Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ekspozycyjna ocena inhibitora JAK i podejścia terapeutycznego genowego w zaburzeniach związanych z szlakiem JAK-STAT (JAKarta)

28 listopada 2025 zaktualizowane przez: prof. dr. Rik Schrijvers

Ex Vivo Ocena Inhibitora JAK i Terapii Genowej w Zaburzeniach Związanych z Szlakiem JAK-STAT (Badanie JAKarta)

Badacze chcą zbadać inhibitory JAK i ich wpływ na układ odpornościowy oraz ocenić potencjał strategii terapii genowej

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badacze chcą zbadać ex vivo wpływ inhibitorów JAK na profil transkrypcyjny i krajobraz komórek odpornościowych u pacjentów z wrodzonymi błędami szlaku JAK-STAT oraz ocenić ex vivo wykonalność podejścia terapeutycznego genowego dla STAT1 GOF. Porównane zostaną następujące aspekty:

  • Badanie pSTAT, profilu transkrypcyjnego i produkcji cytokin w populacjach komórek krwi obwodowej (całej i posortowanej) po stymulacji w obecności lub braku różnych jakinibów
  • Ocena, w jakim stopniu jakiniby mogą normalizować profil transkrypcyjny w różnych typach komórek (lub nie i identyfikacja martwych punktów tej strategii leczenia)
  • Ocena ex vivo wpływu podejścia terapeutycznego genowego dla STAT1 GOF.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria włączenia:

  • Przypadki (A): dorośli pacjenci z genetycznie potwierdzonym lub silnie podejrzewanym zaburzeniem prowadzącym do nadmiernej aktywacji szlaku JAK-STAT.
  • Kontrolne (B): uczestnicy kwalifikujący się do włączenia do badania muszą spełniać jedno z następujących kryteriów:
  • Kontrole zdrowe (bez choroby immunologicznej)

Kryteria wyłączenia:

  • Dzieci (< 18 lat w momencie rekrutacji)
  • Osoby niezdolne lub niechętne do wyrażenia świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Inny: Pacjenci z monogennym IEI z nadaktywną ścieżką JAK-STAT
Dorośli pacjenci z genetycznie potwierdzonym lub wysoce podejrzewanym zaburzeniem prowadzącym do nadmiernej aktywacji szlaku JAK-STAT.
Test diagnostyczny: pobieranie krwi
Próbki krwi/surowicy będą pobierane podczas rutynowych wizyt klinicznych w momencie planowanego pobrania krwi z żyły obwodowej. Próbki będą przetwarzane i natychmiast wykorzystywane (sortowanie komórek metodą cytometrii przepływowej, ekstrakcja gDNA, testy funkcjonalne in vitro, hodowla komórek pierwotnych lub zastosowania jednokomórkowe) lub przechowywane do późniejszej analizy.
Inny: Zdrowi kontrolni
Zdrowa grupa kontrolna (bez choroby immunologicznej)
Test diagnostyczny: pobieranie krwi
Próbki krwi/surowicy będą pobierane podczas rutynowych wizyt klinicznych w momencie planowanego pobrania krwi z żyły obwodowej. Próbki będą przetwarzane i natychmiast wykorzystywane (sortowanie komórek metodą cytometrii przepływowej, ekstrakcja gDNA, testy funkcjonalne in vitro, hodowla komórek pierwotnych lub zastosowania jednokomórkowe) lub przechowywane do późniejszej analizy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomów fosforylacji STAT w komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC) po stymulacji cytokinami z ekspozycją na inhibitor JAK i bez niej
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do 24 miesięcy
Kwantifikacja poprzez medianę intensywności fluorescencji (MFI) fosforylowanych STAT1, STAT3 i STAT5 z wykorzystaniem cytometrii przepływowej wieloparametrowej w całkowitych PBMC oraz posortowanych komórkach T, komórkach B, komórkach NK i podgrupach monocytów po standaryzowanej stymulacji cytokinowej (np. IFNα, IFNγ, IL-6, IL-2) z ekspozycją na inhibitor JAK lub bez niej.
Wyniki raportowane jako zmiana krotna względem wartości wyjściowej.
Od momentu włączenia do 24 miesięcy
Zmiana w profilach transkrypcyjnych podzbiorów komórek odpornościowych podczas leczenia inhibitorami JAK
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do 24 miesięcy
Ekspresja różnicowa genów oceniona za pomocą sekwencjonowania RNA pojedynczych komórek PBMC. Wynik jest przedstawiony jako liczba różnicowo eksprymowanych genów (skorygowany p<0,05) w różnych punktach czasowych pobierania próbek (n=3)
Od momentu włączenia do 24 miesięcy
Wpływ korekcyjnej terapii genowej ex vivo w PBMC pochodzących od pacjenta z mutacją zysku funkcji STAT1
Ramy czasowe: 24 miesiące od włączenia
Skuteczność edycji on-target mierzona jako procent skorygowanych alleli poprzez sekwencjonowanie celowane.
24 miesiące od włączenia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnice specyficzne dla mutacji w odpowiedzi na leczenie inhibitorem JAK
Ramy czasowe: Od czasu włączenia do 24 miesięcy
Porównanie indukowanej cytokinami fosforylacji (MFI pSTAT1, pSTAT3, pSTAT5) i odpowiedzi transkrypcyjnych (zróżnicowana ekspresja i wzbogacenie szlaków) między pacjentami posiadającymi różne warianty funkcji zysku STAT1. Wyniki przedstawione jako połowę stężenia hamującego IC50 i pole pod krzywą AUC w porównaniu z wartością wyjściową
Od czasu włączenia do 24 miesięcy
Wpływ naszego podejścia terapeutycznego genowego na żywotność komórek
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do 24 miesięcy
Życiowość komórek zostanie zmierzona za pomocą testu MTT
Od momentu włączenia do 24 miesięcy
Zdarzenia pozazamierzone w naszym podejściu do terapii genowej ex vivo
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zdarzenia poza celem wykryte przez GUIDE-seq i potwierdzone sekwencjonowaniem amplikonów.
24 miesiące
Transkrypcyjna korekta naszego podejścia terapeutycznego ex vivo z wykorzystaniem genów
Ramy czasowe: 24 miesiące
Korekcja transkrypcyjna mierzona metodą sekwencjonowania RNA pojedynczych komórek (krotność zmiany ekspresji genów szlaku interferonu).
24 miesiące
Zdolność różnicowania funkcjonalnego komórek skorygowanych terapią genową
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zdolność do różnicowania funkcjonalnego skorygowanych komórek oceniana za pomocą cytometrii przepływowej (odsetki podgrup limfocytów T, B, NK i monocytów).
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
prof. dr. Rik Schrijvers

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Research Foundation - Flanders (Fonds Wetenschappelijk Onderzoek)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Rik Schrijvers, MD, PhD, UZ Leuven

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
21 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 czerwca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • S69751
  • G054022N (Inny numer grantu/finansowania: Fonds Wetenschapelijk Onderzoek Flanders (FWO))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami