낫적혈구병(PROPS)의 페니실린 예방법

배경:

20년 이상 동안 겸상적혈구빈혈이 있는 어린이는 특히 폐렴연쇄상구균으로 인해 심각한 세균 감염에 대한 감수성이 증가한 것으로 알려져 왔습니다. 이 유기체로 인한 수막염, 폐렴 및 패혈증은 이러한 어린이의 주요 사망 원인으로 인식되었으며 3세 미만의 어린이가 가장 위험합니다. 겸상적혈구빈혈이 있는 어린 소아의 연간 폐렴구균성 패혈증 발병률은 지난 20년 동안 약 10%로 현저하게 일정하게 유지된 것으로 보입니다. 이 질병은 종종 열이 나고 12시간 이내에 사망에 이르며 치사율이 35%에 이르는 극심할 수 있습니다.

페니실린 예방법은 낫적혈구 빈혈이 있는 소아의 중증 폐렴구균 감염에 대한 예방 조치로 옹호되었습니다. 한 연구에서는 비경구 페니실린을 사용하면 이러한 어린이의 폐렴구균 감염 위험을 줄일 수 있음을 보여주었습니다.

디자인 내러티브:

1상은 다중 센터, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험이었습니다. 105명의 환자가 페니실린 그룹에, 110명이 위약 그룹에 할당되었습니다. 1차 종점은 S. pneumoniae로 인한 문서화된 중증 감염이었습니다. 이차 종점은 S. pneumoniae 이외의 유기체로 인한 심각한 감염이었습니다.

예방적 페니실린을 안전하게 중단할 수 있는 연령을 정의할 수 있는 데이터가 없었기 때문에 NHLBI는 1987년부터 예방적 페니실린 연구의 2단계를 시작했습니다. 1993년 8월에 채용이 종료되었습니다. Phase II의 임상 단계는 1994년 8월에 종료되었습니다.

2상은 5세 때 매일 경구용 페니실린을 중단하는 위험을 평가하기 위한 다기관 무작위 시험이었습니다. 다섯 번째 생일로부터 3개월 이내에 모든 어린이는 무작위로 경구용 페니실린 예방법을 계속하거나 예방법을 중단했습니다. 각 어린이는 최소 2년 동안 추적 관찰되었습니다. 1차 종료점은 5세 이후에도 페니실린을 계속 사용하는 소아와 5세에 예방을 중단한 소아의 기록된 폐렴구균 감염을 비교하는 것이었습니다. 환자의 하위 집합에서 수행된 보조 연구에는 다음이 포함됩니다. 및 이 환자 집단에서 폐렴구균성 패혈증 발병률에 대한 폐렴구균 백신접종에 대한 항체 반응의 관계.