Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hydroksymocznik w leczeniu pacjentów z anemią sierpowatą

13 grudnia 2019 zaktualizowane przez: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Wpływ hydroksymocznika na syntezę hemoglobiny płodowej u pacjentów z anemią sierpowatą

W sumie pięćdziesięciu ciężko chorych pacjentów z homozygotyczną niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub innymi zaburzeniami sierpowatymi (np. B-ujemna lub B-dodatnia talasemia/sierp), którzy ukończyli 18 lat, będą kwalifikować się do leczenia. Tacy pacjenci muszą być w stanie tolerować długi okres bez transfuzji krwi i mieć względnie dobrze zachowaną czynność nerek i wątroby (stężenie kreatyniny poniżej 1,5 mg/dl i prawidłowe próby wątrobowe z wyjątkiem niewielkiego podwyższenia aktywności aminotransferaz). Dowody ciężkiej niedokrwistości sierpowatej obejmują nawracający kryzys bólowy, przewlekły ból kostny, objawy aseptycznej martwicy z objawami, nieuleczalne owrzodzenie nóg itp.

Przy przyjęciu do badania każdy pacjent otrzyma pełny wywiad i badanie fizykalne. Te dane i standardowa ocena laboratoryjna, w tym w stosownych przypadkach test ciążowy, będą wystarczające do ustalenia, czy występuje którekolwiek z kryteriów wykluczenia. Każda pacjentka musi przyjąć odpowiedzialność za stosowanie skutecznej metody antykoncepcji. Pacjenci, u których zostanie wykryty wirus HIV, zostaną wykluczeni z badania....

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hydroksymocznik jest środkiem specyficznym dla cyklu komórkowego, który blokuje syntezę DNA poprzez hamowanie reduktazy rybonukleotydowej, enzymu, który przekształca rybonukleotydy w dezoksyrybonukleotydy. Wykazano, że hydroksymocznik indukuje wytwarzanie HbF, początkowo u naczelnych innych niż ludzie, a obecnie u ponad pięćdziesięciu pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową. Większość pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową reaguje na lek ponad dwukrotnym wzrostem poziomu HbF; u niektórych pacjentów procent HbF przekracza 10 lub 15 procent. Szacuje się, że poziomy 20 procent są wymagane, aby znacznie zmniejszyć skłonność krwinek czerwonych do sierpowatości i modulować ciężkość choroby. Proponujemy teraz leczenie kilku pacjentów przewlekle hydroksymocznikiem w celu monitorowania trwałości odpowiedzi, zbadania nieoczekiwanych długoterminowych skutków ubocznych i określenia zmian hematologicznych zachodzących podłużnie. Tacy pacjenci będą kandydatami do protokołów określających zdolność innych środków do zwiększania syntezy HbF, zwłaszcza u osób niereagujących na hydroksymocznik. Na koniec planowana jest seria badań in vitro w celu opracowania predyktorów odpowiedzi.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Do leczenia kwalifikuje się w sumie pięćdziesięciu poważnie dotkniętych pacjentów z homozygotyczną niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub innymi zaburzeniami sierpowatymi (np. B-ujemną lub B-dodatnią talasemią/sierpowatą), którzy mają więcej niż 18 lat. Tacy pacjenci muszą być w stanie tolerować długi okres bez transfuzji krwi i mieć względnie dobrze zachowaną czynność nerek i wątroby (stężenie kreatyniny poniżej 1,5 mg/dl i prawidłowe próby wątrobowe z wyjątkiem niewielkiego podwyższenia aktywności aminotransferaz). Dowody ciężkiej niedokrwistości sierpowatej będą obejmować nawracający kryzys bólowy, przewlekły ból kości, objawy aseptycznej martwicy z objawami i trudne do leczenia owrzodzenia nóg itp.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Pacjenci, u których zostanie wykryty wirus HIV, zostaną wykluczeni z badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Przyrost produkcji hemoglobiny płodowej w wyniku hydroksymocznika.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

7 lutego 1984

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 grudnia 2003

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 maja 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 1999

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 listopada 1999

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 listopada 1999

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2019

Ostatnia weryfikacja

18 maja 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 840029
  • 84-H-0029

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj