Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mykofenolan mofetylu w twardzinie układowej z subkliniczną śródmiąższową chorobą płuc (SSc-mILD)

9 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności mykofenolanu mofetylu w subklinicznej śródmiąższowej chorobie płuc związanej z twardziną układową: studium wykonalności

Celem tego badania pilotażowego jest ocena wykonalności większego badania skuteczności mykofenolanu mofetylu u osób z rozpoznaniem twardziny układowej z łagodnym zajęciem płuc. Uczestnicy będą rekrutowani przez 12 miesięcy w 3 ośrodkach akademickich i losowo przydzielani do otrzymywania mykofenolanu mofetylu lub placebo, substancji wyglądającej podobnie, która nie zawiera aktywnego leku, przez 96 tygodni.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wstęp: Twardzina układowa (SSc, scleroderma) jest rzadką, ale zagrażającą życiu układową chorobą autoimmunologiczną, charakteryzującą się mikrounaczynieniem, obecnością autoprzeciwciał w surowicy, stanem zapalnym oraz włóknieniem skóry i narządów wewnętrznych. Wcześnie szybko postępujący SSc pozostaje najbardziej śmiertelną autoimmunologiczną chorobą reumatyczną, z ponad 60% śmiertelnością w ciągu 5 lat u pacjentów wysokiego ryzyka. Śródmiąższowa choroba płuc (ILD) jest główną przyczyną śmiertelności związanej z SSc i dotyczy ponad połowy pacjentów z SSc. SSc-ILD jest obecnie leczony lekami immunosupresyjnymi i przeciwzwłóknieniowymi, przy czym leczeniem pierwszego rzutu jest mykofenolan mofetylu (MMF), chociaż leczenie przynosi niewielkie korzyści, gdy rozpoczyna się je w zaawansowanych stadiach choroby. Pojawiające się dane sugerują, że wcześniejsze leczenie, gdy czynność płuc jest nadal prawidłowa pomimo dowodów ILD na tomografii komputerowej („subkliniczny SSc-ILD”), może prowadzić do lepszych wyników, co sugeruje okno możliwości leczenia.

Cele badawcze: Celem proponowanego pilotażowego RCT jest ustalenie wykonalności RCT fazy III, która oceni skuteczność MMF w subklinicznej SSc-ILD. W szczególności naszym celem jest:

Określ tempo rekrutacji pacjentów w trzech ośrodkach w ciągu jednego roku oraz zidentyfikuj bariery i rozwiązania dla rekrutacji;
Określić odsetek uczestników otrzymujących przydzielone leczenie oraz pełne dane dotyczące pierwotnego wyniku skuteczności po 48 i 96 tygodniach; I
Generuj wstępne dane na temat wyników skuteczności klinicznej, które wniosą informacje do analizy badania fazy III za pomocą schematu wnioskowania bayesowskiego.

Metody: Uczestnikami będą osoby dorosłe z SSc, ILD zdiagnozowanymi w ciągu ostatnich 3 lat i normalną wymuszoną pojemnością życiową (≥ 80%). Uczestnicy będą rekrutowani przez 12 miesięcy w 3 ośrodkach akademickich zrzeszonych w Canadian Scleroderma Research Group. Kwalifikujący się uczestnicy zostaną przydzieleni za pomocą randomizacji warstwowej do otrzymywania MMF (do 2 gramów dziennie) lub placebo przez 96 tygodni. Podstawowym wynikiem oceny wykonalności będzie wskaźnik rekrutacji na placówkę w ciągu 12 miesięcy. Podejście bayesowskie zostanie zastosowane do oszacowania prawdopodobieństwa osiągnięcia docelowej wielkości próby na podstawie obserwowanych wskaźników rekrutacji, z regułami decyzyjnymi dotyczącymi kontynuacji, dostosowania lub przerwania badania. Dane zebrane na temat głównego wyniku skuteczności klinicznej (roczne tempo spadku natężonej pojemności życiowej w ciągu 96 tygodni) zostaną wykorzystane do analizy badania III fazy (jako wstępne informacje) za pomocą schematu wnioskowania bayesowskiego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Faza

Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Sabrina Hoa, MD MSc
Numer telefonu: 514-890-8000
E-mail: sabrina.anh-tu.hoa.med@ssss.gouv.qc.ca

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Nazwa: Unité d'innovation thérapeutique, CHUM
E-mail: uit.eligibilite.chum@ssss.gouv.qc.ca

Lokalizacje studiów

Kanada
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
    - Rekrutacyjny
    - Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
    - Kontakt:
      
      Unité d'innovation thérapeutique, CHUM
      
      Numer telefonu: 5148908000
      
      E-mail: uit.eligibilite.chum@ssss.gouv.qc.ca
    - Główny śledczy:
      
      Sabrina Hoa, MD MSc
  - Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - Jewish General Hospital - CIUSSS-COMTL
    - Kontakt:
      
      Marie Hudson, MD
    - Główny śledczy:
      
      Marie Hudson, MD
  - Quebec City, Quebec, Kanada
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - Institut universitaire de cardiologie et pneumologie de Québec
    - Kontakt:
      
      Geneviève Dion, MD
      
      E-mail: genevieve.dion.med@ssss.gouv.qc.ca
    - Główny śledczy:
      
      Geneviève Dion, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Zdolny i chętny do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania protokołu badania;
Kobiety i mężczyźni wszystkich ras / grup etnicznych, w wieku 18 lat i starsi;
SSc na podstawie kryteriów klasyfikacyjnych ACR-EULAR z 2013 r.;
Obecność śródmiąższowej choroby płuc na skanie HRCT, uzyskanym w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, która wykazuje zwłóknienie obejmujące mniej niż 20% płuc, potwierdzone przez biegłego radiologa;
Rozpoznanie ILD w ciągu 7 lat przed badaniem przesiewowym;
Natężona pojemność życiowa 80% wartości należnej i więcej, na podstawie testów czynnościowych płuc uzyskanych w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
Potrafisz komunikować się w języku francuskim lub angielskim;

Kryteria wyłączenia:

Postępujące włóknienie płuc, zdefiniowane jako co najmniej dwa z trzech kryteriów (pogorszenie objawów, progresja radiologiczna i progresja fizjologiczna) występujące w ciągu ostatniego roku bez alternatywnego wyjaśnienia, zgodnie z wytycznymi praktyki klinicznej ATS/ERS/JRS/ALAT z 2022 r.;
Stosowanie leków o przypuszczalnych właściwościach modyfikujących choroby płuc:
1. Obecne stosowanie MMF, kwasu mykofenolowego, azatiopryny, inhibitorów kalcyneuryny (np. takrolimus, cyklosporyna A), tocilizumab, nintedanib, pirfenidon lub kortykosteroidy (dawka równoważna prednizonowi >10 mg/dobę) w czasie badania przesiewowego
2. Cyklofosfamid w ciągu jednego roku przed badaniem przesiewowym
3. Rytuksymab w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
4. Terapie komórkowe (w tym przeszczep komórek macierzystych) w ciągu jednego roku przed badaniem przesiewowym
Bieżące stosowanie innych biologicznych, ukierunkowanych syntetycznych lub badawczych produktów o działaniu immunosupresyjnym (np. inhibitory TNF, abatacept, tofacytynib) w czasie skriningu
Wszelkie przeciwwskazania do MMF, w tym:
1. Ciąża i/lub karmienie piersią
2. Kobieta w wieku rozrodczym niestosująca skutecznej metody antykoncepcji
3. Uporczywa leukopenia (liczba białych krwinek <3,0 x103/μl)
4. Utrzymująca się małopłytkowość (liczba płytek krwi <100 x103/μl)
5. Utrzymująca się niedokrwistość (hemoglobina <100 g/l)
6. Wyjściowa aktywność enzymów wątrobowych (transaminaza alaninowa (ALT) lub transaminaza asparaginianowa (AST)) lub bilirubina >1,5-krotność górnej granicy normy, z przyczyn innych niż choroba Gilberta
7. Niekontrolowana zastoinowa niewydolność serca
8. Aktywna infekcja (płuca lub gdzie indziej)
9. Aktywny lity lub hematologiczny nowotwór złośliwy (inny niż rak podstawnokomórkowy skóry lub rak szyjki macicy in situ usunięty w całości przez biopsję)
10. Aktywna choroba wrzodowa
11. Inne poważne współistniejące choroby medyczne, nierzetelność lub nadużywanie leków, które mogą zagrozić zdolności pacjenta do bezpiecznego przyjmowania MMF
12. Stosowanie leków lub produktów w znaczących interakcjach z MMF

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Główny cel: Inny
Przydział: Randomizowane
Model interwencyjny: Przydział równoległy
Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm Grupa uczestników / Arm Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.	Interwencja / Leczenie Interwencja / Leczenie Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Mykofenolan mofetylu 2 do 4 kapsułek mykofenolanu mofetylu dwa razy na dobę.	Lek: Mykofenolan mofetylu Uczestnik będzie otrzymywał od 500 mg do 1000 mg dwa razy dziennie mykofenolanu mofetylu podawanego doustnie przez 96 tygodni. Schemat dawkowania będzie następujący: Tygodnie 1 i 2: 500 mg dwa razy na dobę Tygodnie 3 i 4: 750 mg dwa razy na dobę Tygodnie od 5 do 96: 1000 mg dwa razy na dobę
Komparator placebo: Placebo 2 do 4 kapsułek placebo dwa razy dziennie.	Inny: Placebo Uczestnik będzie otrzymywał od 500 mg do 1000 mg dwa razy dziennie placebo podawanego doustnie przez 96 tygodni. Schemat dawkowania będzie następujący: Tygodnie 1 i 2: 500 mg dwa razy na dobę Tygodnie 3 i 4: 750 mg dwa razy na dobę Tygodnie od 5 do 96: 1000 mg dwa razy na dobę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Ramy czasowe
Całkowita liczba potencjalnie kwalifikujących się pacjentów zidentyfikowanych na ośrodek Ramy czasowe: Ponad rok	Ponad rok
Odsetek potencjalnie kwalifikujących się pacjentów, którzy wyrażą zgodę na ośrodek Ramy czasowe: Ponad rok	Ponad rok
Odsetek uczestników, którzy wyrazili zgodę, spełniających kryteria kwalifikowalności na ośrodek Ramy czasowe: Ponad rok	Ponad rok
Miesięczna stawka losowych uczestników na witrynę Ramy czasowe: Ponad rok	Ponad rok
Przestrzeganie leczenia oceniane na podstawie dzienników dawkowania uczestnika Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do ostatniej dawki przyjętej dla każdego uczestnika, do 96 tygodni	Od pierwszej dawki do ostatniej dawki przyjętej dla każdego uczestnika, do 96 tygodni
Wskaźnik przestrzegania zaleceń lekarskich na podstawie dzienników odpowiedzialności farmaceutycznej Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do ostatniej dawki przyjętej dla każdego uczestnika, do 96 tygodni	Od pierwszej dawki do ostatniej dawki przyjętej dla każdego uczestnika, do 96 tygodni
Przestrzeganie protokołu badania oceniane na podstawie liczby odstępstw od protokołu Ramy czasowe: Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)	Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)
Odsetek uczestników nietolerujących badanego leku, którzy przerywają leczenie próbne Ramy czasowe: Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)	Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)
Odsetek uczestników otrzymujących przydzielone leczenie po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	W 48 tygodniu
Odsetek uczestników otrzymujących przydzielone leczenie po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	W 96 tygodniu
Odsetek uczestników z pełnymi podstawowymi danymi dotyczącymi skuteczności po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	W 48 tygodniu
Odsetek uczestników z pełnymi pierwotnymi danymi dotyczącymi skuteczności po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	W 96 tygodniu
Odsetek uczestników utraconych z obserwacji Ramy czasowe: Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)	Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Częstość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem Ramy czasowe: Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)	Częstość występowania i ciężkość AE, z ciężkością określoną zgodnie z kryteriami Common Terminology Criteria for Adverse Events, National Cancer Institute Common Terminology Criteria, wersja 5.0 (NCI CTCAE v5.0)	Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)

Inne miary wyników

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Roczna stopa spadku w procentach (%) przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) w ciągu 48 tygodni Ramy czasowe: Ponad 48 tygodni		Ponad 48 tygodni
Roczna stopa spadku w procentach (%) przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) w ciągu 96 tygodni Ramy czasowe: Ponad 96 tygodni		Ponad 96 tygodni
Odsetek uczestników z klinicznie znaczącą progresją Ramy czasowe: Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)	Klinicznie znacząca progresja zdefiniowana przez Outcome Measures in Rheumatology (OMERACT) dla śródmiąższowych chorób płuc związanych z chorobą tkanki łącznej (CTD-ILD) (zdefiniowana jako względny spadek FVC o ≥10% od wartości początkowej lub o ≥5% do <10% względny spadek FVC związany ze względnym spadkiem pojemności dyfuzyjnej o ≥15% [DLCO])	Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)
Czas do klinicznie znaczącej progresji Ramy czasowe: Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)	Klinicznie znacząca progresja zdefiniowana przez Outcome Measures in Rheumatology (OMERACT) dla śródmiąższowych chorób płuc związanych z chorobą tkanki łącznej (CTD-ILD) (zdefiniowana jako względny spadek FVC o ≥10% w stosunku do wartości początkowej lub o ≥5% do <10% względny spadek FVC związany ze względnym spadkiem pojemności dyfuzyjnej o ≥15% [DLCO])	Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)
Prognozowany odsetek uczestników, u których wystąpił bezwzględny spadek FVC o co najmniej 3,3%. Ramy czasowe: Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)	Bezwzględne zmniejszenie FVC o co najmniej 3,3% wartości należnej zaproponowano jako minimalną klinicznie istotną różnicę oszacowaną dla pogorszenia FVC u pacjentów z SSc-ILD.	Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)
Przewidywany czas do bezwzględnego zmniejszenia FVC o co najmniej 3,3%. Ramy czasowe: Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)	Bezwzględne zmniejszenie FVC o co najmniej 3,3% wartości należnej zaproponowano jako minimalną klinicznie istotną różnicę oszacowaną dla pogorszenia FVC u pacjentów z SSc-ILD.	Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)
Odsetek uczestników z postępującym zwłóknieniem płuc Ramy czasowe: Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)	Postępujące włóknienie płuc określone w wytycznych ATS/ERS/JRS/ALAT z 2022 r	Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)
Czas do postępującego zwłóknienia płuc Ramy czasowe: Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)	Postępujące włóknienie płuc określone w wytycznych ATS/ERS/JRS/ALAT z 2022 r	Przez cały okres badania (do 96 tygodni na uczestnika)
Roczna stopa spadku w procentach (%) przewidywanej całkowitej pojemności płuc w ciągu 48 tygodni Ramy czasowe: Ponad 48 tygodni		Ponad 48 tygodni
Roczna stopa spadku w procentach (%) przewidywanej całkowitej pojemności płuc w ciągu 96 tygodni Ramy czasowe: Ponad 96 tygodni		Ponad 96 tygodni
Roczna stopa spadku w procentach (%) przewidywanej zdolności dyfuzyjnej dla tlenku węgla (DLCO) w ciągu 48 tygodni Ramy czasowe: Ponad 48 tygodni		Ponad 48 tygodni
Roczna stopa spadku w procentach (%) przewidywanych DLCO w ciągu 96 tygodni Ramy czasowe: Ponad 96 tygodni		Ponad 96 tygodni
Zmiana od wartości początkowej w procentach (%) rozległości ILD, zmętnień typu matowej szyby, nacieków siatkowatych i struktury plastra miodu oraz objętości naczyń płucnych po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	Zmierzono za pomocą tomografii komputerowej klatki piersiowej o wysokiej rozdzielczości przy użyciu automatycznej analizy tekstury płuc	W 48 tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach (%) rozległości ILD, zmętnień typu matowej szyby, nacieków siatkowatych i struktury plastra miodu oraz objętości naczyń płucnych po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	Zmierzono za pomocą tomografii komputerowej klatki piersiowej o wysokiej rozdzielczości przy użyciu automatycznej analizy tekstury płuc	W 96 tygodniu
Zmiana od wartości wyjściowej w Kwestionariuszu Oddechowym St-George po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej ograniczeń.	W 48 tygodniu
Zmiana od wartości wyjściowej w Kwestionariuszu Oddechowym St-George po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej ograniczeń.	W 96 tygodniu
Zmiana od wartości początkowej w Kwestionariuszu Leicester Cough po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	Wyniki (łącznie) wahają się od 3 do 21, przy czym wyższe wyniki wskazują na mniejsze ograniczenia.	W 48 tygodniu
Zmiana od wartości wyjściowej w Kwestionariuszu Leicester Cough po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	Wyniki (łącznie) wahają się od 3 do 21, przy czym wyższe wyniki wskazują na mniejsze ograniczenia.	W 96 tygodniu
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia zmodyfikowanym dla twardziny skóry po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	SHAQ składa się z kwestionariusza oceny stanu zdrowia (HAQ) i wizualnych skal analogowych dla bólu, ogólnej oceny pacjenta, owrzodzeń naczyniowych, palców, zajęcia płuc i przewodu pokarmowego. Wyniki wahają się od 0 do 3, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej ograniczeń.	W 48 tygodniu
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia zmodyfikowanym dla twardziny skóry po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	SHAQ składa się z kwestionariusza oceny stanu zdrowia (HAQ) i wizualnych skal analogowych dla bólu, ogólnej oceny pacjenta, owrzodzeń naczyniowych, palców, zajęcia płuc i przewodu pokarmowego. Wyniki wahają się od 0 do 3, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej ograniczeń.	W 96 tygodniu
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w krótkiej ankiecie zawierającej 36 pozycji (SF-36) po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	Osiem skal z wynikami mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na mniejsze ograniczenia.	W 48 tygodniu
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w krótkiej ankiecie zawierającej 36 pozycji (SF-36) po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	Osiem skal z wynikami w zakresie od 0 do 100, z wyższymi wynikami wskazującymi na mniejsze ograniczenia.	W 96 tygodniu
Zmiana od wartości wyjściowej w pięciu wymiarach EuroQoL (EQ-5D-5L) po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	Kwestionariusz EQ-5D-5L posiada 5 poziomów dla każdego z pięciu wymiarów. Pięć wymiarów to mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i niepokój/depresja, z następującymi pięcioma możliwymi odpowiedziami: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy, niezdolność/skrajne problemy. Wyniki są przeliczane na wartość indeksu w zakresie od 0 do 1, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.	W 48 tygodniu
Zmiana od wartości początkowej w pięciu wymiarach EuroQoL (EQ-5D-5L) po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	Kwestionariusz EQ-5D-5L posiada 5 poziomów dla każdego z pięciu wymiarów. Pięć wymiarów to mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i niepokój/depresja, z następującymi pięcioma możliwymi odpowiedziami: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy, niezdolność/skrajne problemy. Wyniki są przeliczane na wartość indeksu w zakresie od 0 do 1, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.	W 96 tygodniu
Zmiana od punktu początkowego w ogólnej ocenie pacjenta po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	Wizualna skala analogowa od 0 do 10, z wyższymi wynikami wskazującymi na gorszą chorobę.	W 48 tygodniu
Zmiana od punktu początkowego w ogólnej ocenie pacjenta po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	Wizualna skala analogowa od 0 do 10, z wyższymi wynikami wskazującymi na gorszą chorobę.	W 96 tygodniu
Zmiana od punktu początkowego w ogólnej ocenie lekarza po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	Wizualna skala analogowa od 0 do 10, z wyższymi wynikami wskazującymi na gorszą chorobę.	W 48 tygodniu
Zmiana od punktu początkowego w ogólnej ocenie lekarza po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	Wizualna skala analogowa od 0 do 10, z wyższymi wynikami wskazującymi na gorszą chorobę.	W 96 tygodniu
Zmiana od wartości wyjściowej w wysyceniu tlenem po 6 minutach marszu po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	Nasycenie tlenem w nadir podczas 6-minutowego testu marszu	W 48 tygodniu
Zmiana od wartości wyjściowej w desaturacji tlenem po 6 minutach marszu po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	Nasycenie tlenem w nadir podczas 6-minutowego testu marszu	W 96 tygodniu
Zmiana od wartości wyjściowej w zmodyfikowanej skali Rodnana dla skóry (mRSS) po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 51, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zaangażowanie skóry.	W 48 tygodniu
Zmiana od wartości wyjściowej w zmodyfikowanej skali Rodnana dla skóry (mRSS) po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 51, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zaangażowanie skóry.	W 96 tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości początkowej gęstości naczyń włosowatych wału paznokciowego po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	Średnia liczba kapilar na mm	W 48 tygodniu
Zmiana gęstości naczyń włosowatych wału paznokciowego w porównaniu z wartością wyjściową po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	Średnia liczba kapilar na mm	W 96 tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w nieprawidłowościach i wzorach kapilaroskopii wału paznokciowego po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu	Ektazje/megakapilary są oceniane przy użyciu skali półilościowej (0 = nie, 1 = ≤33%, 2 = 33-66% i 3 = ≥66% nieprawidłowości/mm liniowy)	W 48 tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w nieprawidłowościach i wzorach kapilaroskopii wału paznokciowego po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu	Ektazje/megakapilary są oceniane przy użyciu skali półilościowej (0 = nie, 1 = ≤33%, 2 = 33-66% i 3 = ≥66% nieprawidłowości/mm liniowy)	W 96 tygodniu
Zmiana ilościowych mian autoprzeciwciał przeciw SSc w stosunku do wartości wyjściowych po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu		W 48 tygodniu
Zmiana ilościowych mian autoprzeciwciał przeciw SSc w stosunku do wartości wyjściowych po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu		W 96 tygodniu
Zmiana miana Krebsa von Lungen 6 (KL-6) w stosunku do wartości wyjściowych po 48 tygodniach Ramy czasowe: W 48 tygodniu		W 48 tygodniu
Zmiana miana Krebsa von Lungen 6 (KL-6) w stosunku do wartości wyjściowych po 96 tygodniach Ramy czasowe: W 96 tygodniu		W 96 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)

Współpracownicy

McGill University

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)

University of Calgary

Jewish General Hospital

Institut universitaire de cardiologie et de pneumologie de Québec, University Laval

Sclérodermie Québec

Śledczy

Główny śledczy: Sabrina Hoa, MD, Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

MP-02-2023-11180

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Mykofenolan mofetylu w twardzinie układowej z subkliniczną śródmiąższową chorobą płuc (SSc-mILD)

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności mykofenolanu mofetylu w subklinicznej śródmiąższowej chorobie płuc związanej z twardziną układową: studium wykonalności

Przegląd badań

Status

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Typ studiów

Zapisy (Szacowany)

Faza

Kontakty i lokalizacje

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Akceptuje zdrowych ochotników

Opis

Plan studiów

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba ramion

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Interwencja / Leczenie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku

Ramy czasowe

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku

Opis środka

Ramy czasowe

Inne miary wyników

Miara wyniku

Opis środka

Ramy czasowe

Współpracownicy i badacze

Sponsor

Współpracownicy

Śledczy

Daty zapisu na studia

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Ukończenie studiów (Szacowany)

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia weryfikacja

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA