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JAK-STAT 관련 질환에서의 JAK 억제제 및 유전자 치료 접근법의 생체 외 평가 (JAKarta)

2025년 11월 28일 업데이트: prof. dr. Rik Schrijvers

JAK-STAT 관련 질환에서 JAK 억제제 및 유전자 치료 접근법의 생체 외 평가 (자카르타 연구)

연구자들은 JAK 억제제와 그들이 면역 체계에 미치는 영향을 연구하고 유전자 치료 전략의 잠재력을 평가하고자 합니다

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모병

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

연구자들은 JAK-STAT 경로의 선천적 오류를 가진 환자에서 JAK 억제제가 전사 프로필과 면역 세포 환경에 미치는 영향을 생체 외에서 연구하고, STAT1 GOF에 대한 유전자 치료 접근법의 타당성을 생체 외 평가하고자 합니다. 다음 측면들을 비교할 것입니다:

  • 다양한 자키닙의 존재 또는 부재 하에서 자극 후, 벌크 및 분류된 말초 혈액 세포 집단에서 pSTAT, 전사 프로필 및 사이토카인 생산을 연구하기
  • 자키닙이 다양한 세포 유형에서 전사 프로필을 정상화할 수 있는 정도를 평가하기 (또는 정상화하지 못하는 경우와 이 치료 전략의 맹점을 파악하기)
  • STAT1 GOF에 대한 유전자 치료 접근법의 영향을 생체 외에서 평가하기

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (추정된)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
20

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

포함 기준:

  • 사례군 (A): 과도한 JAK-STAT 경로를 유발하는 유전적으로 확인되거나 강력히 의심되는 장애를 가진 성인 환자.
  • 대조군 (B): 이 연구에 포함될 수 있는 참가자는 다음 범주 중 하나에 속해야 합니다:
  • 건강한 대조군 (면역매개 질환 없음)

제외 기준:

  • 소아 (모집 당시 18세 미만)
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없거나 제공하지 않으려는 사람

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
다른: 과활성 JAK-STAT 경로를 가진 단일 유전성 IEI 환자
유전적으로 확인되었거나 과도한 JAK-STAT 경로를 유발하는 질환으로 의심되는 성인 환자.
진단 검사: 혈액 샘플링
혈액/혈청 샘플은 계획된 말초정맥 혈액 채취 시기에 정기 임상 방문 중에 수집됩니다. 샘플은 처리되어 즉시 사용되거나(유세포 분석 기반 세포 분류, gDNA 추출, 체외 기능 분석, 일차 세포 배양 또는 단일 세포 응용) 나중에 분석할 수 있도록 보관됩니다.
다른: 건강한 대조군
건강한 대조군 (면역 매개성 질환 없음)
진단 검사: 혈액 샘플링
혈액/혈청 샘플은 계획된 말초정맥 혈액 채취 시기에 정기 임상 방문 중에 수집됩니다. 샘플은 처리되어 즉시 사용되거나(유세포 분석 기반 세포 분류, gDNA 추출, 체외 기능 분석, 일차 세포 배양 또는 단일 세포 응용) 나중에 분석할 수 있도록 보관됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
JAK 억제제 노출 유무에 따른 사이토카인 자극 후 말초혈액 단핵세포(PBMCs)의 STAT 인산화 수준 변화
기간: 포함 시점부터 24개월까지
표준화된 사이토카인 자극(예: IFNα, IFNγ, IL-6, IL-2) 후 JAK 억제제 처리 유무에 따라 대량 PBMC 및 분류된 T 세포, B 세포, NK 세포, 단핵구 하위 집단에서 다중 매개변수 유세포 분석을 이용한 인산화된 STAT1, STAT3, STAT5의 중앙 형광 강도(MFI) 정량화. 결과는 기준치 대비 배수 변화로 보고됨.
포함 시점부터 24개월까지
JAK 억제제 치료 중 면역 세포 하위 집단의 전사 프로파일 변화
기간: 포함 시점부터 24개월까지
PBMC의 단일 세포 RNA 시퀀싱을 통해 평가된 차등 유전자 발현. 결과는 다른 샘플링 시점(n=3)에서 차등적으로 발현된 유전자 수(조정된 p<0.05)로 보고됩니다.
포함 시점부터 24개월까지
STAT1 기능 획득 환자 유래 PBMC의 생체 외 유전자 치료 교정 효과
기간: 포함 후 24개월
표적 시퀀싱으로 측정된 교정된 대립유전자의 백분율로 측정된 표적 편집 효율.
포함 후 24개월

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
JAK 억제제 치료에 대한 돌연변이 특이적 반응 차이
기간: 포함 시점부터 24개월까지
서로 다른 STAT1 기능 획득 변이를 보유한 환자들 간의 사이토카인 유도 인산화(pSTAT1, pSTAT3, pSTAT5의 MFI) 및 전사적 반응(차등 발현 및 경로 농축) 비교. 결과는 기준치 대비 반수 최대 억제 농도 IC50 및 곡선하면적 AUC로 보고됨
포함 시점부터 24개월까지
우리의 유전자 치료 접근법이 세포 생존력에 미치는 영향
기간: 포함 시점부터 24개월까지
세포 생존율은 MTT-검정으로 측정됩니다
포함 시점부터 24개월까지
우리의 체외 유전자 치료 접근법에서 표적 외 사건
기간: 24개월
GUIDE-seq로 검출되고 앰플리콘 시퀀싱으로 확인된 표적 외 사건.
24개월
우리의 엑스비보 유전자 치료 접근법의 전사적 교정
기간: 24개월
단일 세포 RNA 시퀀싱으로 측정한 전사적 교정(인터페론 경로 유전자 발현의 배수 변화).
24개월
유전자 치료로 교정된 세포의 기능적 분화 능력
기간: 24개월
보정된 세포의 기능적 분화 능력은 유세포 분석으로 평가됩니다(T, B, NK 및 단핵구 하위 집합의 백분율).
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
prof. dr. Rik Schrijvers

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
Research Foundation - Flanders (Fonds Wetenschappelijk Onderzoek)

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Rik Schrijvers, MD, PhD, UZ Leuven

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 11월 21일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2028년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2030년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2025년 6월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 11월 28일

처음 게시됨 (추정된)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2025년 12월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 12월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 11월 28일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • S69751
  • G054022N (기타 보조금/기금 번호: Fonds Wetenschapelijk Onderzoek Flanders (FWO))

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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