HIV 감염에 대한 유전자 요법의 쌍둥이 연구

이 연구는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 감염된 환자의 바이러스 부하를 줄이는 유전적으로 변형된 T 림프구(면역 체계의 백혈구)의 안전성과 효과를 테스트할 것입니다. 림프구에는 두 개의 유전자가 삽입됩니다. HIV 재생산을 억제하도록 설계된 실험실에서 제조한 항 HIV 유전자(RevTD 또는 Rev-TD-antiTAR 유전자) 및 삽입된 유전자가 세포에 들어왔는지 여부를 나타내는 "마커" 유전자.

18세 이상의 일란성 쌍둥이 쌍 중 한 쌍은 HIV 양성(인간 면역결핍 바이러스에 감염됨)이고 다른 한 쌍은 HIV 음성(감염되지 않음)이 이 연구에 적합할 수 있습니다.

모든 참가자는 필요한 경우 완전한 병력 및 신체 검사, 혈액 검사 및 파상풍 추가 주사를 받습니다. HIV에 감염되지 않은 쌍둥이는 림프구를 수집하기 위해 림프절 분리술을 받게 됩니다. 이 절차에서는 팔 정맥에 삽입된 바늘을 통해 전혈을 채취합니다. 혈액은 구성 요소로 분리하는 기계를 통해 순환합니다. 그런 다음 림프구를 제거하고 동일한 바늘 또는 다른 쪽 팔에 배치된 두 번째 바늘을 통해 적혈구와 혈장을 기증자에게 반환합니다.

기증자 세포는 실험실에서 며칠 동안 성장한 다음 새로운 유전자가 삽입됩니다. 유전적으로 변경된 세포는 그 수가 약 천 배 증가할 때까지 며칠 동안 실험실에서 배양됩니다. 그런 다음 감염된 쌍둥이에게 정맥 주사(정맥을 통해)를 주입합니다. 이러한 절차(림프분리채집술, 유전자 변형 및 주입)는 약 2개월 간격으로 최대 4회까지 반복됩니다.

각 림프구 주입에는 약 60분이 소요됩니다. 환자의 활력징후(체온, 맥박, 혈압 및 호흡)를 주입하는 동안 자주 모니터링하고 주입 후 4시간 동안 매시간 모니터링합니다. 유전자 변형 세포, 면역 상태, 바이러스 활동 및 기타 요인을 모니터링하기 위해 혈액 샘플을 주입 당일, 3일 후, 그리고 매주 채취합니다. 이러한 검사는 연구가 진행되고 주입의 안전성에 대해 더 많이 알게 됨에 따라 덜 자주 수행될 수 있습니다. 주입은 최소 24시간 동안 주입 후 모니터링과 함께 병원에서 수행되어야 하는 부작용이 없는 한 외래 환자 기준으로 수행됩니다.

환자는 처음 3개월 동안은 매달, 다음 9개월 동안은 한 달에 한 번, 그 이후로는 매년 치료의 장기 효과를 추적하게 됩니다.

이 연구는 새로운 치료 전략으로 이어질 수 있는 HIV 감염에서의 유전자 요법의 사용 및 부작용에 대한 정보를 제공할 것입니다. 이 연구에 참여하는 HIV 감염 개인에게 잠재적인 직접적인 이점은 바이러스 부하 감소입니다. 실험실 연구에서 RevTD 및 Rev-TD-antiTAR 유전자는 시험관에서 HIV 확산을 억제했습니다. 그러나 이것은 연구의 초기 단계이며 이 혜택을 받을 가능성은 알 수 없습니다.