Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Гидроксимочевина для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией

13 декабря 2019 г. обновлено: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Влияние гидроксимочевины на синтез фетального гемоглобина у больных серповидноклеточной анемией

В общей сложности пятьдесят тяжелобольных пациентов с гомозиготной серповидно-клеточной анемией или другими серповидно-клеточными заболеваниями (например, B-отрицательная или B-положительная талассемия / серповидноклеточная анемия), которые старше 18 лет, будут иметь право на лечение. Такие пациенты должны быть в состоянии переносить длительный период без переливания крови и иметь относительно хорошо сохраненную функцию почек и печени (креатинин менее 1,5 мг/дл и нормальный печеночный тест, за исключением небольшого повышения уровня трансаминаз). Доказательства тяжелой серповидноклеточной анемии будут включать рецидивирующий болевой криз, хронический костный отек, признаки асептического некроза с симптомами, трудноизлечимую язву голени и т. д.

При поступлении в исследование каждый пациент получит полный анамнез и физикальное обследование. Этих данных и стандартной лабораторной оценки, включая, при необходимости, тест на беременность, будет достаточно, чтобы убедиться в наличии какого-либо из критериев исключения. Каждый пациент должен взять на себя ответственность за использование эффективных средств контрацепции. Пациенты, у которых будет выявлен ВИЧ-положительный результат, будут исключены из исследования....

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Серповидноклеточная анемия

Вмешательство/лечение

Лекарство: Гидроксимочевина

Подробное описание

Гидроксимочевина является специфическим агентом клеточного цикла, который блокирует синтез ДНК путем ингибирования рибонуклеотидредуктазы, фермента, который превращает рибонуклеотиды в дезоксирибонуклеотиды. Было показано, что гидроксимочевина индуцирует выработку HbF сначала у нечеловеческих приматов, а теперь у более чем пятидесяти пациентов с серповидноклеточной анемией. Большинство больных серповидно-клеточной анемией реагируют на препарат более чем двукратным повышением уровня HbF; у некоторых больных процент HbF превышает 10 или 15 процентов. Подсчитано, что уровни 20 процентов необходимы для существенного снижения склонности эритроцитов к серповидности и для регулирования тяжести заболевания. Теперь мы предлагаем лечить нескольких пациентов хронически гидроксимочевиной, чтобы контролировать устойчивость ответа, исследовать непредвиденные долгосрочные побочные эффекты и определять гематологические изменения, происходящие в долгосрочном периоде. Такие пациенты будут кандидатами для протоколов, определяющих способность других агентов усиливать синтез HbF, особенно у пациентов, не ответивших на лечение гидроксимочевиной. Наконец, планируется серия исследований in vitro, чтобы попытаться разработать предикторы ответа.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Фаза

Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
    - National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

В общей сложности пятьдесят тяжелобольных пациентов с гомозиготной серповидноклеточной анемией или другими серповидными заболеваниями (например, B-отрицательная или B-положительная талассемия/серповидноклеточная анемия) в возрасте старше 18 лет будут иметь право на лечение. Такие пациенты должны быть в состоянии переносить длительный период без переливания крови и иметь относительно хорошо сохраненную функцию почек и печени (креатинин менее 1,5 мг/дл и нормальный печеночный тест, за исключением небольшого повышения уровня трансаминаз). Доказательства тяжелой серповидноклеточной анемии будут включать рецидивирующий болевой криз, хроническую боль в костях, признаки асептического некроза с симптомами, трудноизлечимые язвы на ногах и т. д.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

Пациенты, у которых обнаружен ВИЧ-положительный результат, будут исключены из исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Основная цель: Уход

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Увеличение производства фетального гемоглобина в результате гидроксимочевины.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Следователи

Главный следователь: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

7 февраля 1984 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 декабря 2003 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 мая 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 ноября 1999 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 ноября 1999 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 декабря 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 декабря 2019 г.

Последняя проверка