HIV 感染基因治疗的双胞胎研究

这项研究将测试转基因 T 淋巴细胞（免疫系统的白细胞）在降低感染人类免疫缺陷病毒 (HIV) 的患者体内的病毒载量方面的安全性和有效性。 淋巴细胞将插入两个基因；一个实验室制造的抗 HIV 基因，旨在抑制 HIV 繁殖（RevTD 或 Rev-TD-antiTAR 基因），以及一个“标记”基因，该基因将显示插入的基因是否已进入细胞。

年满 18 岁的同卵双胞胎 - 其中一个是 HIV 阳性（感染了人类免疫缺陷病毒），另一个是 HIV 阴性（未感染）可能有资格参加这项研究。

如果需要，所有参与者都将有完整的病史和身体检查、血液检查和破伤风加强针。 然后，未感染 HIV 的双胞胎将接受淋巴去除术以收集淋巴细胞。 在此过程中，通过放置在手臂静脉中的针头收集全血。 血液通过一台将血液分离成不同成分的机器循环。 然后淋巴细胞被移除，红细胞和血浆通过同一根针或通过另一只手臂上的第二根针返回给供体。

供体细胞在实验室中培养几天，然后将新基因插入其中。 基因改变的细胞在实验室中培养数天，直到它们的数量增加大约一千倍。 然后将它们静脉内（通过静脉）注入受感染的双胞胎。 这些程序——淋巴去除术、基因修饰和输液——将以大约 2 个月的间隔重复最多四次。

每次淋巴细胞输注大约需要 60 分钟。 在输注期间频繁监测患者的生命体征（体温、脉搏、血压和呼吸），并在输注后 4 小时内每小时监测一次。 在输注当天、3 天后以及之后每周采集血样，以监测基因修饰细胞、免疫状态、病毒活性和其他因素。 随着研究的进展和对输液安全性的更多了解，这些测试可能会减少。 输液在门诊进行，除非副作用要求在医院进行至少 24 小时的输液后监测。

将在前 3 个月每月跟踪患者治疗的长期效果，接下来的 9 个月每月一次，此后每年一次。

这项研究将提供有关基因治疗在 HIV 感染中的使用和副作用的信息，这可能会导致新的治疗策略。 参与这项研究的 HIV 感染者的潜在直接好处是减少病毒载量；在实验室研究中，RevTD 和 Rev-TD-antiTAR 基因抑制了 HIV 在试管中的传播。 然而，这是研究的早期阶段，获得这种好处的可能性是未知的。