Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​Debio 4326 hos pædiatriske deltagere, der modtager gonadotropin-frigivende hormonagonistterapi til central tidlig pubertet (LIBELULA)

21. august 2026 opdateret af: Debiopharm International SA

En åben-label, single-arm, multi-center, fase 3 undersøgelse af effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af Debio 4326, en triptorelin 12-måneders formulering, i pædiatriske deltagere, der modtager gonadotropin-frigivende hormonagonist terapi for central precocious Pubertet

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​Debio 4326 til at undertrykke serum luteiniserende hormon (LH) til præpubertale niveauer 52 uger efter den første Debio 4326-injektion hos pædiatriske deltagere, der modtager gonadotropin-frigørende hormonagonist (GnRHa) til central pubertetsterapi. (CPP).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
56

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas (IDIM)
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AGC
        • Centro Medico Dra Laura Maffei Investigacion Clinica Aplicada
      • Mar del Plata, Argentina, B7600FYK
        • Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000
        • Clínica Mayo de Urgencias Médicas Cruz Blanca S.R.L
  • Brasilien
      • Brasília, Brasilien, 70684-831
        • Hospital Da Criança de Brasília Jose Alencar
      • Fortaleza, Brasilien, 60430-270
        • Hospital Universitário Walter Cantídio
      • Lago Sul, Brasilien, 71625175
        • Clínica de Endocrinologia e Metabologia Ltda
      • Porto Alegre, Brasilien, 90430-001
        • Nucleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul-NPCRS
      • São Paulo, Brasilien, 01228000
        • CPQuali Pesquisa Clínica
      • São Paulo, Brasilien, REG1 01222-020
        • Irmandade Santa Casa de São Paulo
      • Votuporanga, Brasilien, 15501-405
        • Integral Pesquisa e Ensino
  • Chile
      • Antofagasta, Chile, 1271987
        • ENDOMET
      • Santiago, Chile, 8360160
        • Hospital Clinico San Borja Arriaran (HCSBA)
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Prisma Health Pediatric Endocrinology
  • Mexico
      • Monterrey, Mexico, 64060
        • Christus Latam Hub Center of Excellence and Innovation S C

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af central tidlig pubertet og i øjeblikket i behandling med GnRHa.
  2. Begyndende udvikling af kønskarakteristika (dvs. brystudvikling hos piger eller testikelforstørrelse hos drenge ifølge Tanner-metoden) før 8-årsalderen hos piger og 9 år hos drenge.
  3. I første omgang er kun deltagere i alderen (a) 5 til 8 år inklusive (dvs. <9 år) berettigede. Sponsoren afgør baseret på anbefaling fra DMC efter den foreløbige analyse, om deltagere i alderen 2 til 4 år inklusive (dvs. <5 år) og/eller 9 til 10 år inklusive (dvs. <11 år) kan rekrutteres.
  4. Deltager skal modtage mindst 1 års GnRHa-behandling fra studiebehandlingens start.
  5. Start af indledende GnRHa-behandling senest 18 måneder efter indtræden af ​​de første tegn på central tidlig pubertet (CPP).
  6. Forskel mellem knoglealder (Greulich og Pyle-metoden) og kronologisk alder på ≥1 år baseret på historiske værdier ved påbegyndelsen af ​​GnRHa-behandlingen.
  7. Pubertal-type LH-respons efter en GnRH/GnRHa-stimuleringstest eller tilfældigt ikke-stimuleret serum (hvis det betragtes som lokal plejestandard), baseret på historiske værdier før påbegyndelse af GnRHa-behandling.
  8. Klinisk evidens for pubertet, defineret som Tanner Staging ≥2 for brystudvikling for piger og testikelvolumen ≥4 mL (cc) for drenge, før påbegyndelse af GnRHa-behandling.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gonadotropin-uafhængig (perifer) tidlig pubertet: gonadotropin-uafhængig gonadal eller adrenal kønssteroidsekretion.
  2. Ikke-progresserende, isoleret for tidlig larkelse forud for den indledende GnRHa-behandling.
  3. Tilstedeværelse af en ustabil intrakraniel tumor eller en intrakraniel tumor, der potentielt kræver neurokirurgi eller cerebral bestråling. Deltagere med hamartomer, der ikke kræver operation, er kvalificerede.
  4. Enhver anden tilstand eller kronisk sygdom, der muligvis forstyrrer væksten (f.eks. nyresvigt, diabetes, moderat til svær skoliose, tidligere behandlet intrakraniel tumor).
  5. Bortset fra GnRHa-behandling, enhver igangværende behandling med en potentiel effekt på serumniveauer af gonadotropiner eller kønssteroider eller muligvis forstyrrende vækst.
  6. Tidligere eller nuværende behandling med medroxyprogesteronacetat, væksthormon eller insulinlignende vækstfaktor-1 (IGF-1).
  7. Diagnose af kort statur, dvs. mere end 2,25 standardafvigelser (SD) under middelhøjden for alder.
  8. Kendt historie med anfald, epilepsi og/eller forstyrrelser i centralnervesystemet, der kan have været forbundet med anfald eller kramper.
  9. Før (inden for 2 måneder efter start af studiebehandlingen) eller aktuel brug af medicin, der har været forbundet med anfald eller kramper.
  10. Brug af antikoagulantia (heparin eller coumarinderivater).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Debio 4326
Deltagerne vil modtage den første injektion af Debio 4326 på dag 1 i del A efterfulgt af en anden injektion 52 uger senere i del B af undersøgelsen.
Medicin: Debio 4326
Indgivet som en intramuskulær (IM) injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Del A: Procentdel af deltagere med undertrykkelse af gonadotropinfrigivende hormonagoniststimuleret serumluteiniserende hormon (LH) til mindre end eller lig med (≤)5 internationale enheder pr. liter (IE/L)
Tidsramme: Uge 52 i del A
Uge 52 i del A

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A og B: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Op til 104 uger
Op til 104 uger
Del A og B: Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Op til 104 uger
Op til 104 uger
Del A og B: Ændring fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Op til 104 uger
Op til 104 uger
Del A og B: Ændring fra baseline i kropsmasseindeks
Tidsramme: Op til 104 uger
Op til 104 uger
Del A og B: Antal deltagere med erytem, ​​hævelse og induration på injektionsstedet umiddelbart og 2 timer efter hver Debio 4326-injektion i henhold til efterforskerens vurdering
Tidsramme: Op til 2 timer efter dosis på dag 1 i både del A og B
Op til 2 timer efter dosis på dag 1 i både del A og B
Del A og B: Antal deltagere med smerter på injektionsstedet umiddelbart og 2 timer efter hver Debio 4326-injektion ifølge deltagerens vurdering ved brug af Wong-Baker FACES® smertevurderingsskalaen
Tidsramme: Op til 2 timer efter dosis på dag 1 i både del A og B
Op til 2 timer efter dosis på dag 1 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af deltagere, der ikke udviser det akutte-på-kroniske (AOC) fænomen
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis på dag 3 i både del A og B
Op til 48 timer efter dosis på dag 3 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af deltagere med stimuleret serum LH ≤5 IE/L
Tidsramme: Op til uge 52 i både del A og B
Op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af deltagere med stimuleret serum LH ≤4 IE/L
Tidsramme: Op til uge 52 i både del A og B
Op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Antal deltagere med ændring i hormonniveauer
Tidsramme: Op til uge 52 i både del A og B
Følgende hormoner vil blive vurderet: basal LH, follikelstimulerende hormon (FSH), østradiol, testosteron, GnRHa-stimuleret LH og GnRHa-stimuleret FSH.
Op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af piger med præpubertalt serumestradiol <20 pg/ml (<73 pmol/L)
Tidsramme: Op til uge 52 i både del A og B
Op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af drenge med testosteron <30 ng/dL (<1,0 nmol/L)
Tidsramme: Op til uge 52 i både del A og B
Op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Ændring fra baseline i højde-for-alder Z-score
Tidsramme: Baseline, op til uge 52 i både del A og B
Baseline, op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Antal deltagere med ændring fra baseline i væksthastighed
Tidsramme: Op til uge 52 i både del A og B
Op til uge 52 i både del A og B
Procentdel af deltagere, hvor knoglealderen/kronologisk alder ikke steg i forhold til baseline
Tidsramme: Del A: Baseline, op til uge 52 i både del A og B
Del A: Baseline, op til uge 52 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af deltagere, der opnår stabilisering af seksuel modning (regression eller stabilisering sammenlignet med baseline ved Tanner Staging)
Tidsramme: Baseline, uge ​​26 og 52 i både del A og B
Baseline, uge ​​26 og 52 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af piger med regression af livmoderlængde (ved brug af transabdominal ultralyd)
Tidsramme: Uge 26 og 52 i både del A og B
Uge 26 og 52 i både del A og B
Del A og B: Procentdel af drenge uden progression af testisvolumener (klinisk vurdering med orkidometer)
Tidsramme: Uge 26 og 52 i både del A og B
Uge 26 og 52 i både del A og B
Del A og B: Plasmakoncentration af triptorelin
Tidsramme: Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til 52 uger i del A og 64 uger i del B
Farmakokinetikken (PK) af triptorelin vil blive evalueret i plasma.
Før dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til 52 uger i del A og 64 uger i del B
Procentdel af deltagere med stimulerede serum-LH-niveauer større end (>)5 IE/L ved postbehandlingsbesøg (PTV)
Tidsramme: 64 uger efter den sidste Debio 4326 injektion i del A eller B
Dette resultatmål vil kun blive analyseret hos deltagere, der stopper al hormonbehandling med enhver GnRHa ved behandlingens afslutning (EOT).
64 uger efter den sidste Debio 4326 injektion i del A eller B
Del B: Akkumuleringsforhold på maksimal serumkoncentration (RacCmax)
Tidsramme: På flere tidspunkter efter dosis op til 48 timer (dag 2) i del B
På flere tidspunkter efter dosis op til 48 timer (dag 2) i del B
Del B: Akkumuleringsforhold på serumkoncentration ved slutningen af ​​doseringsintervallet (RacCtrough)
Tidsramme: På flere tidspunkter efter dosis op til 52 uger i del B
På flere tidspunkter efter dosis op til 52 uger i del B

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Debiopharm International SA

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, Debiopharm International SA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. november 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Debio 4326-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger