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겸상적혈구빈혈 환자 치료를 위한 수산화요소

2019년 12월 13일 업데이트: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

낫적혈구빈혈 환자에서 Hydroxyurea가 태아 헤모글로빈 합성에 미치는 영향

동형접합 겸상 적혈구 질환 또는 기타 겸상 질환(예: 18세 이상의 B 음성 또는 B 양성 지중해 빈혈/낫병)은 치료를 받을 자격이 있습니다. 이러한 환자는 수혈 없이 오랜 기간을 견딜 수 있어야 하며 신장 및 간 기능이 비교적 잘 보존되어 있어야 합니다(크레아티닌 1.5mg/dl 미만 및 트랜스아미나제의 경미한 상승을 제외하고 간 기능 검사가 정상임). 중증 겸상적혈구빈혈의 증거에는 재발성 통증 위기, 만성 뼈 결손, 증상이 있는 무균성 괴사, 난치성 다리 궤양 등이 있습니다.

연구에 등록하면 각 환자는 완전한 병력 및 신체 검사를 받게 됩니다. 적절한 경우 임신 테스트를 포함한 이러한 데이터 및 표준 실험실 평가는 제외 기준이 존재하는지 여부를 확인하는 데 적합합니다. 각 환자는 효과적인 피임 수단 사용에 대한 책임을 받아들여야 합니다. HIV 양성인 것으로 밝혀진 환자는 연구에서 제외됩니다....

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Hydroxyurea는 ribonucleotide를 deoxyribonucleotides로 전환시키는 효소인 ribonucleotide reductase를 억제하여 DNA 합성을 차단하는 세포 주기 특이 제제입니다. Hydroxyurea는 처음에는 비인간 영장류에서 HbF 생성을 유도하는 것으로 나타났으며 현재는 겸상적혈구 빈혈 환자 50명 이상에서 발생합니다. 낫적혈구병 환자의 대다수는 HbF 수치가 2배 이상 증가하는 약물에 반응합니다. 일부 환자의 경우 HbF 비율이 10 또는 15%를 초과합니다. 적혈구의 겸상 경향을 실질적으로 줄이고 질병의 중증도를 조절하려면 20% 수준이 필요한 것으로 추정됩니다. 우리는 반응의 지속성을 모니터링하고 예상치 못한 장기적인 부작용을 조사하고 세로로 발생하는 혈액학적 변화를 결정하기 위해 여러 환자를 수산화요소로 만성적으로 치료할 것을 제안합니다. 이러한 환자는 특히 수산화요소 비반응자에서 HbF 합성을 향상시키는 다른 제제의 능력을 결정하는 프로토콜의 후보가 될 것입니다. 마지막으로, 일련의 체외 연구를 통해 반응 예측인자를 개발할 계획입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

41

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

  • 포함 기준:

18세 이상이며 동형접합 겸상적혈구병 또는 기타 겸상 장애(예: B 음성 또는 B 양성 지중해 빈혈/낫)가 있는 중증 환자 총 50명이 치료를 받을 자격이 있습니다. 이러한 환자는 수혈 없이 오랜 기간을 견딜 수 있어야 하며 신장 및 간 기능이 비교적 잘 보존되어 있어야 합니다(크레아티닌 1.5mg/dl 미만 및 트랜스아미나제의 경미한 상승을 제외하고 간 기능 검사가 정상임). 중증 겸상 적혈구 빈혈의 증거에는 재발성 통증 위기, 만성 뼈 통증, 증상이 있는 무균 괴사의 증거, 난치성 다리 궤양 등이 포함됩니다.

제외 기준:

HIV 양성인 것으로 밝혀진 환자는 연구에서 제외됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
수산화요소의 결과로 태아 헤모글로빈 생성이 증가합니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

수사관

  • 수석 연구원: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

1984년 2월 7일

기본 완료 (실제)

2003년 12월 21일

연구 완료 (실제)

2015년 5월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

1999년 11월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

1999년 11월 3일

처음 게시됨 (추정)

1999년 11월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 12월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 12월 13일

마지막으로 확인됨

2015년 5월 18일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 840029
  • 84-H-0029

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