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다중계통위축증 환자를 대상으로 한 ALT001 확장 연구 (ALT001 in MSA)

2026년 3월 25일 업데이트: yilong Wang

다발성계위축증 환자를 대상으로 한 ALT001 확장 연구

이것은 개방형, 단일 기관, 전향적, 단일 군 임상 연구입니다. 이 연구의 주요 목적은 실제 임상 환경에서 다계통 위축증(MSA) 환자 치료를 위한 ALT001의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

다중 시스템 위축증(MSA)은 자율 신경 기능 장애, 파킨슨 증후군, 소뇌 증후군이 혼합된 특징을 보이는 진행성 신경퇴행성 질환입니다. MSA의 발병률은 10만 명당 1.9~4.9명이며, 평균 발병 연령은 56.2세입니다. 50세 이상의 개인 중 유병률은 10만 명당 3.0명입니다. MSA의 평균 발병 연령은 56.2세이며, 중앙 생존 기간은 6.2~7.5년입니다. MSA는 초기 과정에서 심각한 자율 신경 기능 장애를 나타내는 경우가 많아 환자의 생존에 영향을 미칩니다. 또한 조기 진단의 어려움, 빠른 진행, 불량한 예후로 인해 거의 50%의 환자가 운동 증상 발병 후 3년 이내에 보행 보조기나 신체적 도움을 필요로 합니다. 5년 이내에 60%의 환자가 휠체어에 의존하게 되며, 6~8년 후 대부분이 완전히 침상 생활을 하게 되어 삶의 질이 심각하게 저하됩니다. 현재의 증상 완화 및 지지 치료는 MSA 환자의 치료 요구를 충족시키지 못하고 있습니다. 또한 잠재적 부작용 및 질병 진행 요인으로 인해 특정 약물의 사용이 제한되어 있어 질병 진행을 늦추기 위한 질병 수정 또는 신경 보호제 개발의 필요성이 매우 중요합니다. Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD에서 개발한 신경 수복 단백질인 ALT001은 응급 상황에서 줄기 세포가 분비하는 특정 미세 환경 단백질 폴리머 세트인 세포 외소체에서 유래되었습니다. ALT001은 선택적 조립, 표적 전달, 고효율 조직 수복, 탁월한 안전성, 화학적 안정성 및 편리한 저장을 자랑합니다. 이전 기초 연구에 따르면 ALT001은 내인성 신경 조직 수복을 촉진하는 잠재력을 보여주었으며, 동물 모델에서 상당한 신경 보호 및 신경 재생 효과를 나타냈습니다. 따라서 이전에 시작된 MSA-P 아형 환자에 대한 ALT001 연구와 예정된 MSA-C 아형 환자 연구를 바탕으로, 실제 임상 환경에서 MSA 치료에 대한 ALT001의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 포함 및 제외 기준을 확대하고 있습니다. 이 연구는 30세에서 75세 사이의 MSA 환자 60명을 모집하는 것을 목표로 합니다. 모든 참가자는 각각 30일 동안 지속되는 3주기의 ALT001 치료를 받게 됩니다. ALT001은 각 주기의 처음 14일 동안 정맥 주입(130 μg)으로 투여됩니다. 생체 징후, 검사실 검사(예: 일반 혈액 검사, 혈액 생화학 검사, 응고 검사) 및 신경학적 평가(예: 통합 다중 시스템 위축증 평가 척도[UMSARS] 및 복합 자율 신경 증상 점수[COMPASS])를 포함한 평가가 각 주기 및 치료 후 180일에 수행됩니다. 또한 환자가 새로운 신경학적 증상이나 의심 사건을 경험할 경우 추가 방문이 이루어지며, 연구자는 사건 발생 후 72시간 이내에 관련 데이터를 제출하고 해석해야 합니다. 이 연구의 프로토콜은 Beijing Tiantan Hospital의 윤리 위원회의 승인을 받았습니다. 모든 참가자는 연구에 참여하기 전에 서면 동의서를 제공할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100070
        • Beijing Tiantan Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 1. 연령 30세 이상 75세 이하, 성별 무관; 2. 임상적으로 확립되거나 임상적으로 가능성이 높은 MSA (MSA-C 및 MSA-P 아형 모두 포함); 3. 독립적으로 또는 보행 보조기구를 사용하여 최소 10미터 이상 걸을 수 있는 능력; 4. 서면 동의서 제공.

제외 기준:

  • 1. 선별 검사 시 뇌 MRI에서 MSA 이외의 신경퇴행성 질환 진단을 시사하는 다른 중추신경계 병리의 증거; 2. 선별 검사 시 뇌 MRI에서의 기타 유의미한 병리학적 소견, 포함하되 이에 국한되지 않음: 뇌출혈, 급성 뇌경색, 동맥류, 혈관 기형, 감염성 병변, 뇌종양 또는 기타 공간점유 병변 (최대 직경 <1 cm인 수막종 또는 거미막 낭종은 제외 필요 없음); 3. 적절히 통제되지 않거나 생물학적 제제 치료가 필요한 면역매개성 질환의 존재; 4. 단백질 또는 세포 기반 제품과 같은 생물학적 제제에 대한 알레르기 기왕력; 5. 지난 1개월 이내에 예방접종을 받은 경우; 6. 이전에 악성 종양의 확진 진단을 받은 환자 또는 현재 항암 약물 치료를 받고 있는 환자; 7. 이전에 간질의 확진 진단을 받은 환자 또는 현재 항경련제를 복용 중인 환자; 8. 동반된 중증 간부전, 중증 신부전 또는 중증 심부전 (중증 간부전은 ALT ≥정상 상한치의 1.5배 또는 AST ≥정상 상한치의 1.5배로 정의; 중증 신부전은 혈청 크레아티닌 [CRE] ≥정상 상한치의 1.5배 또는 추정 사구체여과율 [eGFR] <40 mL/min/1.73 m²로 정의; 중증 심부전은 NYHA 3-4급으로 정의) 또는 연구자의 판단에 따라 추가 검사나 치료가 필요하거나 연구 절차나 안전성에 영향을 줄 수 있는 신체 검사, 활력 징후, 검사실 검사 또는 심전도에서의 유의미한 이상; 9. 알코올 또는 약물 남용 기왕력이 있거나 지난 2년 이내에 알코올 또는 약물 의존성이 있었던 환자; 10. DSM-V 기준에 따라 정신 장애로 진단된 환자 또는 명백한 자살 의도를 가진 환자; 11. 임신 중, 수유 중, 임신 가능성이 있거나 임신 계획이 있는 환자; 12. 기타 이유로 추적 평가를 준수할 수 없는 경우; 13. 연구자가 본 연구 참여에 부적합하다고 판단한 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 중재 그룹
중재군의 각 MSA 환자에게 ALT001의 정맥내 투여가 이루어졌으며, 1일차부터 14일차, 31일차부터 44일차±3, 그리고 61일차부터 74일차±5까지 정맥내 투여가 시행되었고, 치료는 하루에 한 번씩 제공되었습니다. 정맥내 투여: ALT001(130μg/분지)을 100ml의 염화나트륨 주사액에 용해시켜 약 30-40분 내에 완료되었습니다.
의약품: "ALT001"

"ALT001"은 다윈스타트(후베이) 바이오제약 유한공사가 개발한 신경 수복 단백질입니다. 이는 줄기세포의 응급 상황에서 분비되는 특정 미세환경 단백질 폴리머 그룹입니다. 선택적 조립, 표적 전달, 손상된 조직의 효율적 수복, 높은 안전성, 화학적 안정성, 쉬운 저장 등의 장점을 가지고 있으며, 강력한 신경 수복 기능을 가지고 있습니다. 연구팀에 따르면, 환자들은 척수강 내 주사 또는 정맥 주사를 통해 ALT001로 치료받을 것입니다.

중재군의 각 MSA 환자에게 ALT001의 정맥 내 투여가 이루어졌으며, 1일에서 14일, 31일에서 44±3일 및 61일에서 74±5일에 정맥 내 투여가 이루어졌고, 치료는 하루에 한 번씩 제공되었습니다. 정맥 내 투여: ALT001(130μg/병)을 100ml 염화나트륨 주사액에 용해시켰으며, 이는 약 30-40분 내에 완료되었습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE) 및 중대한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 치료 후 180±7일
치료 후 180±7일 내에 발생한 이상반응(AEs) 및 중대한 이상반응(SAEs)의 발생률.
치료 후 180±7일
통합 다중계통위축증 평가 척도(UMSARS) 부분 점수 변화, 1부 및 2부 점수 합계
기간: 치료 후 15일, 45±3일, 75±5일, 180±14일
통합 다계통 위축 평가 척도(UMSARS)는 네 가지 하위 척도로 구성됩니다: UMSARS-I(12개 항목)는 환자가 보고한 기능적 장애를 평가하고, UMSARS-II(14개 항목)는 임상 검사를 기반으로 운동 장애를 평가하며, UMSARS-III는 앙와위와 기립 자세에서의 혈압과 심박수를 기록하고, UMSARS-IV(1개 항목)는 일상생활 활동 기반 장애를 평가합니다. UMSARS에서 더 높은 점수는 더 큰 장애를 나타냅니다.
치료 후 15일, 45±3일, 75±5일, 180±14일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
복합 자율 신경 증상 점수(COMPASS) 점수의 변화
기간: 치료 후 15일, 45±3일, 75±5일 및 180±14일
복합 자율 신경 증상 점수(COMPASS)는 169개 항목의 자율 신경 증상 프로파일을 개정한 버전으로, 11개 영역의 자율 신경 기능을 평가하던 것을 31개 항목의 COMPASS로 축소하여 현재 6개 영역을 평가합니다: 기립성 저혈압(최대 점수 10), 혈관운동(최대 점수 6), 분비운동(최대 점수 7), 위장관(최대 점수 28), 방광(최대 점수 9), 동공운동 기능(최대 점수 15). 각 구성 요소의 점수를 기록하고 가중 총점을 계산합니다. 이 척도에서 높은 점수는 자율 신경 기능 장애와 관련된 더 심각한 임상 증상을 나타냅니다. 이는 임상 자율 신경 연구 및 실무를 위해 설계된 검증된, 사용하기 쉬운 자가 평가 도구입니다.
치료 후 15일, 45±3일, 75±5일 및 180±14일
기립성 저혈압 발생률의 변화
기간: 치료 후 15일, 45±3일, 75±5일, 180±14일
치료 후 15일, 45±3일, 75±5일 및 180±14일에 환자의 기립성 저혈압 발생률 변화를 측위-기립 혈압 모니터링/24시간 이동 혈압 모니터링/기립 경사 테스트로 측정한 결과.
치료 후 15일, 45±3일, 75±5일, 180±14일
다중 작업 하에서의 3차원 보행 분석 매개변수 변화
기간: 치료 후 180일±14일
치료 후 180±14일에 다중 작업 시 환자의 3차원 보행 분석 매개변수 변화.
치료 후 180일±14일
EQ-5D 점수 변화
기간: 치료 후 180±14일
유로콜 5차원 설문지(EQ-5D)는 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 표준화된 일반 도구입니다. 이 도구는 기술적 체계와 유로콜 시각적 상사 척도(EQ VAS)로 구성됩니다. 기술적 체계는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증의 다섯 가지 차원을 포함합니다. 각 차원에는 세 가지(EQ-5D-3L) 또는 다섯 가지(EQ-5D-5L)의 중증도 수준이 있으며, 이는 응답자의 건강 상태를 설명하는 다섯 자리 코드를 생성합니다. EQ-5D의 주요 기능은 개인의 현재 전반적인 건강 상태를 평가하는 것이며, 가치 집합을 통해 건강 효용 지수를 계산할 수 있게 합니다. 이 도구는 임상 결과 평가, 인구 건강 조사 및 건강 경제 평가에서 널리 사용됩니다.
치료 후 180±14일
혈장 바이오마커 변화(NFL, α-syn, GFAP)
기간: 치료 후 15일, 45±3일, 75±5일 및 180±14일
치료 후 15일, 45±3일, 74±5일, 180±14일에 혈장 내 NFL, α-syn, GFAP의 변화
치료 후 15일, 45±3일, 75±5일 및 180±14일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

yilong Wang

수사관

  • 수석 연구원: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • 수석 연구원: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 5월 6일

기본 완료 (추정된)

2027년 10월 30일

연구 완료 (추정된)

2027년 10월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 3월 12일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 25일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • KY2026-048-01
  • HX-A-2025122 (기타 식별자: National Medical Center for Neurological Diseases Office)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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