HIV 感染症の遺伝子治療に関する双子の研究

この研究では、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）に感染した患者のウイルス量を減少させる、遺伝子改変されたTリンパ球（免疫系の白血球）の安全性と有効性をテストします。 リンパ球には 2 つの遺伝子が挿入されます。 HIV の複製を阻害するように設計された研究室で製造された抗 HIV 遺伝子 (RevTD または Rev-TD-antiTAR 遺伝子のいずれか)、および挿入された遺伝子が細胞に入り込んだかどうかを示す「マーカー」遺伝子。

18歳以上の一卵性双生児のペア、一方はHIV陽性（ヒト免疫不全ウイルスに感染）、もう一方はHIV陰性（感染していない）がこの研究の対象となる可能性があります。

すべての参加者は完全な病歴と身体検査、血液検査を受け、必要に応じて破傷風追加注射を受けます。 HIV に感染していない双子は、リンパ球を収集するためにリンパ球フェレーシスを受けます。 この手順では、腕の静脈に針を刺して全血を採取します。 血液は、成分に分離する機械を通って循環します。 その後、リンパ球が除去され、赤血球と血漿が同じ針またはもう一方の腕に設置された 2 本目の針を通してドナーに戻されます。

ドナー細胞は実験室で数日間培養され、その後新しい遺伝子が細胞に挿入されます。 遺伝子改変された細胞は、その数が約1,000倍に増加するまで、実験室で数日間増殖されます。 次に、それらは感染した双子に静脈内（静脈を介して）注入されます。 これらの手順（リンパフェレシス、遺伝子改変、注入）は、約 2 か月の間隔で最大 4 回繰り返されます。

各リンパ球の注入には約 60 分かかります。 患者のバイタルサイン (体温、脈拍、血圧、呼吸) は、点滴中および点滴後 4 時間は 1 時間ごとに頻繁に監視されます。 血液サンプルは点滴当日と 3 日後に採取され、その後は遺伝子改変細胞、免疫状態、ウイルス活性、その他の要因を監視するために毎週採取されます。 研究が進み、輸液の安全性についての知識が深まるにつれて、これらの検査の頻度は減っていきます。 副作用のため、注入後少なくとも 24 時間モニタリングしながら入院する必要がない限り、注入は外来で行われます。

患者は、治療の長期効果について、最初の3か月間は毎月、次の9か月間は月に1回、それ以降は毎年追跡調査されます。

この研究は、HIV感染症における遺伝子治療の使用と副作用に関する情報に貢献し、新たな治療戦略につながる可能性がある。 この研究に参加する HIV 感染者にとって潜在的な直接的な利益は、ウイルス量の減少です。実験室研究では、RevTD および Rev-TD-antiTAR 遺伝子が試験管内での HIV の拡散を阻害しました。 ただし、これは研究の初期段階であり、この恩恵を受ける可能性は不明です。