Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hydroxymočovina pro léčbu pacientů se srpkovitou anémií

13. prosince 2019 aktualizováno: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vliv hydroxymočoviny na syntézu fetálního hemoglobinu u pacientů se srpkovitou anémií

Celkem padesát těžce postižených pacientů s homozygotní srpkovitou anémií nebo jinými srpkovitými poruchami (např. B negativní nebo B pozitivní thalassemie/srp), kteří jsou starší 18 let, budou mít nárok na léčbu. Tito pacienti musí být schopni tolerovat dlouhé období bez krevní transfuze a mít relativně dobře zachované funkce ledvin a jater (kreatinin nižší než 1,5 mg/dl a normální jaterní test s výjimkou mírného zvýšení transamináz). Důkazy těžké srpkovité anémie budou zahrnovat recidivující bolestivou krizi, chronickou kostní tkáň, známky aseptické nekrózy se symptomy a neléčitelný bércový vřed atd.

Při přijetí do studie obdrží každý pacient kompletní anamnézu a fyzikální vyšetření. Tyto údaje a standardní laboratorní hodnocení, včetně případného těhotenského testu, budou postačovat ke zjištění, zda jsou přítomna některá z kritérií pro vyloučení. Každý pacient musí přijmout odpovědnost za používání účinných prostředků antikoncepce. Pacienti, u kterých bude zjištěno, že jsou HIV pozitivní, budou ze studie vyloučeni....

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Srpkovitá anémie

Intervence / Léčba

Lék: Hydroxymočovina

Detailní popis

Hydroxymočovina je látka specifická pro buněčný cyklus, která blokuje syntézu DNA inhibicí ribonukleotidreduktázy, enzymu, který přeměňuje ribonukleotidy na deoxyribonukleotidy. Bylo prokázáno, že hydroxymočovina indukuje produkci HbF, zpočátku u primátů kromě člověka a nyní u více než padesáti pacientů se srpkovitou anémií. Většina pacientů se srpkovitou anémií reaguje na lék více než dvojnásobným zvýšením hladin HbF; u některých pacientů procento HbF přesahuje 10 nebo 15 procent. Odhaduje se, že k podstatnému snížení sklonu červených krvinek ke srpkovitému tvaru a modulaci závažnosti onemocnění je zapotřebí 20 procent. Nyní navrhujeme léčit několik pacientů chronicky hydroxymočovinou za účelem sledování trvání odpovědi, zkoumání neočekávaných dlouhodobých vedlejších účinků a stanovení hematologických změn vyskytujících se podélně. Takoví pacienti budou kandidáty na protokoly určující schopnost jiných činidel zvýšit syntézu HbF, zejména u pacientů, kteří nereagují na hydroxymočovinu. Nakonec je plánována řada studií in vitro, které se pokusí vyvinout prediktory odezvy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

Fáze

Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Spojené státy
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
    - National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Celkem padesát vážně postižených pacientů s homozygotní srpkovitou anémií nebo jinými srpkovitými poruchami (např. B negativní nebo B pozitivní talasémie/srpkovitost), kteří jsou starší 18 let, bude způsobilých pro léčbu. Tito pacienti musí být schopni tolerovat dlouhé období bez krevní transfuze a mít relativně dobře zachované funkce ledvin a jater (kreatinin nižší než 1,5 mg/dl a normální jaterní test s výjimkou mírného zvýšení transamináz). Důkazy těžké srpkovité anémie budou zahrnovat opakující se bolestivou krizi, chronickou bolest kostí, známky aseptické nekrózy se symptomy a neléčitelné bércové vředy atd.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Pacienti, u kterých bude zjištěno, že jsou HIV pozitivní, budou ze studie vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Primární účel: Léčba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Zvýšení produkce fetálního hemoglobinu v důsledku hydroxymočoviny.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

Vrchní vyšetřovatel: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

7. února 1984

Primární dokončení (Aktuální)

21. prosince 2003

Dokončení studie (Aktuální)

18. května 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. listopadu 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality