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Hydroxyurée pour le traitement des patients atteints d'anémie falciforme

13 décembre 2019 mis à jour par: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Effet de l'hydroxyurée sur la synthèse de l'hémoglobine fœtale chez les patients atteints d'anémie falciforme

Au total, cinquante patients gravement atteints de drépanocytose homozygote ou d'autres troubles falciformes (par ex. B négatif ou B positif Thalassémie / Faucille) qui ont plus de 18 ans seront éligibles pour le traitement. Ces patients doivent pouvoir tolérer une longue période sans transfusion sanguine et avoir une fonction rénale et hépatique relativement bien préservée (créatinine inférieure à 1,5 mg/dl et bilan hépatique normal à l'exception d'une légère élévation des transaminases). Les preuves d'une anémie falciforme sévère comprendront une crise de douleur récurrente, une douleur osseuse chronique, des preuves de nécrose aseptique avec des symptômes et un ulcère de jambe réfractaire, etc.

Lors de son admission à l'étude, chaque patient recevra un historique complet et un examen physique. Ces données et une évaluation de laboratoire standard, y compris un test de grossesse le cas échéant, seront suffisantes pour déterminer si l'un des critères d'exclusion est présent. Chaque patiente doit accepter la responsabilité d'utiliser un moyen de contraception efficace. Les patients qui se révèlent séropositifs seront exclus de l'étude....

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

L'anémie falciforme

Intervention / Traitement

Médicament: Hydroxyurée

Description détaillée

L'hydroxyurée est un agent spécifique du cycle cellulaire qui bloque la synthèse de l'ADN en inhibant la ribonucléotide réductase, l'enzyme qui convertit les ribonucléotides en désoxyribonucléotides. Il a été démontré que l'hydroxyurée induisait la production d'HbF, initialement chez les primates non humains, et maintenant chez plus de cinquante patients atteints d'anémie falciforme. La majorité des patients atteints de drépanocytose répondent au médicament avec une augmentation de plus du double des taux d'HbF ; chez certains patients, le pourcentage d'HbF dépasse 10 ou 15 %. On estime que des niveaux de 20 pour cent sont nécessaires pour réduire considérablement la propension à la falciformation des globules rouges et pour moduler la gravité de la maladie. Nous proposons maintenant de traiter plusieurs patients de manière chronique avec de l'hydroxyurée afin de surveiller la durabilité de la réponse, d'examiner les effets secondaires imprévus à long terme et de déterminer les changements hématologiques se produisant longitudinalement. Ces patients seront des candidats pour des protocoles déterminant la capacité d'autres agents à améliorer la synthèse de l'HbF, en particulier chez les non-répondeurs à l'hydroxyurée. Enfin, une série d'études in vitro est prévue pour tenter de développer des prédicteurs de réponse.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

Phase

Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
    - National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRE D'INTÉGRATION:

Au total, cinquante patients gravement atteints de drépanocytose homozygote ou d'autres troubles de la drépanocytose (par exemple, B négatif ou B positif thalassémie / faucille) âgés de plus de 18 ans seront éligibles au traitement. Ces patients doivent pouvoir tolérer une longue période sans transfusion sanguine et avoir une fonction rénale et hépatique relativement bien préservée (créatinine inférieure à 1,5 mg/dl et bilan hépatique normal à l'exception d'une légère élévation des transaminases). Les signes d'anémie falciforme sévère comprendront des crises de douleur récurrentes, des douleurs osseuses chroniques, des signes de nécrose aseptique avec des symptômes et des ulcères de jambe réfractaires, etc.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

Les patients séropositifs seront exclus de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Objectif principal: Traitement

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Augmentation de la production d'hémoglobine fœtale due à l'hydroxyurée.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Les enquêteurs

Chercheur principal: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

7 février 1984

Achèvement primaire (Réel)

21 décembre 2003

Achèvement de l'étude (Réel)

18 mai 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 novembre 1999

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 1999

Première publication (Estimation)

4 novembre 1999

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 décembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 décembre 2019

Dernière vérification