Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hydroxyurea til behandling af patienter med seglcelleanæmi

13. december 2019 opdateret af: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Effekt af Hydroxyurea på føtal hæmoglobinsyntese hos patienter med seglcelleanæmi

I alt 50 alvorligt ramte patienter med homozygot seglcellesygdom eller andre segllidelser (f.eks. B-negativ eller B-positiv Thalassæmi/Segl), som er over 18 år, vil være berettiget til behandling. Sådanne patienter skal kunne tåle en længere periode uden blodtransfusion og have relativt velbevaret nyre- og leverfunktion (kreatinin mindre end 1,5 mg/dl og normal leverfunktionstest med undtagelse af en let stigning i transaminase). Beviser for svær seglcelleanæmi vil omfatte tilbagevendende smertekrise, kronisk knoglesvært, tegn på aseptisk nekrose med symptomer og uløseligt bensår osv.

Ved optagelse i undersøgelsen vil hver patient modtage en komplet historie og fysisk undersøgelse. Disse data og standardlaboratorieevalueringer, inklusive en graviditetstest, hvis det er relevant, vil være tilstrækkelige til at fastslå, om nogen af ​​kriterierne for udelukkelse er til stede. Hver patient skal påtage sig ansvaret for at bruge en effektiv præventionsmiddel. Patienter, der viser sig at være hiv-positive, vil blive udelukket fra undersøgelsen....

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hydroxyurea er et cellecyklusspecifikt middel, der blokerer DNA-syntesen ved at hæmme ribonukleotidreduktase, enzymet, der omdanner ribonukleotider til deoxyribonukleotider. Hydroxyurea har vist sig at inducere produktionen af ​​HbF, først hos ikke-menneskelige primater, og nu hos mere end halvtreds patienter med seglcelleanæmi. Størstedelen af ​​patienter med seglcellesygdom reagerer på lægemidlet med en mere end to gange stigning i HbF-niveauer; hos nogle patienter overstiger procenten af ​​HbF 10 eller 15 procent. Det anslås, at niveauer på 20 procent er nødvendige for at reducere de røde blodlegemers segltilbøjelighed væsentligt og for at modulere sygdommens sværhedsgrad. Vi foreslår nu at behandle adskillige patienter kronisk med hydroxyurinstof for at overvåge holdbarheden af ​​responsen, for at undersøge for uventede langsigtede bivirkninger og for at bestemme hæmatologiske ændringer, der forekommer på langs. Sådanne patienter vil være kandidater til protokoller, der bestemmer andre midlers evne til at forbedre HbF-syntese, især hos hydroxyurinstof-non-respondere. Endelig er der planlagt en række in vitro undersøgelser for at forsøge at udvikle prædiktorer for respons.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

I alt halvtreds alvorligt ramte patienter med homozygot seglcellesygdom eller andre segllidelser (f.eks. B-negativ eller B-positiv thalassæmi/segl), som er ældre end 18 år, vil være berettiget til behandling. Sådanne patienter skal kunne tåle en længere periode uden blodtransfusion og have relativt velbevaret nyre- og leverfunktion (kreatinin mindre end 1,5 mg/dl og normal leverfunktionstest med undtagelse af en let stigning i transaminase). Beviser for svær seglcelleanæmi vil omfatte tilbagevendende smertekrise, kroniske knoglesmerter, tegn på aseptisk nekrose med symptomer og vanskelige bensår osv.

EXKLUSIONSKRITERIER:

Patienter, der viser sig at være HIV-positive, vil blive udelukket fra undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
En stigning i føtal hæmoglobinproduktion som følge af hydroxyurinstof.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

7. februar 1984

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. december 2003

Studieafslutning (Faktiske)

18. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. november 1999

Først opslået (Skøn)

4. november 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. december 2019

Sidst verificeret

18. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 840029
  • 84-H-0029

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcelleanæmi

Kliniske forsøg med Hydroxyurinstof

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner