Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky Debio 4326 u pediatrických účastníků, kteří dostávají terapii agonistou hormonu uvolňujícího gonadotropin pro centrální předčasnou pubertu

22. října 2026 aktualizováno: Debiopharm International SA

Otevřená, jednoramenná, multicentrická studie fáze 3 o účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetice přípravku Debio 4326, 12měsíčního přípravku Triptorelin, u pediatrických účastníků, kteří dostávají terapii agonistou hormonu uvolňujícího gonadotropin pro centrální předčasně vyspělé Puberta

The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of Debio 4326 in suppressing serum luteinizing hormone (LH) to prepubertal levels 52 weeks after the first Debio 4326 injection in pediatric participants with central precocious puberty (CPP).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
56

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
        • Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
      • Mar del Plata, Argentina, B7600FYK
        • Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000
        • Clinica Mayo de Urgencias Medicas Cruz Blanca S.R.L
  • Brazílie
      • Brasília, Brazílie, 70684-831
        • Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
      • Fortaleza, Brazílie, 60430-270
        • Hospital Universitario Walter Cantidio
      • Lago Sul, Brazílie, 71625175
        • Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
      • Porto Alegre, Brazílie, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
      • São Paulo, Brazílie, REG1 01222-020
        • Irmandade Santa Casa de São Paulo
      • São Paulo, Brazílie, 01228000
        • CPQuali Pesquisa Clinica
      • Votuporanga, Brazílie, 15501-405
        • Integral Pesquisa e Ensino
  • Chile
      • Antofagasta, Chile, 1271987
        • ENDOMET
      • Santiago, Chile, 8360160
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
  • Mexiko
      • Monterrey, Mexiko, 64060
        • Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  1. Diagnosis of central precocious puberty.

  2. Onset of development of sex characteristics (i.e., breast development in girls or testicular enlargement in boys according to the Tanner method) before the age of 8 years in girls and 9 years in boys.

  3. Initially, only participants aged (a) 5 to 8 years inclusive (i.e., <9 years) are eligible. The Sponsor will determine based on the recommendation of the DMC following the interim analysis whether participants aged (b) 2 to 4 years inclusive (i.e., <5 years) and/or (c) 9 to 10 years inclusive (i.e., <11 years) may be recruited.

  4. Participant to receive at least 1 year of gonadotropin-releasing hormone agonist (GnRHa) therapy from study treatment start.

  5. (a) Pre-treated participants: Start of initial GnRHa therapy no later than 18 months after onset of the first signs of CPP.

    (b) Treatment-naive participants: Start of Debio 4326 treatment no later than 18 months after onset of the first signs of CPP.

  6. (a) Pre-treated participants: Difference between bone age (Greulich and Pyle method) and chronological age of ≥1 year based on historical values at the initiation of the GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Difference between bone age (Greulich and Pyle method) and chronological age of ≥1 year.

  7. (a) Pre-treated participants: Pubertal-type LH response (LH ≥6 IU/L) following a GnRH/GnRHa stimulation test, or random non-stimulated serum LH >0.5 IU/L (if considered local standard of care), based on historical values prior to the initiation of GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Pubertal-type LH response (≥6 IU/L) 30 minutes following a GnRHa [leuprolide acetate 20 micrograms per kilogram (μg/kg) subcutaneous injection (SC)] stimulation test before treatment initiation.

  8. (a) Pre-treated participants: Clinical evidence of puberty, defined as Tanner Staging ≥2 for breast development for girls and testicular volume ≥4 milliliter (mL) (cubic centimeter [cc]) for boys, prior to the initiation of GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Clinical evidence of puberty, defined as Tanner Staging ≥2 for breast development for girls and testicular volume ≥4 mL (cc) for boys.

Exclusion Criteria:

  1. Gonadotropin-independent (peripheral) precocious puberty: gonadotropin-independent gonadal or adrenal sex steroid secretion.

  2. (a) Pre-treated participants: Non-progressing, isolated premature thelarche prior to the initial GnRHa therapy.

    (b) Treatment-naive participants: Non-progressing, isolated premature thelarche.

  3. Presence of an unstable intracranial tumor or an intracranial tumor potentially requiring neurosurgery or cerebral irradiation. Participants with hamartomas not requiring surgery are eligible.

  4. Any other condition or chronic illness possibly interfering with growth (e.g., renal failure, diabetes, moderate to severe scoliosis, previously treated intracranial tumor).

  5. Other than GnRHa therapy in pre-treated participants, any ongoing treatment with a potential effect on serum levels of gonadotropins or sex steroids, or possibly interfering with growth, opioids, central nervous system [CNS] stimulants).

  6. Prior or current therapy with medroxyprogesterone acetate, growth hormone, or Insulin-like growth factor-1 (IGF-1).

  7. Diagnosis of short stature, i.e., more than 2.25 standard deviations (SD) below the mean height-for-age.

  8. Known history of seizures, epilepsy, and/or central nervous system disorders that may have been associated with seizures or convulsions.

  9. Prior (within 2 months of study treatment start) or current use of medications that have been associated with seizures or convulsions.

  10. Use of anticoagulants (heparin or coumarin derivatives).

Note: Other inclusion/exclusion criteria mentioned in the protocol may apply.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Debio 4326

Participants will receive the first injection of Debio 4326, on Day 1 in Part A followed by a second injection 52 weeks later in Part B of the study.
Lék: Debio 4326

Administered as an intramuscular (IM) injection

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Část A: Procento účastníků se supresí gonadotropin uvolňujícího hormonu stimulovaného sérovým luteinizačním hormonem (LH) na méně než nebo rovné (≤) 5 mezinárodních jednotek na litr (IU/l)
Časové okno: 52. týden v části A
52. týden v části A

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Části A a B: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI) a vážnými TEAE
Časové okno: Až 104 týdnů
Až 104 týdnů
Části A a B: Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Až 104 týdnů
Až 104 týdnů
Části A a B: Změna tělesné hmotnosti od základní linie
Časové okno: Až 104 týdnů
Až 104 týdnů
Části A a B: Změna indexu tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 104 týdnů
Až 104 týdnů
Části A a B: Počet účastníků s erytémem, otoky a zatvrdnutím v místě vpichu ihned a 2 hodiny po každé injekci Debio 4326 podle hodnocení zkoušejícího
Časové okno: Až 2 hodiny po dávce v den 1 v části A i B
Až 2 hodiny po dávce v den 1 v části A i B
Části A a B: Počet účastníků s bolestí v místě vpichu ihned a 2 hodiny po každé injekci Debio 4326 podle hodnocení účastníka pomocí Wong-Baker FACES® stupnice hodnocení bolesti
Časové okno: Až 2 hodiny po dávce v den 1 v části A i B
Až 2 hodiny po dávce v den 1 v části A i B
Části A a B: Procento účastníků, kteří nevykazují fenomén akutní-on-chronické (AOC)
Časové okno: Až 48 hodin po dávce 3. den v části A i B
Až 48 hodin po dávce 3. den v části A i B
Části A a B: Procento účastníků se stimulovaným sérovým LH ≤5 IU/L
Časové okno: Až do 52. týdne v části A i B
Až do 52. týdne v části A i B
Části A a B: Procento účastníků se stimulovaným sérem LH ≤4 IU/L
Časové okno: Až do 52. týdne v části A i B
Až do 52. týdne v části A i B
Část A a B: Procento dívek s prepubertálním sérovým estradiolem <20 pg/ml (<73 pmol/l)
Časové okno: Až do 52. týdne v části A i B
Až do 52. týdne v části A i B
Část A a B: Procento chlapců s testosteronem <30 ng/dl (<1,0 nmol/l)
Časové okno: Až do 52. týdne v části A i B
Až do 52. týdne v části A i B
Části A a B: Změna od základní linie ve skóre Z výšky pro věk
Časové okno: Výchozí stav, do 52. týdne v části A i B
Výchozí stav, do 52. týdne v části A i B
Části A a B: Počet účastníků se změnou rychlosti růstu od základní linie
Časové okno: Až do 52. týdne v části A i B
Až do 52. týdne v části A i B
Procento účastníků, u kterých se kostní věk/chronologický věk nezvýšil vzhledem k výchozímu stavu
Časové okno: Část A: Základní stav až do 52. týdne v části A i B
Část A: Základní stav až do 52. týdne v části A i B
Části A a B: Procento účastníků, kteří dosáhli stabilizace sexuálního zrání (regrese nebo stabilizace ve srovnání se základní linií podle Tannerova stagingu)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 26 a 52 v části A i B
Výchozí stav, týdny 26 a 52 v části A i B
Část A a B: Procento dívek s regresí délky dělohy (pomocí transabdominálního ultrazvuku)
Časové okno: Týdny 26 a 52 v části A i B
Týdny 26 a 52 v části A i B
Části A a B: Procento chlapců s absencí progrese objemu varlat (klinické hodnocení pomocí orchidometru)
Časové okno: Týdny 26 a 52 v části A i B
Týdny 26 a 52 v části A i B
Část B: Poměr akumulace na maximální koncentraci séra (RacCmax)
Časové okno: Ve více časových bodech po dávce až 48 hodin (den 2) v části B
Ve více časových bodech po dávce až 48 hodin (den 2) v části B
Část B: Poměr akumulace na koncentraci séra na konci dávkovacího intervalu (RacCtrough)
Časové okno: V několika časových bodech po dávce až 52 týdnů v části B
V několika časových bodech po dávce až 52 týdnů v části B
Parts A and B: Number of Participants With Change in Hormone Levels
Časové okno: Up to Week 52 in both Parts A and B

The following hormones will be assessed: basal LH, follicle-stimulating hormone (FSH), estradiol, testosterone, GnRHa-stimulated LH, and GnRHa-stimulated FSH.
Up to Week 52 in both Parts A and B
Parts A and B: Plasma Concentration of Triptorelin
Časové okno: Pre-dose and at multiple timepoints post-dose up to 52 weeks in Part A and 64 weeks in Part B

The pharmacokinetics (PK) of triptorelin will be evaluated in plasma.
Pre-dose and at multiple timepoints post-dose up to 52 weeks in Part A and 64 weeks in Part B
Percentage of Participants With Stimulated Serum LH Levels Greater Than (>)5 IU/L at Post Treatment Visit (PTV)
Časové okno: 64 weeks after the last Debio 4326 injection in Part A or B

This outcome measure will be analyzed only in participants who stop all hormonal treatment with any GnRHa at end of treatment (EOT).
64 weeks after the last Debio 4326 injection in Part A or B

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Debiopharm International SA

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Study Director, Debiopharm International SA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. října 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Debio 4326-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení