jahre bis ≤35 Jahre für die anfängliche Sentinel-Kohorte; für spätere Aufnahme Patienten von ≥ 12 Jahren bis zu ≤ 35 Jahren können nur nach Genehmigung durch die FDA aufgenommen werden.
  2. Dokumentierte Diagnose einer Sichelzellkrankheit mit βS/βS-, βS/β0- oder βS/β+-Genotypen.
  3. Schwerer SCD, definiert durch das Auftreten von mindestens 4 schweren VOCs in den 24 Monaten vor dem Screening trotz Erhalt von Hydroxyharnstoff oder anderen unterstützenden Pflegemaßnahmen

Zu den wichtigsten Ausschlusskriterien gehören:

  1. HbF-Spiegel > 20 %, erhalten zum Zeitpunkt des Screenings bei oder ohne Hydroxyurea-Therapie
  2. Vorheriger Erhalt einer autologen oder allogenen HSCT oder soliden Organtransplantation
  3. Verfügbarer und williger passender Geschwisterspender
  4. Definitive Diagnose des Moyamoya-Syndroms basierend auf Screening-Hirn-MRA
  5. Geschichte des offenen Schlaganfalls

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: STRAHL-101
BEAM-101, hergestellt mit autologen CD34+ hämatopoetischen Stammzellen, die von Plerixa zur Mobilisierung gesammelt und ex vivo bearbeitet wurden. Für BEAM-101 wurde keine Höchstdosis festgelegt; alle geneditierten Zellen, die die Freigabespezifikationen erfüllen, werden dem Patienten verabreicht. BEAM 101 wird als Einzeldosis durch IV-Infusion verabreicht.
Biologisch: STRAHL-101
Einzeldosis von BEAM-101 intravenös verabreicht nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der jährlichen Anzahl schwerer VOCs (Vascular-occlusive Crisis) im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 6 Monate bis zum Zeitpunkt der Analyse im Vergleich zum Ausgangswert
6 Monate bis zum Zeitpunkt der Analyse im Vergleich zum Ausgangswert
Anteil der Patienten mit erfolgreicher Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
Zeit bis zur Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
Zeit bis zur Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
Transplantationsbedingte Mortalität innerhalb von 100 Tagen nach der Beam-101-Behandlung
Zeitfenster: BEAM-101-Verabreichung bis Tag 100
BEAM-101-Verabreichung bis Tag 100
Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertungen basierend auf Häufigkeit, Schweregrad und Schwere unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat
BEAM-101-Verabreichung bis zum 24. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Patienten, die eine mindestens 75 %ige Verringerung der jährlichen Rate schwerer VOCs erfahren
Zeitfenster: Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Anteil der Patienten, bei denen keine schweren VOCs aufgetreten sind
Zeitfenster: 6 Monate bis zum Zeitpunkt der Analyse im Vergleich zum Ausgangswert
6 Monate bis zum Zeitpunkt der Analyse im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung der annualisierten Anzahl von Krankenhausaufenthalten für VOCs
Zeitfenster: Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung der annualisierten Dauer von Krankenhausaufenthalten für VOCs
Zeitfenster: Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung der Erythrozytentransfusionen pro Monat und pro Jahr für SCD-bezogene Indikationen
Zeitfenster: Monat 2 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 2 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Änderung der Hgb-Gesamtkonzentration (g/dL) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24
Baseline bis Monat 24
Anteil der Patienten mit HbF ≥ 30 %, seit mindestens 3 Monaten
Zeitfenster: Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 6 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung des Gesamtbilirubins im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung des freien Hgb im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung des Haptoglobins im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung der Retikulozytenzahl im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert
Monat 3 nach BEAM-101-Behandlung bis Monat 24 im Vergleich zum Ausgangswert

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Beam Therapeutics Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
16. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BTX-AUT-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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