Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiurea sirppisoluanemiaa sairastavien potilaiden hoitoon

perjantai 13. joulukuuta 2019 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Hydroksiurean vaikutus sikiön hemoglobiinin synteesiin potilailla, joilla on sirppisoluanemia

Yhteensä 50 vakavasti sairasta potilasta, joilla on homotsygoottinen sirppisolusairaus tai muita sirppisairauksia (esim. B-negatiivinen tai B-positiivinen talassemia/sirppi), jotka ovat yli 18-vuotiaita, ovat oikeutettuja hoitoon. Tällaisten potilaiden on kestettävä pitkä aika ilman verensiirtoa ja heillä on oltava suhteellisen hyvin säilynyt munuaisten ja maksan toiminta (kreatiniini alle 1,5 mg/dl ja normaali maksan toimintakoe, lukuun ottamatta lievää transaminaasiarvojen nousua). Todisteita vakavasta sirppisoluanemiasta ovat toistuva kipukriisi, krooninen luun tulehdus, oireinen aseptinen nekroosi ja vaikea jalkahaava jne.

Tutkimukseen päästyään jokainen potilas saa täydellisen historian ja fyysisen tutkimuksen. Nämä tiedot ja standardi laboratorioarviointi, mukaan lukien tarvittaessa raskaustesti, riittävät sen toteamiseen, onko jokin poissulkemiskriteereistä olemassa. Jokaisen potilaan on otettava vastuu tehokkaan ehkäisymenetelmän käytöstä. Potilaat, joiden todetaan olevan HIV-positiivisia, suljetaan pois tutkimuksesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hydroksiurea on solusyklispesifinen aine, joka estää DNA-synteesiä estämällä ribonukleotidireduktaasia, entsyymiä, joka muuttaa ribonukleotidit deoksiribonukleotideiksi. Hydroksiurean on osoitettu indusoivan HbF:n tuotantoa aluksi kädellisissä ja nyt yli 50 potilaassa, joilla on sirppisoluanemia. Suurin osa potilaista, joilla on sirppisolusairaus, reagoi lääkkeeseen yli kaksinkertaisella HbF-tason nousulla; joillakin potilailla HbF-prosentti ylittää 10 tai 15 prosenttia. On arvioitu, että 20 prosentin tasoa tarvitaan vähentämään merkittävästi punasolujen sirppialttiutta ja säätämään taudin vakavuutta. Ehdotamme nyt useiden potilaiden kroonista hoitoa hydroksiurealla vasteen kestävyyden seuraamiseksi, odottamattomien pitkäaikaisten sivuvaikutusten tutkimiseksi ja pitkittäissuuntaisten hematologisten muutosten määrittämiseksi. Tällaiset potilaat ovat ehdokkaita protokolliin, jotka määrittävät muiden aineiden kyvyn tehostaa HbF-synteesiä, erityisesti hydroksiurea-reagenssipotilailla. Lopuksi on suunniteltu sarja in vitro -tutkimuksia, joilla pyritään kehittämään vasteen ennustajia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

41

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Yhteensä viisikymmentä vakavasti sairasta potilasta, joilla on homotsygoottinen sirppisolusairaus tai muut sirppisairaudet (esim. B-negatiivinen tai B-positiivinen talassemia/sippi), jotka ovat yli 18-vuotiaita, ovat oikeutettuja hoitoon. Tällaisten potilaiden on kestettävä pitkä aika ilman verensiirtoa ja heillä on oltava suhteellisen hyvin säilynyt munuaisten ja maksan toiminta (kreatiniini alle 1,5 mg/dl ja normaali maksan toimintakoe, lukuun ottamatta lievää transaminaasiarvojen nousua). Todisteita vakavasta sirppisoluanemiasta ovat toistuva kipukriisi, krooninen luukipu, todisteet aseptisesta nekroosista oireineen ja käsittämättömät jalkahaavat jne.

POISTAMISKRITEERIT:

Potilaat, joiden todetaan olevan HIV-positiivisia, suljetaan pois tutkimuksesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Sikiön hemoglobiinituotannon lisäys hydroksiurean seurauksena.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Griffin P Rodgers, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 7. helmikuuta 1984

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 21. joulukuuta 2003

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. toukokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 4. marraskuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 16. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. joulukuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 18. toukokuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 840029
  • 84-H-0029

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa