일차성 확장형 심근병증을 가진 소아에서 실데나필의 좌심실 기능에 대한 효과 (AssiutU)

확장성 심근병증(DCM)은 비정상적인 부하 조건으로 설명되지 않는 좌심실 또는 양심실 확장 및 수축 장애를 특징으로 하는 임상적 진단입니다.(1) 유전적 소인과 환경적 요인 모두 질병의 자연 경과에서 중요한 역할을 합니다.(1) 심근병증은 고혈압, 선천성, 판막 및 심낭 질환과 관련이 없는 심장 근육에 직접 영향을 미치는 심장 질환 그룹입니다. 가장 흔한 유형의 심근병증은 확장성 심근병증(DCM)입니다.(2) 두 주요 전문 기관(미국 심장 협회(AHA) 및 유럽 심장 학회(ESC))에서 제공하는 DCM 정의 두 기관 모두 DCM이 비정상적인 부하 조건 및 심한 관상동맥 질환이 없는 상태에서 좌심실 확장 및 수축 기능 장애의 존재로 임상적으로 정의될 수 있다는 데 동의했습니다.(3) 확장성 심근병증은 일반적으로 만성 수축기 심부전으로 나타나며, 이는 심초음파 검사에서 좌심실 분획 단축율이 28% 미만으로 저하되고, 좌심실 확장기말 치수 Z-점수>2로 검출되어 부정맥 및 급사를 초래합니다.(4,5) 특발성 확장성 심근병증(DCM)은 관상동맥 질환, 판막 질환, 선천성 심장병 또는 심낭 질환과 같은 근본 원인이 없는 상태에서 좌심실 또는 양심실의 확장 및 수축 장애를 특징으로 합니다. 대부분의 환자는 심부전 또는 부정맥 증상, 또는 심지어 심장 돌연사를 보입니다. 광범위한 가족력(3~4세대에 걸친 가계도)과 1촌 친척의 심장학적 선별 검사를 결합하면 최대 35%의 사례에서 가족성 DCM 진단이 이루어집니다.(11) 미국과 캐나다에서 진행된 다기관 연구에서 DCM은 어린이(18세 미만 개인) 사이에서 가장 흔한 심근병증 형태였습니다: 66%는 특발성 DCM을 가졌으며, 알려진 원인으로 인한 DCM 환자 중 46%는 심근염, 26%는 신경근 질환을 가졌습니다. 어린이의 DCM 연간 발생률은 10만 인년당 0.18~0.73건입니다.(1) 주로 시르데나필, 바르데나필 및 타달라필을 포함하는 경구 PDE5 억제제. 혈관 확장 효과와 신체 혈관의 내피 기능에 대한 영향으로 인해 폐동맥 고혈압 및 확장성 심근병증과 같은 심혈관 질환 치료에 사용할 수 있습니다. 심부전 환자에서 PDE5 억제제 사용은 다양한 이론적 근거로 뒷받침되며, 심부전 약물 치료의 보조제로서의 잠재력을 조사하기 위한 임상 시험이 시작되었습니다.(6) PDE5 억제는 사이클릭 구아노신 일인산(cGMP) 가용성을 증가시켜 생체 내 NO 신호 전달을 강화하는 흥미로운 약리학적 전략입니다. 심부전에서 PDE5 억제제 사용을 지지하는 여러 이론적 배경이 있으며, 최근 몇몇 임상 연구는 심부전 약물 치료의 잠재적 보조제로서의 임상적 타당성을 시험했습니다.(7) 만성 심부전에서 시르데나필로 인한 운동 환기 및 유산소 효율성 개선은 지속되며, 내피 매개 운동 근육 과신호 전달 감쇠와 유의미하게 관련이 있습니다. 만성 시르데나필은 CHF 병태생리학에 기반한 치료법으로 보이며 현저한 부작용이 없는 것으로 보입니다.(8) 시르데나필은 제5형 포스포디에스테라제(PDE5)의 특이적 억제제로, CHF 환자에서 일산화질소 가용성과 일산화질소 매개 혈관 확장을 증가시킵니다). 따라서 시르데나필이 CHF에 유익할 수 있는 잠재력에 관심이 집중되었습니다. 급성 연구에서 시르데나필은 심근 수축력을 증가시키고, 아드레날린 자극을 둔화시키며, 좌심실 후부하를 감소시키고, 폐 확산 능력, 휴식 시 및 운동 시 폐 혈역학, 운동 환기 효율성 및 유산소 성능을 개선했습니다.(8)