Hidroxiurea para el tratamiento de pacientes con anemia de células falciformes
Efecto de la hidroxiurea sobre la síntesis de hemoglobina fetal en pacientes con anemia de células falciformes
Un total de cincuenta pacientes gravemente afectados con enfermedad de células falciformes homocigotas u otros trastornos falciformes (p. Talasemia/falciforme B negativo o B positivo) mayores de 18 años serán elegibles para el tratamiento. Dichos pacientes deben ser capaces de tolerar un período prolongado sin transfusiones de sangre y tener funciones renales y hepáticas relativamente bien conservadas (creatinina inferior a 1,5 mg/dl y prueba de función hepática normal con la excepción de una elevación leve de las transaminasas). La evidencia de anemia de células falciformes severa incluirá crisis de dolor recurrente, dolor óseo crónico, evidencia de necrosis aséptica con síntomas y úlcera intratable en la pierna, etc.
Al ingresar al estudio, cada paciente recibirá una historia clínica y un examen físico completos. Estos datos y la evaluación de laboratorio estándar, incluida una prueba de embarazo si corresponde, serán adecuados para determinar si se cumple alguno de los criterios de exclusión. Cada paciente debe aceptar la responsabilidad de utilizar un método anticonceptivo eficaz. Los pacientes que resulten ser VIH positivos serán excluidos del estudio....
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Un total de cincuenta pacientes severamente afectados con enfermedad de células falciformes homocigóticas u otros trastornos falciformes (p. ej., talasemia/drepanocítica B negativa o B positiva) que sean mayores de 18 años serán elegibles para el tratamiento. Dichos pacientes deben ser capaces de tolerar un período prolongado sin transfusiones de sangre y tener funciones renales y hepáticas relativamente bien conservadas (creatinina inferior a 1,5 mg/dl y prueba de función hepática normal con la excepción de una elevación leve de las transaminasas). La evidencia de anemia de células falciformes severa incluirá crisis de dolor recurrente, dolor óseo crónico, evidencia de necrosis aséptica con síntomas y úlceras intratables en las piernas, etc.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
Los pacientes que resulten ser VIH positivos serán excluidos del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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Un incremento en la producción de hemoglobina fetal como resultado de la hidroxiurea.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Rodgers GP, Dover GJ, Noguchi CT, Schechter AN, Nienhuis AW. Hematologic responses of patients with sickle cell disease to treatment with hydroxyurea. N Engl J Med. 1990 Apr 12;322(15):1037-45. doi: 10.1056/NEJM199004123221504.
- Fibach E, Burke LP, Schechter AN, Noguchi CT, Rodgers GP. Hydroxyurea increases fetal hemoglobin in cultured erythroid cells derived from normal individuals and patients with sickle cell anemia or beta-thalassemia. Blood. 1993 Mar 15;81(6):1630-5.
- Rodgers GP, Dover GJ, Uyesaka N, Noguchi CT, Schechter AN, Nienhuis AW. Augmentation by erythropoietin of the fetal-hemoglobin response to hydroxyurea in sickle cell disease. N Engl J Med. 1993 Jan 14;328(2):73-80. doi: 10.1056/NEJM199301143280201.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
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Finalización del estudio (Actual)
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia
- Anemia de células falciformes
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antidrepanocíticas
- Hidroxiurea
Otros números de identificación del estudio
- 840029
- 84-H-0029
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