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무증상 간질성 폐질환을 동반한 전신 경화증에서 마이코페놀레이트 모페틸 (SSc-mILD)

2026년 9월 25일 업데이트: Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)

전신 경화증과 관련된 무증상 간질성 폐 질환에서 마이코페놀레이트 모페틸의 효능을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 시험: 타당성 조사

The goal of this pilot study is to assess the feasibility of a larger study on the efficacy of mycophenolate mofetil in people diagnosed with systemic sclerosis with mild lung involvement. Participants will be recruited over 12 months at 3 academic centers and assigned randomly to receive either mycophenolate mofetil or placebo, a look-alike substance that contains no active drug, for 96 weeks.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

Background: Systemic sclerosis (SSc, scleroderma) is a rare but life-threatening systemic autoimmune disease characterized by microvasculopathy, serum autoantibodies, inflammation and fibrosis of the skin and internal organs. Early rapidly progressive SSc remains the most lethal autoimmune rheumatic disease, with over 60% mortality at 5 years in high-risk patients. Interstitial lung disease (ILD) is the leading cause of SSc-related mortality and affects over half of SSc patients. SSc-ILD is currently treated with immunosuppressive and anti-fibrotic drugs, with the first-line treatment being mycophenolate mofetil (MMF), although treatments have modest benefits when initiated in advanced stages of disease. Emerging data suggest that earlier treatment, when lung function is still normal despite evidence of ILD on computed tomography scan ("subclinical SSc-ILD"), may lead to improved outcomes, suggesting a window of treatment opportunity.

Research Aims: The goal of the proposed pilot RCT is to establish the feasibility of a phase III RCT that will assess the efficacy of MMF in subclinical SSc-ILD. Specifically, we aim to:

Determine the rate of patient recruitment at three centers over one year, and identify barriers and solutions to recruitment;
Determine the proportion of participants receiving the allocated treatment and with complete primary efficacy outcome data at 48 and 96 weeks; and
Generate preliminary data on clinical efficacy outcomes that will contribute information to the analysis of the phase III trial through a Bayesian inference framework.

Methods: Participants will be adults with SSc, ILD diagnosed within the past 3 years and a normal forced vital capacity (≥ 80%). Participants will be recruited over 12 months at 3 academic centers affiliated to the Canadian Scleroderma Research Group. Eligible participants will be assigned using stratified randomization to receive either MMF (up to 2 grams daily) or placebo for 96 weeks. The primary feasibility outcome will be the rate of recruitment per site over 12 months. A Bayesian approach will be used to estimate the probability of reaching the target sample size based on observed recruitment rates, with decision rules to continue, adapt, or stop the trial. Data collected on the primary clinical efficacy outcome (annual rate of decline in forced vital capacity over 96 weeks) will be used to inform the analysis of the phase III trial (as an informative prior) through a Bayesian inference framework.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

단계

2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

이름: Sabrina Hoa, MD MSc
전화번호: 514-890-8000
이메일: sabrina.anh-tu.hoa.med@ssss.gouv.qc.ca

연구 연락처 백업

이름: Unité d'innovation thérapeutique, CHUM
이메일: uit.eligibilite.chum@ssss.gouv.qc.ca

연구 장소

캐나다
- Quebec
  - Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 3E4
    - 모병
    - Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
    - 연락하다:
      
      Unité d'innovation thérapeutique, CHUM
      
      전화번호: 5148908000
      
      이메일: uit.eligibilite.chum@ssss.gouv.qc.ca
    - 수석 연구원:
      
      Sabrina Hoa, MD MSc
  - Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1E2
    - 아직 모집하지 않음
    - Jewish General Hospital - CIUSSS-COMTL
    - 연락하다:
      
      Marie Hudson, MD
    - 수석 연구원:
      
      Marie Hudson, MD
  - Québec, Quebec, 캐나다
    - 아직 모집하지 않음
    - Institut Universitaire de Cardiologie et Pneumologie de Québec
    - 연락하다:
      
      Geneviève Dion, MD
      
      이메일: genevieve.dion.med@ssss.gouv.qc.ca
    - 수석 연구원:
      
      Geneviève Dion, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

Able and willing to provide informed consent and adhere to study protocol;
Women and men of all race/ethnicity, aged 18 years and older;
SSc based on 2013 ACR-EULAR classification criteria;
Presence of interstitial lung disease on HRCT scan, obtained within 12 months before screening, that shows fibrosis affecting less than 20% of the lungs, as confirmed by an expert radiologist;
Diagnosis of ILD within 7 years before screening;
Forced vital capacity of 80% predicted and above, on pulmonary function tests obtained within 6 months before screening;
Able to communicate in French or English;

Exclusion Criteria:

Progressive pulmonary fibrosis, defined as at least two of three criteria (worsening symptoms, radiological progression, and physiological progression) occurring within the past year with no alternative explanation, as defined by the 2022 ATS/ERS/JRS/ALAT Clinical Practice Guideline;
Use of medications with putative lung disease-modifying properties:
1. Current use of MMF, mycophenolic acid, azathioprine, calcineurin inhibitors (e.g. tacrolimus, cyclosporin A), tocilizumab, nintedanib, pirfenidone or corticosteroids (Prednisone equivalent dose >10 mg/day) at time of screening
2. Cyclophosphamide within one year prior to screening
3. Rituximab within 6 months prior to screening
4. Cell therapies (including stem cell transplantation) within one year prior to screening
Current use of other biological, targeted synthetic or investigational products with immunosuppressive effects (e.g. TNF inhibitors, abatacept, tofacitinib) at time of screening
Any contraindication to MMF, including:
1. Pregnancy and/or breastfeeding
2. Female of childbearing potential not using reliable method of contraception
3. Persistent leucopenia (white blood cell count <3.0 x103/μL)
4. Persistent thrombocytopenia (platelet count <100 x103/μL)
5. Persistent anemia (hemoglobin <100 g/L)
6. Baseline liver enzymes (alanine transaminase (ALT) or aspartate transaminase (AST)) or bilirubin >1.5 times the upper limit of normal, other than due to Gilbert's disease
7. Uncontrolled congestive heart failure
8. Active infection (lung or elsewhere)
9. Active solid or hematological malignancy (other than basal cell cancer of the skin or cervical carcinoma in situ removed entirely by biopsy)
10. Active peptic ulcer disease
11. Other serious concomitant medical illness, unreliability or drug abuse that might compromise the patient's ability to safely take MMF
12. Use of drugs or products with significant interactions with MMF

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

주 목적: 다른
할당: 무작위
중재 모델: 병렬 할당
마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔 참가자 그룹 / 팔 시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.	개입 / 치료 개입 / 치료 임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: Mycophenolate mofetil 2 to 4 capsules of mycophenolate mofetil twice daily.	의약품: Mycophenolate Mofetil The participant will receive 500 mg to 1000 mg twice daily of mycophenolate mofetil administered orally for 96 weeks. The dose scheduling will be as follow: Weeks 1 and 2: 500 mg twice a day Weeks 3 and 4: 750 mg twice a day Weeks 5 to 96: 1000 mg twice a day
위약 비교기: Placebo 2 to 4 capsules of placebo twice daily.	다른: Placebo The participant will receive 500 mg to 1000 mg twice daily of placebo administered orally for 96 weeks. The dose scheduling will be as follow: Weeks 1 and 2: 500 mg twice a day Weeks 3 and 4: 750 mg twice a day Weeks 5 to 96: 1000 mg twice a day

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	기간
사이트당 식별된 잠재적 적격 환자의 총 수 기간: 1년 이상	1년 이상
사이트당 동의를 제공하는 잠재적으로 자격이 있는 환자의 비율 기간: 1년 이상	1년 이상
사이트당 자격 기준을 충족하는 동의된 참가자의 비율 기간: 1년 이상	1년 이상
사이트당 무작위 참가자의 월간 비율 기간: 1년 이상	1년 이상
참가자 투약 일지에 의해 평가된 치료 순응도 기간: 각 참가자의 첫 번째 용량부터 마지막 용량까지, 최대 96주	각 참가자의 첫 번째 용량부터 마지막 용량까지, 최대 96주
Pharmacy Accountability Logs에서 평가한 약물 순응도 기간: 각 참가자의 첫 번째 용량부터 마지막 용량까지, 최대 96주	각 참가자의 첫 번째 용량부터 마지막 용량까지, 최대 96주
프로토콜 편차의 수로 평가되는 연구 프로토콜 준수 기간: 총 연구 기간 동안(참가자당 최대 96주)	총 연구 기간 동안(참가자당 최대 96주)
시험 치료를 중단한 연구 약물에 대한 불내성 참가자의 비율 기간: 총 연구 기간 동안(참가자당 최대 96주)	총 연구 기간 동안(참가자당 최대 96주)
48주에 할당된 치료를 받는 참가자의 비율 기간: 48주에	48주에
96주에 할당된 치료를 받는 참가자의 비율 기간: 96주에	96주에
48주에 완전한 1차 효능 결과 데이터를 가진 참가자의 비율 기간: 48주에	48주에
96주에 완전한 1차 효능 결과 데이터를 가진 참가자의 비율 기간: 96주에	96주에
후속 조치에서 손실된 참가자의 비율 기간: 총 연구 기간 동안(참가자당 최대 96주)	총 연구 기간 동안(참가자당 최대 96주)

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
Frequency of treatment-related adverse events 기간: Over total study period (up to 96 weeks per participant)	Incidence and severity of AEs, with severity determined according to National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 5.0 (NCI CTCAE v5.0)	Over total study period (up to 96 weeks per participant)

기타 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
48주 동안 예측된 강제 폐활량(FVC) 백분율(%)의 연간 감소율 기간: 48주 이상		48주 이상
96주 동안 예측된 강제 폐활량(FVC) 백분율(%)의 연간 감소율 기간: 96주 이상		96주 이상
48주 동안 예상 총 폐활량 백분율(%)의 연간 감소율 기간: 48주 이상		48주 이상
96주 동안 예상 총 폐활량 백분율(%)의 연간 감소율 기간: 96주 이상		96주 이상
48주 동안 일산화탄소(DLCO)에 대한 예상 확산 용량의 연간 감소율(%) 기간: 48주 이상		48주 이상
96주 동안 예측된 DLCO의 연간 감소율(%) 기간: 96주 이상		96주 이상
48주에 정량적 SSc 자가항체 역가의 기준선으로부터의 변화 기간: 48주에		48주에
96주에 정량적 SSc 자가항체 역가의 기준선으로부터의 변화 기간: 96주에		96주에
48주에 Krebs von Lungen 6(KL-6) 역가의 기준선 대비 변화 기간: 48주에		48주에
96주에 Krebs von Lungen 6(KL-6) 역가의 기준선 대비 변화 기간: 96주에		96주에
Proportion of participants having clinically meaningful progression 기간: Over total study period (up to 96 weeks per participant)	Clinically meaningful progression defined by the Outcome Measures in Rheumatology (OMERACT) for connective tissue disease-associated interstitial lung diseases (CTD-ILD) (defined as a ≥10% relative decline in FVC from baseline, or a ≥5% to <10% relative decline in FVC associated with a ≥15% relative decline in diffusion capacity [DLCO])	Over total study period (up to 96 weeks per participant)
Time to clinically meaningful progression 기간: Over total study period (up to 96 weeks per participant)	Clinically meaningful progression as defined by Outcome Measures in Rheumatology (OMERACT) for connective tissue disease- associated interstitial lung diseases (CTD-ILD) (defined as a ≥10% relative decline in FVC from baseline, or a ≥5% to <10% relative decline in FVC associated with a ≥15% relative decline in diffusion capacity [DLCO])	Over total study period (up to 96 weeks per participant)
Proportion of participants having an absolute decrease in FVC of at least 3.3% predicted 기간: Over total study period (up to 96 weeks per participant)	An absolute decrease in FVC of at least 3.3% predicted was proposed as the minimal clinically important difference estimate for worsening of FVC in patients with SSc-ILD.	Over total study period (up to 96 weeks per participant)
Time to an absolute decrease in FVC of at least 3.3% predicted 기간: Over total study period (up to 96 weeks per participant)	An absolute decrease in FVC of at least 3.3% predicted was proposed as the minimal clinically important difference estimate for worsening of FVC in patients with SSc-ILD.	Over total study period (up to 96 weeks per participant)
Proportion of participants having progressive pulmonary fibrosis 기간: Over total study period (up to 96 weeks per participant)	Progressive pulmonary fibrosis defined by 2022 ATS/ERS/JRS/ALAT guidelines	Over total study period (up to 96 weeks per participant)
Time to progressive pulmonary fibrosis 기간: Over total study period (up to 96 weeks per participant)	Progressive pulmonary fibrosis defined by 2022 ATS/ERS/JRS/ALAT guidelines	Over total study period (up to 96 weeks per participant)
Change from baseline in percent (%) extent of ILD, ground-glass opacities, reticular infiltrates and honeycombing, and in pulmonary vessel volume at 48 weeks 기간: At 48 weeks	Measured on high-resolution computed tomography chest scan using automated lung texture analysis	At 48 weeks
Change from baseline in percent (%) extent of ILD, ground-glass opacities, reticular infiltrates and honeycombing, and in pulmonary vessel volume at 96 weeks 기간: At 96 weeks	Measured on high-resolution computed tomography chest scan using automated lung texture analysis	At 96 weeks
Change from baseline in St-George Respiratory Questionnaire at 48 weeks 기간: At 48 weeks	Scores range from 0 to 100, with higher scores indicating more limitations.	At 48 weeks
Change from baseline in St-George Respiratory Questionnaire at 96 weeks 기간: At 96 weeks	Scores range from 0 to 100, with higher scores indicating more limitations.	At 96 weeks
Change from baseline in Leicester Cough Questionnaire at 48 weeks 기간: At 48 weeks	Scores (total) range from 3 to 21, with higher scores indicating less limitations.	At 48 weeks
Change from baseline in Leicester Cough Questionnaire at 96 weeks 기간: At 96 weeks	Scores (total) range from 3 to 21, with higher scores indicating less limitations.	At 96 weeks
Change from baseline in health assessment questionnaire modified for scleroderma at 48 weeks 기간: At 48 weeks	The SHAQ consists of the Health assessment questionnaire (HAQ) and visual analogue scales for pain, patient global assessment, vascular, digital ulcers, lung involvement and gastrointestinal involvement. Scores range from 0 to 3, with higher scores indicating more limitations.	At 48 weeks
Change from baseline in health assessment questionnaire modified for scleroderma at 96 weeks 기간: At 96 weeks	The SHAQ consists of the Health assessment questionnaire (HAQ) and visual analogue scales for pain, patient global assessment, vascular, digital ulcers, lung involvement and gastrointestinal involvement. Scores range from 0 to 3, with higher scores indicating more limitations.	At 96 weeks
Change from baseline in 36-items short form survey (SF-36) at 48 weeks 기간: At 48 weeks	Eight scales with scores range from 0 to 100, with higher scores indicating less limitations.	At 48 weeks
Change from baseline in 36-items short form survey (SF-36) at 96 weeks 기간: At 96 weeks	Eight scales with scores ranging from 0 to 100, with higher scores indicating less limitations.	At 96 weeks
Change from baseline in EuroQoL five dimensions (EQ-5D-5L) at 48 weeks 기간: At 48 weeks	The EQ-5D-5L questionnaire possesses 5 levels for each of the five dimensions. The five dimensions are mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression, with the following possible five responses: no problems, slight problems, moderate problems, severe problems, unable to/extreme problems. Scores are converted into an index value ranging from 0 to 1, with higher scores indicating better health state.	At 48 weeks
Change from baseline in EuroQoL five dimensions (EQ-5D-5L) at 96 weeks 기간: At 96 weeks	The EQ-5D-5L questionnaire possesses 5 levels for each of the five dimensions. The five dimensions are mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression, with the following possible five responses: no problems, slight problems, moderate problems, severe problems, unable to/extreme problems. Scores are converted into an index value ranging from 0 to 1, with higher scores indicating better health state.	At 96 weeks
Change from baseline in patient global assessment at 48 weeks 기간: At 48 weeks	Visual analogue scale from 0 to 10, with higher scores indicating worse disease.	At 48 weeks
Change from baseline in patient global assessment at 96 weeks 기간: At 96 weeks	Visual analogue scale from 0 to 10, with higher scores indicating worse disease.	At 96 weeks
Change from baseline in physician global assessment at 48 weeks 기간: At 48 weeks	Visual analogue scale from 0 to 10, with higher scores indicating worse disease.	At 48 weeks
Change from baseline in physician global assessment at 96 weeks 기간: At 96 weeks	Visual analogue scale from 0 to 10, with higher scores indicating worse disease.	At 96 weeks
Change from baseline in 6-minute walk oxygen saturation at 48 weeks 기간: At 48 weeks	Oxygen saturation at nadir during the 6-minute walk test	At 48 weeks
Change from baseline in 6-minute walk oxygen desaturation at 96 weeks 기간: At 96 weeks	Oxygen saturation at nadir during the 6-minute walk test	At 96 weeks
Change from baseline in modified Rodnan skin score (mRSS) at 48 weeks 기간: At 48 weeks	Scores range from 0 to 51, with higher scores indicating more skin involvement.	At 48 weeks
Change from baseline in modified Rodnan skin score (mRSS) at 96 weeks 기간: At 96 weeks	Scores range from 0 to 51, with higher scores indicating more skin involvement.	At 96 weeks
Change from baseline in nailfold capillary density at 48 weeks 기간: At 48 weeks	Mean number of capillaries per mm	At 48 weeks
Change from baseline in nailfold capillary density at 96 weeks 기간: At 96 weeks	Mean number of capillaries per mm	At 96 weeks
Change from baseline in nailfold capillaroscopy abnormalities and patterns at 48 weeks 기간: At 48 weeks	Ectasias/megacapillaries are scored using a semi-quantitative scale (0 = no, 1 = ≤33%, 2= 33-66%, and 3 = ≥66% abnormalities/linear mm)	At 48 weeks
Change from baseline in nailfold capillaroscopy abnormalities and patterns at 96 weeks 기간: At 96 weeks	Ectasias/megacapillaries are scored using a semi-quantitative scale (0 = no, 1 = ≤33%, 2= 33-66%, and 3 = ≥66% abnormalities/linear mm)	At 96 weeks

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)

협력자

McGill University

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)

University of Calgary

Jewish General Hospital

Institut universitaire de cardiologie et de pneumologie de Québec, University Laval

Sclérodermie Québec

수사관

수석 연구원: Sabrina Hoa, MD, Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 8월 29일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 2월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 3월 14일

처음 게시됨 (실제)

2023년 3월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 25일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

MP-02-2023-11180

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

무증상 간질성 폐질환을 동반한 전신 경화증에서 마이코페놀레이트 모페틸 (SSc-mILD)

전신 경화증과 관련된 무증상 간질성 폐 질환에서 마이코페놀레이트 모페틸의 효능을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 시험: 타당성 조사

연구 개요

상태

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 유형

등록 (추정된)

단계

연락처 및 위치

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

참여기준

자격 기준

공부할 수 있는 나이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

연구 대상 성별

설명

공부 계획

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

팔의 수

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

개입 / 치료

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정

기간

2차 결과 측정

결과 측정

측정값 설명

기간

기타 결과 측정

결과 측정

측정값 설명

기간

공동 작업자 및 조사자

스폰서

협력자

수사관

연구 기록 날짜

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

기본 완료 (추정된)

연구 완료 (추정된)

연구 등록 날짜

최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

처음 게시됨 (실제)

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

마지막으로 확인됨

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품