이전에 치료받지 않은 급성 골수성 백혈병에 대한 VA-CIG 요법: 다기관 전향적 단일군 임상시험

포함 기준:

• WHO 2022 AML 진단 기준에 따라 형태학, 면역표현형 및 분자유전학으로 확인된 급성골수성백혈병(APL 제외) 진단;
• 연령 18-70세, 성별 제한 없음;
• 이전에 AML 관련 치료를 받은 적이 없어야 함; 진단 스크리닝 단계에서 말초혈액 백혈병 모세포를 조절하기 위한 하이드록시우레아 또는 유사 약제 사용은 예외로 함;
• 환자는 강력한 화학요법 요법에 내성이 있다고 평가되어야 함; 강력한 화학요법에 대한 내성 평가는 Ferrara 2013 기준(부록 A)에 따라 수행되어야 함;
• 동부종양학협력그룹(ECOG) 활동 상태 점수 ≤ 2;
• 혈청 크레아티닌 ≤ 정상 상한치(ULN)의 2.0배, 또는 Cockcroft-Gault 공식으로 계산한 사구체여과율(GFR)에 따른 크레아티닌 청소율 > 40 mL/min;
• 총 빌리루빈 ≤ ULN의 2배, 및 아스파테이트아미노전이효소(AST) 또는 알라닌아미노전이효소(ALT) ≤ ULN의 3배;
• 좌심실박출률(LVEF) ≥ 45%, 또는 심초음파(ECHO)로 측정한 LVEF가 정상 범위 내;
• 예상 생존 기간 > 3개월.

제외 기준:

• 골수증식성종양(MPN) 병력이 있는 대상자: 골수섬유증, 본태성혈소판증가증, 진성적혈구증가증, BCR-ABL1 전위 유무에 따른 만성골수성백혈병(CML), 및 BCR-ABL1 전위가 있는 급성골수성백혈병(AML) 포함;
• 다른 질환에 대해 베네톡락스 또는 아자시티딘(Aza) 치료 이력이 있는 환자;
• 시험용 의약품 성분에 대한 알려진 과민반응;
• 등록 2년 이내에 다른 동시성 악성종양 병력, 다음은 제외:

적절히 치료된 자궁경부 또는 유방의 상피내암; 기저세포암 또는 국소성 피부 편평세포암; 근치적 외과적 절제(또는 다른 치료적 방법)로 이전에 통제된 악성종양 등.

• 조절되지 않는 중증 감염 또는 활동성 출혈 존재;
• 임신 중이거나 수유 중인 여성;
• HIV, B형 간염 바이러스 또는 C형 간염 바이러스로 인한 활동성, 치료로 조절되지 않는 바이러스 감염이 있는 대상자;
• 치료 시작 전 중추신경계 백혈병 증거가 있는 대상자;
• 연구 시작일(Day 1)부터 연구 약물 마지막 투여 후 90일까지 최소 하나의 신뢰할 수 있는 피임법 사용에 동의하지 않는 가임기 여성; 연구 시작일부터 연구 약물 마지막 투여 후 90일까지 피임 조치 사용에 동의하지 않는 성활동 남성 대상자; 연구 약물 투여 시작부터 최소 마지막 투여 후 90일까지 정자 기부를 자제하는 데 동의하지 않는 남성 대상자;
• 약물 치료가 필요한 간질, 치매, 또는 연구 계획서 이해 또는 준수 능력을 저해하는 기타 정신 이상이 있는 대상자;
• 치료 및 추적관찰 협력을 방해하는 정신 장애 또는 인지 장애 존재; 경구 약물 섭취 또는 위장관 흡수를 제한하는 상태.