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鎌状赤血球貧血患者の治療のためのヒドロキシウレア

2019年12月13日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

鎌状赤血球貧血患者における胎児ヘモグロビン合成に対するヒドロキシウレアの効果

ホモ接合性鎌状赤血球症またはその他の鎌状赤血球症（例えば、 18 歳以上の B 陰性または B 陽性のサラセミア/鎌状赤血球症の方が治療の対象となります。 このような患者は、輸血なしで長期間耐えることができ、腎機能と肝機能が比較的良好に保たれている必要があります（クレアチニンが 1.5 mg/dl 未満で、トランスアミナーゼの軽度の上昇を除いて、肝機能検査は正常です）。 重度の鎌状赤血球貧血の徴候には、再発性疼痛発作、慢性骨軟化症、症状を伴う無菌性壊死の徴候、難治性下肢潰瘍などが含まれます。

研究への入院時に、各患者は完全な病歴および身体検査を受ける。 これらのデータと、必要に応じて妊娠検査を含む標準検査室評価は、除外基準のいずれかが存在するかどうかを確認するのに十分です。 各患者は、効果的な避妊手段を使用する責任を負わなければなりません。 HIV陽性であることが判明した患者は、研究から除外されます....

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

ヒドロキシウレアは、リボヌクレオチドをデオキシリボヌクレオチドに変換する酵素であるリボヌクレオチドレダクターゼを阻害することによって DNA 合成をブロックする細胞周期特異的薬剤です。ヒドロキシウレアは、最初はヒト以外の霊長類で、現在では鎌状赤血球貧血の 50 人以上の患者で HbF の産生を誘導することが示されています。 鎌状赤血球症の患者の大部分は、HbF レベルが 2 倍以上に上昇し、薬剤に反応します。一部の患者では、HbF の割合が 10 または 15 パーセントを超えています。 赤血球のシックリング傾向を大幅に低下させ、疾患の重症度を調節するには、20% のレベルが必要であると推定されています。 応答の持続性を監視し、予期しない長期的な副作用を調べ、長期的に発生する血液学的変化を判断するために、数人の患者をヒドロキシ尿素で慢性的に治療することを提案します。 そのような患者は、特にヒドロキシ尿素非応答者において、HbF 合成を促進する他の薬剤の能力を決定するプロトコルの候補となります。 最後に、反応の予測因子を開発するために、一連の in vitro 研究が計画されています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

41

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

  • 包含基準:

ホモ接合性鎌状赤血球症またはその他の鎌状赤血球症（例：B 陰性または B 陽性のサラセミア/鎌状赤血球症）を患い、18 歳以上の合計 50 人の重症患者が治療の対象となります。 このような患者は、輸血なしで長期間耐えることができ、腎機能と肝機能が比較的良好に保たれている必要があります（クレアチニンが 1.5 mg/dl 未満で、トランスアミナーゼの軽度の上昇を除いて、肝機能検査は正常です）。 重度の鎌状赤血球貧血の証拠には、再発性疼痛発作、慢性骨痛、症状を伴う無菌性壊死の証拠、難治性下肢潰瘍などが含まれます。

除外基準:

HIV陽性であることが判明した患者は、研究から除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
ヒドロキシ尿素の結果としての胎児ヘモグロビン産生の増加。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

捜査官

  • 主任研究者：Griffin P Rodgers, M.D.、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

1984年2月7日

一次修了 (実際)

2003年12月21日

研究の完了 (実際)

2015年5月18日

試験登録日

最初に提出

1999年11月3日

QC基準を満たした最初の提出物

1999年11月3日

最初の投稿 (見積もり)

1999年11月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年12月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年12月13日

最終確認日

2015年5月18日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 840029
  • 84-H-0029

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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