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Duchenne 근이영양증 (DMD) 환자에서 SPOT-MRNA03의 안전성 및 디스트로핀 발현

2026년 5월 1일 업데이트: Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd

Duchenne 근이영양증 (DMD) 환자에서 SPOT-MRNA03 투여 후 골격근에서 디스트로핀의 안전성 및 발현에 대한 파일럿 연구

이 연구의 주요 목표는 DMD 환자에 대한 정맥 내 (IV) 주입에 의해 투여 된 SPOT-MRNA03의 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다. 또한,이 연구는 디스트로핀 mRNA 농도, 디스트로핀 단백질 발현 및 생착의 농도 변화뿐만 아니라 사이토 카인 프로파일 및 면역 원성의 농도 변화를 예비 적으로 조사 할 것이다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모병

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이것은 DMD 환자를위한 IV 주입을 통해 투여 된 SPOT-MRNA03의 FIH, 오픈 라벨, 단일 암 및 단일 중심 탐색 임상 연구입니다. SPOT-MRNA03은 전장 디스트로핀 mRNA가 장착 된 근육-표적 세포 외 소포 (EVS)이다. SPOT-MRNA03의 표적화 능력은 EVS 막상의 분자 표적화 펩티드에 의해 수여되어 DMD의 유전자 요법 생성물로서 디스트로핀 mRNA의 전달을 가능하게한다.

이 연구는 5.0 × 10^9 cn 디스트로핀 mRNA / kg 및 5.0 × 10^10 cn 디스트로핀 mRNA / kg의 2 개의 오름차순 용량 코호트를 갖는다. 이 연구는 30 일의 선별 기간을 갖게되며, 그 동안 환자 또는 법적 보호자 서면 사전 동의서는 선별 평가 및 자격이 결정되기 전에 얻을 수 있습니다. 총 6 명의 적격 피험자가 각 복용량 코호트에서 3 명의 대상체와 함께 연구에 참여할 것입니다 [코르티코 스테로이드로의 이전 치료 없음]. 모든 피험자들은 0.05-0.1mg/kg을 복용하기 시작했습니다 (실제 임상 상황에 따라 조정) 4 주 동안 D-3 (SPOT-MRNA03의 초기 용량 전 3 일 전)에서 타크 롤리 무스 또는시 롤리 무스 경구. 모든 대상체는 먼저 D1의 정맥 주입을 통해 투여 된 다음 일주일에 두 번 (4 일마다 한 번) 총 8 회 용량에 대해 투여됩니다.

이전 용량 코호트에서 대상체의 초기 투여 후 4 주 후, 치료와 관련된 심각한 부작용이없는 경우, 다음 용량 코호트의 대상체는 조사자와 스폰서 간의 논의 후에 투여 될 수 있다고 결정될 것이다. 피험자에 대한 안전 평가는 각 관리 및 후속 조치 동안 수행됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (추정된)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
9

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 중국
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, 중국
        • 모병
        • Shanghai Children's Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Wang Jiwen

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  1. 지역/국가 및/또는 IRB/IEC의 요구 사항에 따라 환자 및/또는 법적 보호자는 서면 사전 동의서에 서명했으며 모든 관련 연구 내용을 알고 있습니다.
  2. 2 세에서 6 세 사이의 외래 소년은 10 미터 이상의 도움없이 일할 수있는 포괄적 인 소년.
  3. 병력은 검증 된 유전자 검사 (MLPA 및 전체 게놈 시퀀싱)를 사용하여 DMD의 임상 진단 및 확인 된 Duchenne 돌연변이를 포함합니다.
  4. 마취 하에서 근육 생검을 견딜 수 있으며 생검에 대한 금기 사항이 없습니다.

  5. 심장, 간, 폐 및 신장 기능은 충분합니다.

    1. 좌심실 배출 분획 (LVEF)은 ≥ 50%여야합니다.
    2. 강제 생명 용량 (FVC)> 예상 값의 50%, 야간 환기가 필요하지 않습니다.
    3. 환자의 사구체 여과율 (GFR)> 30 ml/min/1.73 M2

제외 기준 :

  1. 근육 약화 및/또는 운동 기능 장애를 유발할 수있는 DMD 이외의 합병증.
  2. 조사자의 판단에 따라 연구에 영향을 줄 수있는 심각한 지적 장애 (예 : 심각한 자폐증, 심각한인지 장애 및 심각한 행동 장애)가 있습니다.
  3. 선별 검사 전 8 주 이내에 호흡 부전을위한 입원.
  4. 기관지염, 기관지 확장증, 폐기종 또는 재발 성 감염성 폐렴과 같이 제어되지 않은 천식 또는 기저 폐 질환은 호흡기 기능에 영향을 줄 수 있다고 생각합니다.

  5. 다음 조건을 포함하여 심각한 통제되지 않은 심부전 (NYHA III-IV) :

    1. 이뇨제 또는 양성 이방성 약물의 정맥 내 투여는 선별 전 8 주 이내에 필요하다.
    2. 선별 전 8 주 이내에 심부전이나 부정맥 악화로 인한 입원.

  6. 임상 적으로 유의 한 것으로 간주되는 비정상적인 실험실 값 :

    1. GGT> 3 × 정상의 상한
    2. 빌리루빈 ≥ 3.0 mg/dl
    3. 크레아티닌 ≥ 1.8 mg/dl
    4. 헤모글로빈 <8 또는> 18 g/dl
    5. 백혈구 수> 18,500/μl
  7. 반응식 치료가 필요한 부정맥.
  8. 면역 억제 요법을 받고있는 대상.
  9. 다른 유전자 요법, 조사 약물 또는 디스트로핀 발현 증가를 목표로하는 모든 치료법을 사용했습니다.
  10. 이 연구에서 초기 주입 또는 척추 측만증 수술과 같은 주요 수술 (예 : 척추 측만증 수술) 전 12 주 이내에 주요 수술의 병력이있는 피험자.
  11. 조사 제품 또는 국소 미학에 알레르기가있는 대상이거나 심각한 알레르기 또는 유전자 알레르기 반응의 병력이있는 대상.
  12. 초기 주입 전 6 개월 이내에, 대상체는 다른 조사 약물에 노출되거나 중재 임상 시험에 참여했습니다.
  13. 스크리닝 동안 양성 B 형 간염 코어 항체 또는 C 형 간염 항체 또는 HIV 항체를 가진 대상체.
  14. 조사관은 다른 심각한 질병, 의학적 상태 또는 만성 약물 치료 요구가 존재하면 유전자 전달에 불필요한 위험을 초래할 수 있다고 생각합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 8-Dose and 32-Dose
In Group I, 3 patients will be administered SPOT-03 by intravenous infusion on D1, followed by twice a week administration (once every 4 days) for a total of 8 doses. In Group II, at least 3 patients will be administered SPOT-03 by intravenous infusion on D1, followed by twice a week administration (once every 4 days) for a total of 32 doses.
유전적: SPOT-03
SPOT-03 injection administered via IV infusion

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
Number of Participants with Treatment-Related Adverse Events Following Intravenous (IV) Infusion of SPOT-03 in DMD patients
기간: From enrollment through 1-year post-treatment
Safety and tolerability of SPOT-03 will be assessed by collection and quantification of all adverse events, graded according to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
From enrollment through 1-year post-treatment

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
Concentration of Dystrophin Nucleic Acid in Blood
기간: 70 weeks
Dystrophin nucleic acid concentration measured in blood of DMD patients before and after IV infusion of SPOT-03. Quantification is performed by qPCR.
70 weeks
Concentration of Dystrophin Nucleic Acid in Muscles
기간: 16 weeks
Dystrophin nucleic acid concentration measured in muscles of DMD patients at baseline, during the treatment (only Group II) and after the last IV infusion (dose 8 for Group I and dose 32 for Group II) of SPOT-03. Quantification is performed by qPCR.
16 weeks
Percent of Normal Dystrophin Protein Expression in Muscles
기간: 16 weeks
Dystrophin protein measured in muscles of DMD patients at baseline, during the treatment (only Group II) and after the last IV infusion (dose 8 for Group I and dose 32 for Group II) of SPOT-03, expressed as percent of the mean wild-type level in healthy individuals without DMD or Becker muscular dystrophy. Quantification is performed by Western Blot.
16 weeks
Percentage of Dystrophin-Positive Fibers in Muscles
기간: 16 weeks
Fiber intensity and dystrophin-positive fibers measured in muscles of DMD patients at baseline and after the last IV infusion (dose 8 for Group I and dose 32 for Group II) of SPOT-03. Quantification is performed by Immunofluorescence (IF) / Immunohistochemistry (IHC).
16 weeks
Concentration of Cytokines in Serum
기간: 70 weeks
Immunogenicity assessment will be measured by evaluating the changes of cytokines levels (TNF-α, INF-γ, IL-2, IL-6, and IL-10) in the serum of DMD patients before and after IV infusion of SPOT-03.
70 weeks
Concentration of Anti-Dystrophin Antibody in Serum
기간: 70 weeks
Anti-dystrophin antibody concentration measured in the serum of DMD patients before and after IV infusion of SPOT-03. Quantification is performed by enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA).
70 weeks
Adipose Tissue and Lean Tissue Mass (only Group II)
기간: 70 weeks
Adipose tissue and lean tissue mass of DMD patients measured at baseline, after IV infusion of SPOT-03, and during follow-up period. Quantification is performed by Dual-Energy X-ray Absorptiometry (DEXA).
70 weeks

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
Shanghai Children's Medical Center

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Wang Jiwen, Shanghai Children's Medical Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 8월 6일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2025년 8월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 9월 15일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2025년 9월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 5월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 5월 1일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • FM-T3-SH

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

이는 초기 파일럿 연구이므로 개별 참가자 데이터는 공유되지 않습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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