중추 성조숙증에 대한 성선 자극 호르몬 방출 호르몬 작용제 치료를 받는 소아 참가자에서 Debio 4326의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 연구
중추 조산증에 대한 성선 자극 호르몬 방출 호르몬 작용제 치료를 받고 있는 소아 참가자를 대상으로 트립토렐린 12개월 제제인 Debio 4326의 효능, 안전성 및 약동학에 대한 공개 라벨, 단일군, 다기관, 3상 연구 사춘기
The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of Debio 4326 in suppressing serum luteinizing hormone (LH) to prepubertal levels 52 weeks after the first Debio 4326 injection in pediatric participants with central precocious puberty (CPP).
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
등록 (실제)
등록
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Monterrey, 멕시코, 64060
- Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, 미국, 29203
- Prisma Health Pediatric Endocrinology
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Brasília, 브라질, 70684-831
- Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
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Fortaleza, 브라질, 60430-270
- Hospital Universitario Walter Cantidio
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Lago Sul, 브라질, 71625175
- Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
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Porto Alegre, 브라질, 90430-001
- Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
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São Paulo, 브라질, REG1 01222-020
- Irmandade Santa Casa de São Paulo
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São Paulo, 브라질, 01228000
- CPQuali Pesquisa Clinica
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Votuporanga, 브라질, 15501-405
- Integral Pesquisa e Ensino
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1012AAR
- Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1425AGC
- Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
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Mar del Plata, 아르헨티나, B7600FYK
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
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San Miguel de Tucumán, 아르헨티나, T4000
- Clinica Mayo de Urgencias Medicas Cruz Blanca S.R.L
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Antofagasta, 칠레, 1271987
- ENDOMET
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Santiago, 칠레, 8360160
- Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
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참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
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Diagnosis of central precocious puberty.
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Onset of development of sex characteristics (i.e., breast development in girls or testicular enlargement in boys according to the Tanner method) before the age of 8 years in girls and 9 years in boys.
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Initially, only participants aged (a) 5 to 8 years inclusive (i.e., <9 years) are eligible. The Sponsor will determine based on the recommendation of the DMC following the interim analysis whether participants aged (b) 2 to 4 years inclusive (i.e., <5 years) and/or (c) 9 to 10 years inclusive (i.e., <11 years) may be recruited.
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Participant to receive at least 1 year of gonadotropin-releasing hormone agonist (GnRHa) therapy from study treatment start.
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(a) Pre-treated participants: Start of initial GnRHa therapy no later than 18 months after onset of the first signs of CPP.
(b) Treatment-naive participants: Start of Debio 4326 treatment no later than 18 months after onset of the first signs of CPP.
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(a) Pre-treated participants: Difference between bone age (Greulich and Pyle method) and chronological age of ≥1 year based on historical values at the initiation of the GnRHa therapy.
(b) Treatment-naive participants: Difference between bone age (Greulich and Pyle method) and chronological age of ≥1 year.
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(a) Pre-treated participants: Pubertal-type LH response (LH ≥6 IU/L) following a GnRH/GnRHa stimulation test, or random non-stimulated serum LH >0.5 IU/L (if considered local standard of care), based on historical values prior to the initiation of GnRHa therapy.
(b) Treatment-naive participants: Pubertal-type LH response (≥6 IU/L) 30 minutes following a GnRHa [leuprolide acetate 20 micrograms per kilogram (μg/kg) subcutaneous injection (SC)] stimulation test before treatment initiation.
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(a) Pre-treated participants: Clinical evidence of puberty, defined as Tanner Staging ≥2 for breast development for girls and testicular volume ≥4 milliliter (mL) (cubic centimeter [cc]) for boys, prior to the initiation of GnRHa therapy.
(b) Treatment-naive participants: Clinical evidence of puberty, defined as Tanner Staging ≥2 for breast development for girls and testicular volume ≥4 mL (cc) for boys.
Exclusion Criteria:
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Gonadotropin-independent (peripheral) precocious puberty: gonadotropin-independent gonadal or adrenal sex steroid secretion.
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(a) Pre-treated participants: Non-progressing, isolated premature thelarche prior to the initial GnRHa therapy.
(b) Treatment-naive participants: Non-progressing, isolated premature thelarche.
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Presence of an unstable intracranial tumor or an intracranial tumor potentially requiring neurosurgery or cerebral irradiation. Participants with hamartomas not requiring surgery are eligible.
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Any other condition or chronic illness possibly interfering with growth (e.g., renal failure, diabetes, moderate to severe scoliosis, previously treated intracranial tumor).
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Other than GnRHa therapy in pre-treated participants, any ongoing treatment with a potential effect on serum levels of gonadotropins or sex steroids, or possibly interfering with growth, opioids, central nervous system [CNS] stimulants).
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Prior or current therapy with medroxyprogesterone acetate, growth hormone, or Insulin-like growth factor-1 (IGF-1).
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Diagnosis of short stature, i.e., more than 2.25 standard deviations (SD) below the mean height-for-age.
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Known history of seizures, epilepsy, and/or central nervous system disorders that may have been associated with seizures or convulsions.
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Prior (within 2 months of study treatment start) or current use of medications that have been associated with seizures or convulsions.
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Use of anticoagulants (heparin or coumarin derivatives).
Note: Other inclusion/exclusion criteria mentioned in the protocol may apply.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: Debio 4326
Participants will receive the first injection of Debio 4326, on Day 1 in Part A followed by a second injection 52 weeks later in Part B of the study. |
Administered as an intramuscular (IM) injection |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A: 성선 자극 호르몬 방출 호르몬 작용제 자극 혈청 황체 형성 호르몬(LH)을 리터당 5 국제 단위(IU/L) 이하로 억제한 참가자의 비율
기간: 파트 A의 52주차
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파트 A의 52주차
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A 및 B: 치료 관련 이상사례(TEAE), 특별 관심대상 이상사례(AESI) 및 심각한 TEAE가 발생한 참가자 수
기간: 최대 104주
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최대 104주
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파트 A 및 B: 활력 징후에 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 104주
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최대 104주
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파트 A 및 B: 기준선 대비 체중 변화
기간: 최대 104주
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최대 104주
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파트 A 및 B: 체질량 지수 기준선 대비 변화
기간: 최대 104주
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최대 104주
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파트 A 및 B: 조사자의 평가에 따라 주사 부위에서 홍반, 부기 및 경결이 발생한 참가자의 수(시험자의 평가에 따라 각 Debio 4326 주사 직후 및 각 주사 후 2시간)
기간: 파트 A와 B 모두 1일차 투여 후 최대 2시간
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파트 A와 B 모두 1일차 투여 후 최대 2시간
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파트 A 및 B: Wong-Baker FACES® 통증 평가 척도를 사용한 참가자 평가에 따라 Debio 4326 주사 직후 및 각 주사 후 2시간 후에 통증이 있는 참가자 수
기간: 파트 A와 B 모두 1일차 투여 후 최대 2시간
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파트 A와 B 모두 1일차 투여 후 최대 2시간
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파트 A 및 B: 급성-만성(AOC) 현상을 나타내지 않는 참가자의 비율
기간: 파트 A와 B 모두 3일차 투여 후 최대 48시간
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파트 A와 B 모두 3일차 투여 후 최대 48시간
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파트 A 및 B: 자극된 혈청 LH가 5IU/L 이하인 참가자의 비율
기간: 파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A 및 B: 자극된 혈청 LH가 4IU/L 이하인 참가자의 비율
기간: 파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A 및 B: 사춘기 전 혈청 에스트라디올이 20pg/mL(<73pmol/L) 미만인 소녀의 비율
기간: 파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A 및 B: 테스토스테론이 <30ng/dL(<1.0nmol/L)인 남아의 비율
기간: 파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A 및 B: 연령별 신장 Z 점수 기준선에서의 변화
기간: 기준선, 파트 A와 B 모두 최대 52주차
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기준선, 파트 A와 B 모두 최대 52주차
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파트 A 및 B: 성장 속도가 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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기준선에 비해 뼈 연령/역연령이 증가하지 않은 참가자의 비율
기간: 파트 A: 기준, 파트 A와 B 모두 최대 52주차
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파트 A: 기준, 파트 A와 B 모두 최대 52주차
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파트 A 및 B: 성적 성숙의 안정화를 달성한 참가자의 비율(태너 단계에 의한 기준선과 비교한 회귀 또는 안정화)
기간: 기준선, 파트 A와 B 모두에서 26주차와 52주차
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기준선, 파트 A와 B 모두에서 26주차와 52주차
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파트 A 및 B: 자궁 길이가 회귀된 여아의 비율(경복부 초음파 사용)
기간: 파트 A와 B의 26주차와 52주차
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파트 A와 B의 26주차와 52주차
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파트 A 및 B: 고환 용적의 진행이 없는 남아의 비율(Orchidometer를 사용한 임상 평가)
기간: 파트 A와 B의 26주차와 52주차
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파트 A와 B의 26주차와 52주차
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파트 B: 최대 혈청 농도에 대한 축적 비율(RacCmax)
기간: 파트 B에서 투여 후 최대 48시간(2일차)까지 여러 시점에서
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파트 B에서 투여 후 최대 48시간(2일차)까지 여러 시점에서
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파트 B: 투여 간격 종료 시 혈청 농도의 축적 비율(RacCtrough)
기간: 파트 B 투여 후 최대 52주까지 여러 시점에서
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파트 B 투여 후 최대 52주까지 여러 시점에서
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Parts A and B: Number of Participants With Change in Hormone Levels
기간: Up to Week 52 in both Parts A and B
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The following hormones will be assessed: basal LH, follicle-stimulating hormone (FSH), estradiol, testosterone, GnRHa-stimulated LH, and GnRHa-stimulated FSH. |
Up to Week 52 in both Parts A and B
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Parts A and B: Plasma Concentration of Triptorelin
기간: Pre-dose and at multiple timepoints post-dose up to 52 weeks in Part A and 64 weeks in Part B
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The pharmacokinetics (PK) of triptorelin will be evaluated in plasma. |
Pre-dose and at multiple timepoints post-dose up to 52 weeks in Part A and 64 weeks in Part B
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Percentage of Participants With Stimulated Serum LH Levels Greater Than (>)5 IU/L at Post Treatment Visit (PTV)
기간: 64 weeks after the last Debio 4326 injection in Part A or B
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This outcome measure will be analyzed only in participants who stop all hormonal treatment with any GnRHa at end of treatment (EOT). |
64 weeks after the last Debio 4326 injection in Part A or B
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공동 작업자 및 조사자
수사관
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Debiopharm International SA
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
기본 완료 (추정된)
기본 완료
연구 완료 (추정된)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- Debio 4326-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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