중추 성조숙증에 대한 성선 자극 호르몬 방출 호르몬 작용제 치료를 받는 소아 참가자에서 Debio 4326의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 연구 (LIBELULA)
2026년 8월 21일 업데이트: Debiopharm International SA
중추 조산증에 대한 성선 자극 호르몬 방출 호르몬 작용제 치료를 받고 있는 소아 참가자를 대상으로 트립토렐린 12개월 제제인 Debio 4326의 효능, 안전성 및 약동학에 대한 공개 라벨, 단일군, 다기관, 3상 연구 사춘기
본 연구의 일차 목적은 중추성 성조숙증에 대해 성선자극호르몬 방출 호르몬 작용제(GnRHa) 치료를 받고 있는 소아 참가자를 대상으로 첫 Debio 4326 주사 후 52주 후에 혈청 황체형성 호르몬(LH)을 사춘기 전 수준으로 억제하는 Debio 4326의 효능을 평가하는 것입니다. (CPP).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
56
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Monterrey, 멕시코, 64060
- Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, 미국, 29203
- Prisma Health Pediatric Endocrinology
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Brasília, 브라질, 70684-831
- Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
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Fortaleza, 브라질, 60430-270
- Hospital Universitario Walter Cantidio
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Lago Sul, 브라질, 71625175
- Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
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Porto Alegre, 브라질, 90430-001
- Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
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São Paulo, 브라질, 01228000
- CPQuali Pesquisa Clínica
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São Paulo, 브라질, REG1 01222-020
- Irmandade Santa Casa de São Paulo
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Votuporanga, 브라질, 15501-405
- Integral Pesquisa e Ensino
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1012AAR
- Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1425AGC
- Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
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Mar del Plata, 아르헨티나, B7600FYK
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
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San Miguel de Tucumán, 아르헨티나, T4000
- Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
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Antofagasta, 칠레, 1271987
- ENDOMET
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Santiago, 칠레, 8360160
- Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 중추성 성조숙증으로 진단되어 현재 GnRHa 치료를 받고 있습니다.
- 성징의 발달(예: 태너 방법에 따른 여아의 유방 발달 또는 남아의 고환 비대)은 여아의 경우 8세, 남아의 경우 9세 이전에 시작됩니다.
- 처음에는 (a) 5~8세(즉, 9세 미만)의 참가자만 자격이 있습니다. 스폰서는 중간 분석 후 DMC의 권고에 따라 2~4세(즉, <5세) 및/또는 9~10세(즉, 11세 미만)의 참가자를 모집할 수 있는지 여부를 결정합니다.
- 연구 치료 시작일로부터 최소 1년 동안 GnRHa 치료를 받은 참가자.
- 중추성 성조숙증(CPP)의 첫 징후가 나타난 후 늦어도 18개월 이내에 초기 GnRHa 치료를 시작합니다.
- GnRHa 치료 시작 당시의 역사적 가치를 기준으로 뼈 연령(Greulich 및 Pyle 방법)과 ≥1세의 연대기 연령 간의 차이.
- GnRHa 치료 시작 전의 과거 기록을 기준으로 GnRH/GnRHa 자극 검사 또는 무작위 비자극 혈청(국소 표준 치료로 간주되는 경우) 후 사춘기형 LH 반응.
- GnRHa 치료 시작 전, 여아의 경우 유방 발달에 대한 태너 병기 ≥2, 남아의 경우 고환 용적 ≥4 mL(cc)로 정의된 사춘기의 임상적 증거.
제외 기준:
- 성선 자극 호르몬 비의존성(말초) 조숙한 사춘기: 성선 자극 호르몬 비의존성 성선 또는 부신 성 스테로이드 분비.
- 초기 GnRHa 치료 이전에 진행되지 않고 분리된 조기 장출근증.
- 불안정한 두개내 종양 또는 잠재적으로 신경외과나 뇌 방사선 조사가 필요한 두개내 종양이 존재합니다. 수술이 필요하지 않은 과오종 환자는 자격이 있습니다.
- 성장을 방해할 수 있는 기타 질환 또는 만성 질환(예: 신부전, 당뇨병, 중등도 내지 중증 척추 측만증, 이전에 치료받은 두개내 종양).
- GnRHa 치료 외에, 성선 자극 호르몬이나 성 스테로이드의 혈청 수준에 잠재적인 영향을 미치거나 성장을 방해할 가능성이 있는 현재 진행 중인 치료.
- 메드록시프로게스테론 아세테이트, 성장 호르몬 또는 인슐린 유사 성장 인자-1(IGF-1)을 사용한 이전 또는 현재 치료.
- 저신장, 즉 연령 대비 평균 신장보다 표준편차(SD)가 2.25 이상 낮은 경우를 진단합니다.
- 발작이나 경련과 관련되었을 수 있는 발작, 간질 및/또는 중추신경계 장애의 병력이 알려져 있습니다.
- 발작 또는 경련과 관련된 약물의 이전(연구 치료 시작 2개월 이내) 또는 현재 사용.
- 항응고제(헤파린 또는 쿠마린 유도체) 사용.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데비오 4326
참가자들은 파트 A의 1일차에 Debio 4326을 첫 번째 주사를 받고, 52주 후 파트 B에서 두 번째 주사를 받게 됩니다.
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근육내(IM) 주사로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A: 성선 자극 호르몬 방출 호르몬 작용제 자극 혈청 황체 형성 호르몬(LH)을 리터당 5 국제 단위(IU/L) 이하로 억제한 참가자의 비율
기간: 파트 A의 52주차
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파트 A의 52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A 및 B: 치료 관련 이상사례(TEAE), 특별 관심대상 이상사례(AESI) 및 심각한 TEAE가 발생한 참가자 수
기간: 최대 104주
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최대 104주
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파트 A 및 B: 활력 징후에 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 104주
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최대 104주
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파트 A 및 B: 기준선 대비 체중 변화
기간: 최대 104주
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최대 104주
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파트 A 및 B: 체질량 지수 기준선 대비 변화
기간: 최대 104주
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최대 104주
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파트 A 및 B: 조사자의 평가에 따라 주사 부위에서 홍반, 부기 및 경결이 발생한 참가자의 수(시험자의 평가에 따라 각 Debio 4326 주사 직후 및 각 주사 후 2시간)
기간: 파트 A와 B 모두 1일차 투여 후 최대 2시간
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파트 A와 B 모두 1일차 투여 후 최대 2시간
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파트 A 및 B: Wong-Baker FACES® 통증 평가 척도를 사용한 참가자 평가에 따라 Debio 4326 주사 직후 및 각 주사 후 2시간 후에 통증이 있는 참가자 수
기간: 파트 A와 B 모두 1일차 투여 후 최대 2시간
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파트 A와 B 모두 1일차 투여 후 최대 2시간
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파트 A 및 B: 급성-만성(AOC) 현상을 나타내지 않는 참가자의 비율
기간: 파트 A와 B 모두 3일차 투여 후 최대 48시간
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파트 A와 B 모두 3일차 투여 후 최대 48시간
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파트 A 및 B: 자극된 혈청 LH가 5IU/L 이하인 참가자의 비율
기간: 파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A 및 B: 자극된 혈청 LH가 4IU/L 이하인 참가자의 비율
기간: 파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A 및 B: 호르몬 수치에 변화가 있는 참가자 수
기간: 파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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다음 호르몬이 평가될 것입니다: 기저 LH, 난포 자극 호르몬(FSH), 에스트라디올, 테스토스테론, GnRHa 자극 LH 및 GnRHa 자극 FSH.
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파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A 및 B: 사춘기 전 혈청 에스트라디올이 20pg/mL(<73pmol/L) 미만인 소녀의 비율
기간: 파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A 및 B: 테스토스테론이 <30ng/dL(<1.0nmol/L)인 남아의 비율
기간: 파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A 및 B: 연령별 신장 Z 점수 기준선에서의 변화
기간: 기준선, 파트 A와 B 모두 최대 52주차
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기준선, 파트 A와 B 모두 최대 52주차
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파트 A 및 B: 성장 속도가 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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파트 A와 B 모두 최대 52주까지
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기준선에 비해 뼈 연령/역연령이 증가하지 않은 참가자의 비율
기간: 파트 A: 기준, 파트 A와 B 모두 최대 52주차
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파트 A: 기준, 파트 A와 B 모두 최대 52주차
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파트 A 및 B: 성적 성숙의 안정화를 달성한 참가자의 비율(태너 단계에 의한 기준선과 비교한 회귀 또는 안정화)
기간: 기준선, 파트 A와 B 모두에서 26주차와 52주차
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기준선, 파트 A와 B 모두에서 26주차와 52주차
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파트 A 및 B: 자궁 길이가 회귀된 여아의 비율(경복부 초음파 사용)
기간: 파트 A와 B의 26주차와 52주차
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파트 A와 B의 26주차와 52주차
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파트 A 및 B: 고환 용적의 진행이 없는 남아의 비율(Orchidometer를 사용한 임상 평가)
기간: 파트 A와 B의 26주차와 52주차
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파트 A와 B의 26주차와 52주차
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파트 A 및 B: 트립토렐린의 혈장 농도
기간: 파트 A의 경우 최대 52주, 파트 B의 경우 최대 64주까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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트립토렐린의 약동학(PK)은 혈장에서 평가됩니다.
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파트 A의 경우 최대 52주, 파트 B의 경우 최대 64주까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
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치료 후 방문(PTV) 시 자극된 혈청 LH 수준이 (>)5 IU/L보다 큰 참가자의 비율
기간: 파트 A 또는 B의 마지막 Debio 4326 주사 후 64주
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이 결과 측정은 치료 종료 시(EOT) GnRHa에 대한 모든 호르몬 치료를 중단한 참가자에서만 분석됩니다.
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파트 A 또는 B의 마지막 Debio 4326 주사 후 64주
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파트 B: 최대 혈청 농도에 대한 축적 비율(RacCmax)
기간: 파트 B에서 투여 후 최대 48시간(2일차)까지 여러 시점에서
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파트 B에서 투여 후 최대 48시간(2일차)까지 여러 시점에서
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파트 B: 투여 간격 종료 시 혈청 농도의 축적 비율(RacCtrough)
기간: 파트 B 투여 후 최대 52주까지 여러 시점에서
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파트 B 투여 후 최대 52주까지 여러 시점에서
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Debiopharm International SA
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 7월 31일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 11월 8일
처음 게시됨 (실제)
2023년 11월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 21일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .